L’Europa accelera sulla regolazione dei medicinali. È questo uno dei principali messaggi emersi dalla riunione di settembre del Management Board dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA), che ha esaminato i risultati della prima metà del 2026 e lo stato di avanzamento delle principali trasformazioni che interesseranno il sistema regolatorio europeo nei prossimi anni.
Tra i dossier prioritari figurano l’attuazione della nuova legislazione farmaceutica europea, il rafforzamento della disponibilità dei medicinali critici, lo sviluppo degli studi clinici, l’utilizzo dei dati e dell’intelligenza artificiale e la progressiva digitalizzazione della rete regolatoria europea.
Nuovi farmaci, 29 domande nei primi sei mesi
Sul fronte dell’innovazione, tra gennaio e giugno 2026 l’EMA ha ricevuto 29 domande di autorizzazione per nuovi medicinali per uso umano, comprendendo farmaci orfani e non orfani. Un dato sostanzialmente in linea con quello dello stesso periodo dell’anno precedente.
Diverso il quadro per i medicinali veterinari: le domande iniziali di autorizzazione sono state sette, contro le 12 registrate nella prima metà del 2025.
A crescere in modo significativo è invece il numero delle richieste di scientific advice, sia nel settore umano sia in quello veterinario. Per l’EMA si tratta di un segnale dell’interesse persistente degli sviluppatori a portare nuove soluzioni terapeutiche ai pazienti europei e, allo stesso tempo, della crescente importanza dell’interlocuzione con l’autorità regolatoria già nelle fasi iniziali dello sviluppo.
Nuova legislazione farmaceutica: parte la fase operativa
Uno dei passaggi più rilevanti riguarda la preparazione all’attuazione della nuova legislazione farmaceutica dell’Unione europea.
L’EMA sta lavorando insieme alla Commissione europea e alla rete delle agenzie regolatorie nazionali per rendere operative le diverse componenti della riforma. Tra gli interventi considerati prioritari figurano alcuni strumenti destinati a entrare in vigore anticipatamente.
Tra questi ci sono i voucher trasferibili di esclusività per gli antibiotici prioritari, il regulatory sandbox e le misure per la gestione delle carenze.
Proprio la disponibilità dei medicinali rappresenta uno degli assi strategici della nuova fase regolatoria. Il Management Board ha infatti sottolineato i progressi compiuti nell’attuazione della nuova legislazione e del Critical Medicines Act, con l’obiettivo di rafforzare la sicurezza dell’approvvigionamento e la disponibilità dei medicinali considerati critici nell’Unione.
Più spazio a dati real world e valutazione delle tecnologie
L’altra direttrice indicata dal Board è quella dell’innovazione regolatoria.
L’EMA ha evidenziato il rafforzamento del programma PRIME, destinato a sostenere lo sviluppo di medicinali potenzialmente in grado di rispondere a bisogni clinici non soddisfatti, e i progressi nell’attuazione del regolamento europeo sulla Health Technology Assessment (HTA).
Parallelamente prosegue il lavoro nell’ambito di ACT EU, l’iniziativa europea per rendere più attrattivo, efficiente e integrato il sistema degli studi clinici, mentre si amplia DARWIN EU, la rete europea finalizzata a utilizzare dati real world di elevata qualità a supporto delle decisioni regolatorie.
Il tema è quello di una regolazione sempre più basata sull’integrazione tra evidenze generate durante gli studi clinici e dati prodotti nella pratica assistenziale.
Dati e intelligenza artificiale entrano sempre più nella regolazione
Un altro capitolo riguarda la trasformazione digitale della rete regolatoria europea.
Il Management Board ha registrato i progressi nelle iniziative dedicate ai dati e all’intelligenza artificiale, nell’ambito della strategia della rete delle agenzie europee dei medicinali fino al 2028.
L’obiettivo indicato dall’EMA è costruire un percorso più rapido dall’innovazione alla disponibilità di medicinali sicuri ed efficaci, mantenendo naturalmente il presidio regolatorio sulla qualità, sicurezza ed efficacia dei prodotti.
La digitalizzazione, quindi, non viene presentata soltanto come un processo tecnologico, ma come uno strumento destinato a incidere sui tempi e sulle modalità con cui il sistema europeo produce e utilizza le evidenze necessarie alle decisioni regolatorie.
Studi clinici, il CTIS guarda al Biotech Act
Particolarmente significativo è il capitolo dedicato al Clinical Trials Information System (CTIS), il sistema unico europeo per la gestione e l’autorizzazione degli studi clinici.
Dal suo lancio nel 2022, CTIS ha supportato l’autorizzazione e la gestione di oltre 14.000 studi clinici in Europa, con più di 200 nuove domande di sperimentazione ricevute ogni mese. Il sistema consente di operare attraverso un’unica piattaforma negli Stati membri, favorendo la collaborazione transfrontaliera e aumentando trasparenza e fiducia nel processo di sviluppo dei medicinali.
Ora il sistema dovrà prepararsi anche alle modifiche previste dal Biotech Act proposto dalla Commissione europea.
Le modifiche legislative potrebbero interessare circa il 70% delle funzionalità attualmente disponibili in CTIS. Tra gli obiettivi figurano valutazioni più rapide delle sperimentazioni, maggiore flessibilità nella gestione delle modifiche sostanziali agli studi in corso, una collaborazione più stretta tra gli Stati membri e procedure di autorizzazione più proporzionate e basate sul rischio.
La proposta prevede inoltre dossier comuni sui medicinali e una semplificazione della valutazione degli studi che combinano medicinali, dispositivi medici e dispositivi diagnostici in vitro.
Un nuovo CTIS dal 2027
Il calendario è particolarmente sfidante. La proposta di Biotech Act è attualmente all’esame del Consiglio e del Parlamento europeo e, secondo la tempistica prevista, le prime modifiche al regolamento sugli studi clinici potrebbero entrare in vigore già all’inizio del 2028.
Per arrivare preparata a questa scadenza, l’EMA dovrà quindi investire immediatamente sull’infrastruttura tecnologica.
Il Board ha sottolineato l’importanza di rendere disponibili il prima possibile funzionalità come l’accelerazione dei tempi di valutazione. Per questo è prevista la realizzazione di una nuova piattaforma CTIS, sulla quale i lavori dovrebbero iniziare all’inizio del 2027.
Una roadmap dettagliata, comprensiva dell’impatto sulle risorse, sarà presentata al Management Board nel dicembre 2026.
Verso la successione alla guida dell’EMA
La riunione ha affrontato anche la procedura per la nomina del prossimo Executive Director dell’EMA.
Il Board ha esaminato gli aspetti procedurali della selezione e della nomina. Una riunione straordinaria sarà convocata dopo che la Commissione europea avrà trasmesso la lista ristretta dei candidati.
Il passaggio di leadership si inserisce dunque in una fase particolarmente delicata per l’Agenzia, chiamata nei prossimi anni a tradurre in pratica una profonda evoluzione del sistema regolatorio europeo: dalla nuova legislazione farmaceutica alla gestione delle carenze, dagli studi clinici all’uso dei dati real world, fino all’intelligenza artificiale.
Una trasformazione che punta a tenere insieme due esigenze: accelerare l’accesso all’innovazione e rafforzare, allo stesso tempo, la capacità dell’Europa di garantire sicurezza, qualità e disponibilità dei medicinali.
