Cinquemila metri quadrati attrezzati con le più moderne tecnologie per le indagini genetiche e cellulari. Un investimento infrastrutturale e tecnologico di 26 milioni di euro. Con i nuovi laboratori dell’Ospedale Bambino Gesù, collocati nella struttura di San Paolo Fuori le Mura e inaugurati oggi dal cardinale Segretario di Stato vaticano Pietro Parolin, Roma e l’Italia diventano la sede del più importante polo pediatrico integrato di ricerca e assistenza in Europa, nonché uno dei principali al mondo.
150 i ricercatori impiegati che si occuperanno di genetica e malattie rare, malattie multifattoriali e caratteri complessi, onco-ematologia, immunoterapia e farmacoterapia. La struttura ospita i laboratori diagnostici di genetica medica e citogenetica, diagnostica integrata oncoematologica e biobanche. Al suo interno, un’Officina Farmaceutica (Cell Factory) unica nel Centro-Sud Italia per dimensioni – oltre 1000 metri quadrati – e capacità di sviluppo, interamente dedicata alla produzione su larga scala di terapie avanzate.
"È un progetto che nasce dalle esigenze dei bambini e guarda al futuro – afferma Giuseppe Profiti, presidente dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – consapevoli che solo la ricerca farà compiere nei prossimi anni passi in avanti all’assistenza sanitaria, impensabili fino a qualche tempo fa".
Il 50-70% dei ricoveri dovuto a malattie genetiche
Con oltre quaranta specializzazioni, l’Ospedale Bambino Gesù risponde a quasi il 45% della domanda ospedaliera pediatrica nazionale. Come Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS), da 30 anni l’Ospedale è impegnato nella “ricerca clinica traslazionale”, quella cioè che ha immediate ricadute nella pratica clinica. Negli ultimi 5 anni la produzione scientifica è raddoppiata, avviandosi a raggiungere – entro la fine del 2014 – il traguardo dei 2200 punti di impact factor (IF).
Ogni anno nel mondo il 50-70% dei ricoveri pediatrici è dovuto a malattie genetiche o a larga componente genetica. Per questo la comprensione delle loro basi e dei loro meccanismi biologici rappresenta una discriminante fondamentale nel riuscire a fornire la risposta corretta a questa crescente domanda di salute.
"Il nuovo Polo di ricerca – spiega il direttore scientifico Bruno Dallapiccola – sarà in grado di potenziare le attività scientifiche dell’Ospedale, finalizzandole proprio allo studio delle basi biologiche delle malattie e alla loro terapia. È dotato di piattaforme tecnologiche di ultima generazione (Next Generation Sequencing e indagini exomiche) appositamente dedicate a questi tipi di studi grazie ai quali si potranno avere nuovi strumenti per classificare malattie “orfane”, disegnare programmi personalizzati di presa in carico e di terapia".
Il più grande investimento diretto nella ricerca degli ultimi anni in Italia
L’investimento dell’Ospedale per la parte infrastrutturale e tecnologica dei nuovi laboratori ha superato i 26 milioni di euro, a cui si aggiungono 15 milioni di euro di budget annuo frutto dei progetti di ricerca e dei servizi scientifici prodotti. "Si tratta probabilmente del più grande investimento diretto nella ricerca fatto in Italia negli ultimi anni – commenta il presidente del Bambino Gesù, Giuseppe Profiti -. Un investimento destinato ad avere nei prossimi anni un elevato tasso di rendimento, non solo sul piano scientifico. La ricerca scientifica, infatti, rappresenta un volano per l’economia del territorio e dell’intero Paese con benefici tangibili sul piano sociale".
I laboratori di San Paolo Fuori le Mura, nei quali a regime saranno impiegati circa 200 ricercatori, favorirà l’attrazione dei ricercatori nazionali e stranieri, contribuendo a contenere il fenomeno della “fuga di cervelli” e potenziando l’interazione con le Università e gli altri centri di ricerca a livello nazionale e internazionale. Sul piano economico, l’obiettivo è quello di catalizzare gli investimenti nazionali e internazionali sulla ricerca, favorendo lo sviluppo di un indotto industriale per le funzioni di supporto alle attività di ricerca scientifica biomedica, al fine di incrementare le possibilità occupazionali.
Gli scenari futuri: un balzo in avanti verso la "Medicina personalizzata"
I progetti di ricerca realizzati nei nuovi laboratori si concentreranno sull’identificazione delle basi biologiche delle malattie e sulla ricerca di terapie innovative e più efficaci in particolare per le leucemie, i tumori solidi, le malattie rare e ultrarare, le patologie metaboliche.
"Nell’ultimo decennio si è consolidata una nuova dimensione della medicina – spiega il direttore scientifico del Bambino Gesù, Bruno Dallapiccola – che fa sempre più riferimento ai meccanismi biologici delle malattie e si focalizza sulle caratteristiche genomiche individuali intese come fattori di suscettibilità o di resistenza nei loro confronti".
Grazie ai progressi tecnologici negli ultimi 14 anni le analisi genetiche sono diventate 100.000 volte più veloci e i loro costi si sono abbattuti 100.000 volte. Questo ha permesso di ottenere dei risultati che hanno prodotto una vera e propria rivoluzione nel campo della biomedicina.
"L’utilizzo di queste tecnologie e l’applicazione delle recenti conoscenze genetiche – aggiunge Dallapiccola – consentiranno un balzo in avanti anche in campo pediatrico verso la “medicina predittiva e personalizzata”, fondata sulle informazioni presenti nel genoma individuale che, una volta decriptate, renderanno possibile anticipare la probabilità di sviluppare nel corso della vita specifiche malattie. In questo modo sarà possibile orientare gli stili di vita e adottare misure utili a prevenirle ed impedirne o rallentarne l’insorgenza".
L'Officina farmaceutica
L’Officina Farmaceutica XellBioGene – 1.200 mq di superficie con 13 locali asettici – nasce dalla collaborazione tra Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e Policlinico Universitario Agostino Gemelli finalizzata allo sviluppo, produzione e rilascio di nuove terapie in ambito clinico per malattie per le quali non esiste ancora una cura certa.
I farmaci biologici sviluppati dalla Cell Factory saranno impiegati sia nella sperimentazione clinica di terapie avanzate (genica, cellulare, ingegneria tissutale, produzione di vettori virali e anticorpi) sia nelle terapie consolidate in ambito oncoematologico. Queste attività verranno svolte sia per gli ospedali fondatori che per enti di ricerca, aziende farmaceutiche, ospedali e charity. Una struttura unica nel Centro-Sud Italia e tra le più grandi d’Europa.
