Senza un emendamento alla Legge di Bilancio si bloccano le terapie oncologiche basate sulla profilazione genomica NGS con grave danno per il paziente

Gentile direttore,
l’oncologia di precisione, dal momento in cui sono stati resi disponibili i test per la profilazione genomica (Next Generation Sequencing – NGS), è diventata una realtà che consente ai pazienti oncologici terapie di precisione potenzialmente molto efficaci. Tramite i test NGS, infatti, è possibile individuare specifiche alterazioni genomiche nella neoplasia di ogni singolo paziente per individuare la terapia oncologica più appropriata con farmaci a bersaglio molecolare già disponibili nel nostro Paese a seguito dell’approvazione da parte di AIFA.

L’accesso e la rimborsabilità ai test NGS sono stati assicurati dal Parlamento con la Legge di Bilancio 2022 (art. 1 commi 684-686 della Legge 234/2021 – G.U. n. 310 del 31-12-2021), che ha istituito un fondo con una dotazione pari a 5 Milioni di € per il 2022, e ad altrettanti 5 Milioni di € per il 2023 destinati alla profilazione genomica del tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC), che presenta una più alta presenza di mutazioni genomiche; alla norma è seguito il Decreto Ministeriale attuativo di ripartizione dei fondi per ogni Regione (DM 30.09.2022 – G.U. n. 253 del 29.10.2022). Questo fondo è stato incrementato di 200.000 euro per ciascuno degli anni 2023-2024-2025, per la profilazione genomica del colangiocarcinomna, mediante la Legge di Bilancio 2023 (art. 1 comma 539 Legge 197/2022 – G.U. n. 303 del 29-12-2022); anche tale incremento è stato ridistribuito alle Regioni con DM 6 Marzo 2023 G.U. n. 80 del 04.04.2023.

Tuttavia, queste risorse non saranno più disponibili dalla fine del 2023, con la sola eccezione della quota di 200.000 per il colangiocarcinoma. Di fatto, a normativa vigente, si viene a creare un blocco delle profilazioni genomiche che consentono i trattamenti oncologici personalizzati.

Sarebbe, quindi, necessario evitare tale blocco inserendo nella Legge di Bilancio, in fase di discussione in Parlamento, un fondo ponte di 30 milioni di euro per la profilazione genomica per farmaci registrati e rimborsati dal SSN da destinare a circa 26.000 pazienti, come da stime del Gruppo Multidisciplinare Innovatività (GMI) del Centro di Economia e Politica del Farmaco[i]. In tale modo si riuscirebbe a collegare la copertura ottenuta con queste risorse con quelle rese disponibili dall’inserimento dei test di profilazione genomica nell’aggiornamento dei LEA, aggiornamento già approvato dalla Commissione specifica, anche se non sarà contenuto nelle nuove tariffe LEA che entreranno in vigore dal 1° gennaio 2024.

Inoltre, con DM 30 maggio 2023 – G.U. del 16-08-2023 sono stati definiti i criteri di istituzione e le modalità organizzative e funzionali dei Molecular Tumor Board (MTB) da parte di ogni singola Regione. La finalità dei MTB, sulla base delle richieste dei Gruppi Oncologici Multidisciplinare, è di sottoporre a profilazione genomica estesa (a differenza di quella effettuata con pannelli più piccoli indicati nella precedente normativa) i pazienti in fase metastatica, già trattati con una o due linee di terapia, che hanno esaurito le opportunità di trattamento disponibili, con un buon performance status e una aspettativa di vita di almeno 6 mesi al fine di individuare ulteriori trattamenti oncologici efficaci. Sempre secondo il GMI del Centro di Economia e Politica del Farmaco, i pazienti da sottoporre a profilazione genomica per la valutazione da parte degli MTB sono circa 5.500 e quindi richiedono un fondo specifico di finanziamento di 10 milioni di euro da inserire nella Legge di Bilancio.

È quindi indispensabile che nella Legge di Bilancio attualmente all’esame del Parlamento, oppure in un provvedimento approvato prima della fine del 2023, siano previsti i fondi necessari per le terapie oncologiche basate sulla profilazione genomica NGS estesa, evitando che un loro blocco determini danni gravi e irreversibili per i pazienti oncologici.

Nello Martini
Fondazione Ricerca e Salute (ReS)

Carlo Piccinni
Fondazione Ricerca e Salute (ReS)

Giancarlo Pruneri
Istituto Nazionale Tumori (INT)

[i] Pinto C et al. Economia & Politica del Farmaco e delle Tecnologie sanitarie 2023