Malattie rare. Federsanità: “Se il sistema risponde ai più fragili, diventa un sistema virtuoso”

“Le malattie rare rappresentano, sul versante sanitario, ciò che le aree interne sono per il sistema sociosanitario: ambiti che riguardano numeri apparentemente piccoli ma caratterizzati da una complessità tale che, se il sistema è in grado di dare risposte efficaci, significa che è diventato davvero virtuoso”.

Lo ha dichiarato il Presidente di Federsanità Fabrizio d’Alba intervenendo a Roma al convegno conclusivo della campagna “Uniamole Forze”, promossa da Uniamo – Federazione italiana Malattie rare.

Nel suo intervento, il Presidente ha sottolineato come solo negli ultimi dieci anni si sia sviluppata una piena consapevolezza istituzionale della dimensione del fenomeno delle malattie rare. “Questo ci dice molto, ma ci dice anche che in dieci anni si è fatto tanto. È la testimonianza di un percorso che passa attraverso una coscienza comune dei temi. In Italia le malattie rare coinvolgono complessivamente circa due milioni di persone. Una platea ampia, che richiede un approccio multifattoriale: dall’intercettazione precoce dei bisogni alla diagnosi, fino alla definizione di un modello strutturato di continuità assistenziale. Le malattie rare – ha evidenziato d’Alba – pongono una sfida che può diventare un laboratorio di innovazione per tutto il Servizio sanitario nazionale. Se riusciamo a trovare soluzioni efficaci in questi ambiti ad alta complessità, possiamo estenderle anche ad altre aree del sistema”.

Due, in particolare, le criticità evidenziate. La prima riguarda la debolezza strutturale delle reti pediatriche. “Le malattie rare vanno intercettate in età pediatrica – ha detto – quindi la domanda che dobbiamo porci è se la rete delle strutture pediatriche sia oggi adeguata a svolgere pienamente questa funzione”. La seconda riguarda la transizione dall’età pediatrica all’età adulta, un passaggio ancora non sufficientemente strutturato. “Dobbiamo governare in modo efficace la transizione. Non è un processo scontato”. 

Un altro elemento centrale è il valore delle reti. Il Presidente ha riconosciuto il ruolo svolto dal mondo associativo nel “tenere unite le reti”, rafforzando collaborazione e condivisione di obiettivi in un ambito che richiede integrazione costante tra sanità e sociale. Infine, un richiamo alla necessità di mantenere alta l’attenzione pubblica e istituzionale: “È fondamentale che esistano momenti – giorni, mesi, campagne – in cui si lavora con continuità su una tematica. In questa fase del sistema sanitario e sociosanitario c’è bisogno che su alcune questioni l’attenzione resti alta. Se concentriamo il focus del Servizio sanitario nazionale solo su pronto soccorso sovraccarichi o le liste d’attesa, rischiamo di offrire una visione parziale non solo del sistema, ma anche del quadro complessivo dei bisogni. Le malattie rare – ha concluso – rappresentano quindi una cartina di tornasole della capacità del sistema di essere equo, inclusivo e realmente orientato alle persone più fragili”.