Colite ulcerosa pediatrica. In incremento le nuove diagnosi

Ogni anno si registrano in Europa tra 1.8 a 4 nuovi casi di colite ulcerosa ogni 100mila bambini da zero a 16 anni. E circa un quarto di tutte le diagnosi di Colite ulcerosa viene diagnosticato nei primi venti anni di vita. Una patologia cronica che ha visto recentemente incrementare in maniera significativa le nuove diagnosi e che impatta sulla qualità di vita del bambino e dell’adolescente. Grazie ai nuovi farmaci innovativi è possibile un controllo a lungo termine della malattia, con conseguenze positive sulla psiche del piccolo paziente e sull’equilibrio familiare. E ora il trattamento con Adalibumab per i bambini dai 6 anni di età con colite ulcerosa in fase attiva di grado moderato/severo sarà a totale carico del Ssn grazie alla pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale dello scorso 20 luglio della determina Aifa che ne estende l’uso off-lable.
 
“La colite ulcerosa viene classificata, insieme alla malattia di Crohn, come malattia infiammatoria intestinale ‘inflammatory bowel disease’ (Ibd)  – ha spiegato Salvatore Cucchiara, Professore ordinario di pediatria e neuropsichiatria infantile Università La Sapienza e Direttore dell’Uoc di gastroenterologia ed epatologia pediatrica all’Ao Policlinico Umberto I, Roma – ha un’incidenza in Europa Centro-Settentrionale, inclusa l’Italia, e Nord-Europa da 1.8 a 4.0 nuovi casi ogni anno per 100mila bambini da 0 a 16 anni. Recentemente si è assistito ad un significativo incremento di nuove diagnosi di Ibd in età pediatrica, in particolare di Colite ulcerosa. È molto probabile che fattori legati all’ambiente, alla alimentazione, all’uso di farmaci anti-infiammatori e antibiotici possano agire da trigger di una infiammazione intestinale in individui geneticamente predisposti ad una iperreattività immunologica e con un abnorme microbiota intestinale, disbiosi”.
 
Ma quanto impatta sui piccoli pazienti e sulle famiglie?  “La Colite ulcerosa – ha ricordato Cucchiara – è una malattia cronica, con un decorso che può essere caratterizzato da frequenti ricadute che necessitano di ospedalizzazioni e indagini strumentali per valutare lo stato della mucosa intestinale. Quindi come in tutte le malattie croniche vi è un forte coinvolgimento familiare e un drammatico impatto sulla qualità di vita del bambino e dell’adolescente. Soprattutto, la sua insorgenza in età pediatrica causa importanti cambiamenti di tipo psicofisico e relazionali nella vita del bambino, limitandone autonomia e indipendenza, e segnando in modo non indifferente la sua famiglia, sia i genitori che i fratelli. Se la malattia non viene gestita adeguatamente in ambito familiare, si possono avere delle ricadute negative sullo sviluppo psicoemozionale e della personalità del piccolo paziente. L’avvento di farmaci nuovi  come i biologici, capaci di incidere sulla storia naturale della malattia – ha aggiunto –, può essere un fattore cruciale nel suo controllo a lungo termine, con conseguenze positive sulla psiche del piccolo paziente e sull’equilibrio familiare”.
 
Nuove opportunità per il paziente e il medico.L’inserimento di Adalimumab, per il trattamento della colite ulcerosa in fase attiva di grado moderato/severo nei bambini dai 6 anni di età nel novero della legge 648 del 23 Dicembre 1996, offre al paziente e al medico nuove opportunità.
 
“La legge 648 – ha commentato Gianvincenzo Zuccotti Professore ordinarioClinica pediatrica, Università degli Studi di Milano, Ospedale dei Bambini Buzzi – consente di erogare a carico del Ssn medicinali innovativi in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale, medicinali ancora non autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e quelli da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, purché questa indicazione sia nota e conforme a ricerche condotte nell’ambito della comunità medico-scientifica nazionale e internazionale, secondo parametri di economicità e appropriatezza. I benefici dell’inserimento del principio Adalimimab nella 648 sono quindi duplici, per il paziente che può accedere a terapie altrimenti non dispensate dal Ssn e quindi totalmente a suo carico; e per il medico che, oltre a prescrivere la cura che ritiene più appropriata e per la quale non esiste una valida alternativa terapeutica, non si espone a ripercussioni medico-legali prescrivendo farmaci off-label”.
 
Soprattutto si sciolgono alcuni nodi. “La prescrizione di Adalimumab nella colite ulcerosa in età pediatrica – ha infatti spiegato Zuccotti – ha costituito un problema in quanto farmaco off-label. Questo ha comportato diverse problematiche sia nella sua modalità di erogazione, affrontata in maniera diversa sul territorio nazionale, sia nel suo utilizzo. L’inserimento nella 648 ha permesso quindi non solo di uniformare le modalità di erogazione sul territorio italiano (evitando diseguaglianze) ma ha anche aiutato il clinico a superare i limiti collegati all’uso off-label del prodotto”.