Sedici 16 nuovi casi per 100.000 under-16 l’anno. Poco meno di 480.000 malati nel mondo. Queste le cifre del diabete di tipo 1, la forma di diabete che interessa bambini e adolescenti a livello mondiale. La patologia, a differenza di quanto avviene nel diabete dell’adulto, trae la sua origine da un disordine immunologico che porta l’organismo a produrre autoanticorpi che attaccano le cellule beta del pancreas, quelle che producono insulina, determinando la dipendenza a vita dei pazienti da questo ormone.
Nelle fasi avanzate della malattia le persone con diabete sviluppano resistenza all’insulina e vanno incontro a crisi frequenti di ipo e iperglicemia con il rischio di complicanze gravi, soprattutto a carico dei reni. In questi casi, il trapianto di pancreas rappresenta la procedura di riferimento ma, negli ultimi anni e grazie all’impegno di una comunità scientifica transnazionale, si è progressivamente affermata una procedura alternativa: il trapianto delle isole pancreatiche. Le isole pancreatiche sono costituite dalle cellule del pancreas deputate alla produzione di insulina che vengono progressivamente danneggiate nel corso dello sviluppo del diabete giovanile. Queste cellule hanno la proprietà di mantenere la propria funzionalità anche quando impiantate in organi diversi dal pancreas. Partendo da quest’osservazione, nella procedura del trapianto queste isole vengono infuse nel fegato del paziente attraverso una semplice procedura di infusione in vena porta e le isole, così impiantate, garantiscono il controllo della glicemia.
I vantaggi della procedura sono evidenti ma l’ottimizzazione di questo processo è stato fino ad oggi limitato da diversi fattori che, a partire dall’isolamento, riducono progressivamente la funzionalità delle isole trapiantate. In particolare, la risposta infiammatoria che si sviluppa nel Paziente nei giorni che seguono l’infusione di isole ha un’influenza drammatica sulla sopravvivenza delle isole stesse, riducendo del 50% la funzionalità nei primi 7 giorni.
Reparixin, un inibitore potente e selettivo della chemochina interlochina 8 identificato nei laboratori italiani della Dompé, è stato sviluppato proprio con l’obiettivo di inibire in modo specifico la risposta infiammataotia, preservando così la funzionalità delle isole e, dunque, contribuendo al miglioramento dell’efficacia del trapianto di isole pancreatiche.
“I risultati incoraggianti di questo studio rappresentano un’importante conferma e aprono incoraggianti prospettive per il consolidamento della procedura del trapianto di isole”, ha affermato Lorenzo Piemonti, pricipal investigator del trial clinico sulla molecola e direttore del programma trapianto di isole del San Raffaele Diabetes Research Institute di Milano. “Lo sviluppo di una terapia antiinfiammatoria specifica può inoltre rappresentare una prospettiva per lo sviluppo di una terapia in grado di prevenire la distruzione delle cellule che producono l’insulina da parte del sistema immunitario all’esordio del diabete giovanile. All’insorgenza del diabete giovanile, infatti, la risposta infiammatoria diretta contro le isole pancreatiche gioca un ruolo chiavenel mantenimentodella risposta autoimmune e quindi nell’insorgenza della patologia”.
“Il mio impegno scientifico è stato da sempre focalizzato sullo sviluppo di terapie per la prevenzione e la cura del diabete e ho personalmente contribuito al progresso sperimentale e clinico del trapianto di isole, nella piena convinzione che questa rappresenti una concreta e valida alternativa al trapianto d’organo “; ha affermato Camillo Ricordi, Direttore del Diabetes Research Institute e del Centro Trapianti Cellulari presso l’Università di Miami e uno dei massimi esperti a livello mondiale nelle tecniche di isolamento e trapianto di isole pancreatiche, secondo il quale, inoltre, “l’esperienza di Reparixin consolida la mia intima convinzione della necessità di una sinergia tra ricerca pubblica e privata come unica alternativa per offrire ai pazienti risposte di cura innovative in aree ad alto bisogno terapeutico”.
