Gentile direttore,
siamo il Paese più anziano del mondo, quindi con una domanda di farmaci tra le più elevate, ma destiniamo all’assistenza farmaceutica appena l’1.2% del PIL, solo il 3% della nostra spesa pubblica, molto meno rispetto alla sua importanza sociosanitaria e a quanto spendiamo per voci di spesa pubblica meno prioritarie come i medicinali.
Questo lo sfondo sul quale stanno arrivando tanti nuovi farmaci migliori ma costosi: per indicazioni ad alta prevalenza finora trattate a basso costo, combinazioni che raddoppiano la spesa per paziente, estensioni a linee precoci più popolate, indicazioni agnostiche da istologiche a mutazionali. E terapie geniche e cellulari (ATMP) dal costo stellare. Rimborsarli in modo sostenibile è la grande sfide della “nuova” AIFA. E con valutazioni da effettuare su evidenze sempre meno robuste (PICO, p-value, CI, MCID, ITC, ICER, ecc. ecc.), trial a braccio singolo o verso placebo, di corta durata, pochi pazienti, endpoint surrogati, estrapolazioni e modelli, ancora più difficile per le ATMP, somministrazione unica ed efficacia lunga chissà, essendo la durata dei trial limitata (qui su QS).
Serviranno quindi strumenti negoziali e tipologie di accordo nuovi e meno nuovi ma rinnovati. Naturalmente da adottare quando serve ed in modo “personalizzato” caso per caso. Tra i nuovi il rimborso precoce con payback a conguaglio. E meccanismi di ponderazione del valore-prezzo tra patologia di diverso impatto (es.: differenza tra un risultato nel Ca del Pancreas e uno nella vitiligine), non il vecchio QALY, combinazione di quantità e qualità di vita guadagnate da una terapia, denominatore nell’equazione con al numeratore il costo, da sempre discusso per il suo uso come unico metro per tutte le patologie (“un QALY è un QALY è un QALY” reclamano da 40 anni i sostenitori, mentre i critici aggiungono un punto interrogativo finale), ancora di più oggi nel frammentato set di indicazioni genotipizzate o in multiple linee di terapia. Suggerirei, allora, un meccanismo di ponderazione basato su una più selettiva e definita griglia a matrice prezzi-valore per ogni patologia o loro gruppo omogeneo, indicizzati ognuno per rispettivo grado di severità e impatto. Magari con in aggiunta una parcellizzazione del budget per macroaree terapeutiche (es.: Oncologia, Cv, Orfani, ecc.) Poi una codificata rivalutazione adattativa dinamica del prezzo/rimborso su RWE-EBM. Ed inserire la produttività nel profilo economico (es.: i costi INPS). O modelli a sottoscrizione (“Netflix” o “all you can eat”) da poco adottati in UK e in alcuni Stati USA per alcuni antibiotici. Ed elementi di competizione premianti valori non clinici (es.: tempi di sviluppo, di accesso e rimborso, investimenti qualificati, ecc.). Poi estendere i criteri di innovatività anche alle tecnologie (modalità di somministrazione, device, long acting, ecc.). Tra i già conosciuti, servirà rivitalizzare i vari outcome-based (PbR), il rimborso solo quando funziona, il massimo dell’efficienza allocativa, basato finora sulla risposta del singolo paziente, potrebbe essere esteso anche alla risposta dell’insieme dei pazienti, con dall’Industria un payback predefinito e/o ribasso del prezzo se dopo un certo periodo non si confermano i risultati esistenti.
ATMP: a rate, crescenti, con payback, Factoring, Leasing, BTP, “all you can eat”
Per le ATMP metto nel menù, oltre al canonico rimborso unico (lump sum), quello a rate (installments) anche pagabili solo al risultato (payment at result), ovvero solo se il paziente resta responder ad ogni rata.
Si potrebbe aggiungere un payback se il paziente perde la responsività, e anche una possibile caparra a garanzia (escrow model). E soprattutto rate di valore crescente, logaritmiche, più è lunga la risposta, maggiore la remunerazione.
