Anemia falciforme. Ema raccomanda la revoca dell’autorizzazione per Adakveo

Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha raccomandato la revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Adakveo (crizanlizumab), un medicinale per la prevenzione delle crisi dolorose (chiamate crisi vaso-occlusive) in pazienti di età pari o superiore a 16 anni affetti da anemia falciforme.

Ciò fa seguito a una revisione del Chmp, che ha concluso che i benefici del medicinale non superano i rischi. La revisione ha esaminato i risultati dello studio Stand, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di Adakveo con placebo (un trattamento fittizio) in pazienti che avevano precedentemente avuto crisi dolorose che portavano a una visita sanitaria.

Lo studio ha dimostrato che Adakveo non ha ridotto il numero di crisi dolorose che portano a una visita sanitaria. I pazienti trattati con Adakveo hanno avuto in media 2,5 crisi dolorose con una successiva visita sanitaria nel primo anno di trattamento, rispetto alle 2,3 crisi nel gruppo placebo.

Inoltre, il numero medio di crisi che hanno richiesto una visita sanitaria o un trattamento a domicilio è stato di 4,7 con Adakveo rispetto a 3,9 con placebo.

Nella sua revisione, il Chmp ha anche esaminato i dati di altri studi, un programma di accesso gestito e dati del mondo reale. Tuttavia, gli studi presentavano diverse limitazioni, come la mancanza di un comparatore, e non potevano essere utilizzati per mostrare l’effetto di Adakveo o controbilanciare i risultati negativi dello studio Stand.

In termini di sicurezza, lo studio Stand non ha sollevato nuove preoccupazioni, ma ha mostrato un tasso più elevato di effetti collaterali gravi e gravi correlati al trattamento per Adakveo rispetto al placebo. Il Chmp ha pertanto concluso che i suoi benefici non superano i rischi.

Al momento dell’autorizzazione all’immissione in commercio, i dati hanno dimostrato che Adakveo era efficace nel ridurre il numero di crisi dolorose nei pazienti affetti da anemia falciforme. Tuttavia, i dati erano limitati e vi era qualche incertezza circa l’entità dell’effetto del medicinale.

L’Ema ha pertanto richiesto lo studio Stand come condizione per l’autorizzazione all’immissione in commercio di Adakveo, che è stata concessa nell’ottobre 2020. Poiché i risultati dello studio Stand non confermano i benefici precedentemente osservati con Adakveo, il Chmp ha ora concluso che i benefici non superano i rischi e ha raccomandato la revoca della sua autorizzazione nell’UE.

A seguito della raccomandazione del Chmp, la Commissione europea emetterà una decisione giuridicamente vincolante. I pazienti che hanno domande devono parlare con il proprio medico, infermiere o farmacista.

Informazioni per i pazienti
Uno studio recente ha dimostrato che Adakveo non riduce il numero di crisi dolorose che richiedono una visita sanitaria o un trattamento a domicilio nei pazienti con anemia falciforme. A causa degli ultimi risultati degli studi, Adakveo è stato ritirato dal mercato nell’UE e nessun nuovo paziente sarà trattato con il medicinale. Se sta ricevendo il trattamento con Adakveo, fissare un appuntamento con il medico alla prossima occasione possibile per discutere trattamenti alternativi. In caso di domande, si rivolga al medico, all’infermiere o al farmacista.

Informazioni per gli operatori sanitari
Il medicinale falciforme Adakveo (crizanlizumab) è stato ritirato dal mercato nell’UE perché uno studio recente non ha confermato il suo beneficio clinico. Lo studio Stand non ha mostrato una differenza tra Adakveo (2,49, IC 95% [1,90, 3,26]) e placebo (2,30, IC 95% [1,75, 3,01]) nei tassi annualizzati di crisi vaso-occlusive che portano a una visita sanitaria nel primo anno. Risultati simili sono stati osservati quando si esaminano le crisi che richiedono una visita sanitaria o un trattamento a domicilio: i tassi erano 4,7, 95% CI: (3,60, 6,14) con Adakveo contro 3,9, 95% CI: (3,00, 5,01) con placebo.

Gli operatori sanitari non devono iniziare nuovi pazienti su Adakveo. Per i pazienti attualmente in trattamento con Adakveo, gli operatori sanitari devono spiegare ai pazienti che il medicinale viene ritirato dal mercato e i motivi per cui si tratta di alternative con loro. Una comunicazione diretta per gli operatori sanitari (DHPC) contenente le raccomandazioni di cui sopra sarà inviata a tempo debito agli operatori sanitari che prescrivono, dispensano o somministrano il medicinale. Il DHPC sarà inoltre pubblicato su una pagina dedicata sul sito web dell’Ema.