O con cessione del credito, Factoring, specie per piccole biotech che non sosterrebbero una rateazione pluriennale.
Si potrebbe pagare con BTP a media-lunga scadenza, parallelamente alla durata attesa dell’efficacia della terapia.
Oppure con un Leasing, fisso o, meglio, fino a quando il paziente resta responsivo.
E con i suddetti modelli a sottoscrizione con canone fisso per quantità illimitate, o quasi
Sono tutti strumenti utili ma dei quali vanno gestite le rispettive criticità. Ad esempio, nei PbR e Co. c’è asimmetria informativa a favore dell’industria nel definire il parametro di responsività-rimborso. Poi serve far emergere i costi nascosti per l’aggiornamento dei registri da cui dipende il rimborso.
E soprattutto va maneggiato il rischio inflativo: meno volumi rimborsati, prezzo rialzato a compensazione. E le possibili distorsioni nel sistema, nella concorrenza, in caso di prezzo simile per per PbR e rimborso tradizionale, cioè pagare ex post il risultato ottenuto, utilità marginale acquisita, al pari di una probabilità dello stesso, ex-ante, utilità marginale attesa, del modello tradizionale.
O nelle ATMP, i pagamenti differiti, le rate, da contabilizzare (EU ESA 2010) come pagamenti “in natura” (transfer in kind), per “cassa” come si vuole, ma con “competenza” tutta al primo anno, aggirabile se fossero considerate investimenti sulla salute. O se innovativa, essendo triennale il fondo non copre annualità successive alla terza. O i modelli a sottoscrizione (“Netflix”) da corredare con limiti e regole di salvaguardia.
Insomma, un insieme di possibili opzioni e strumenti da selezionare accuratamente caso per caso da adattare e maneggiare con cura per ottenerne la massima utilità per un rimborso esteso, rapido e, soprattutto, sostenibile.
Esempi di modelli di prezzo e rimborso
Consolidati
1 Prezzo/volume
2 Tetto di spesa (Cap) con payback o con rinegoziazione del prezzo
3 Outcome based: payment by result, risk sharing, success fee, cost-sharing (sul singolo paziente)
Nuovi
4 Accesso precoce con algoritmo del prezzo e conguaglio
5 Ponderazione valore prezzo tra diverse patologie con griglia a matrice e indici di perequazione
6 Rivalutazioni adattative dinamiche su nuove evidenze RWE-EBM
7 Integrazione produttività nel profilo economico del farmaco (BIA, CEA, CUA, ICER, Cost-Offsets)
8 Modelli di sottoscrizione “all you can eat”
9 Nuovi elementi di remunerazione competitiva dell’offerta (es.: investimenti qualificati)
10 Parcellizzazione dei budget per aree critiche,
11 Parametri aggiuntivi per l’innovatività
12 “Soddisfatti o rimborsati”, Payment by Result per popolazione con payback
Terapie geniche e cellulari (ATMP)
12 Pagato alla somministrazione, senza payback da Industria (Lump Sum – LS)
13 Pagato alla somministrazione, con payback da Industria se progredisce entro x anni (LS PB)
14 Pagato alla somministrazione con payback se progredisce entro X anni, con deposito a garanzia (LS Escrow)
15 A rate: in X anni, tutte uguali (Fixed Installments – FI)
16 A rate, in x anni, crescenti (Variable Installments VI), le ultime rate valgono di più
17 A rate, in x anni, ognuna pagata solo se ancora responder (Payment at Result),
18 A rate, in x anni, ognuna pagata solo se ancora responder con payback se non più (PaR PB)
19 Acquisto del credito da parte di soggetti finanziari paganti subito l’industria (Factoring Model – FM)
20 Rimborso tramite titoli di Stato con scadenza a medio-lungo termine (Bond Model – BM)
21 Leasing con periodo prefissato (Fixed Leasing Model – FLM)
22 Leasing con periodo fino a progressione del paziente (Variable LM)
23 Canone annuale fisso per numero illimitato di pazienti (“Netflix” – “All you can eat” Subscription Model – SM)
Prof. Fabrizio Gianfrate
Economia Sanitaria
