Ema. Otto nuovi farmaci approvati nel meeting di febbraio

Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per dieci nuovi farmaci nell’ultimo meeting.

Tra questi, Akeega (niraparib/abiraterone acetato) per il trattamento del carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione con mutazioni BRCA 1/BRCA 2.

Il comitato ha adottato un parere positivo per Elfabrio (pegunigalsidasi alfa) per il trattamento della malattia di Fabry, una rara malattia genetica che comporta l’accumulo di un tipo di grasso nelle cellule del corpo.

Hyftor (sirolimus) ha ricevuto un parere positivo dal Chmp per il trattamento dell’angiofibroma facciale, una lesione vascolare benigna della pelle composta da tessuto fibroso dermico e vasi sanguigni. Hyftor è indicato per il trattamento di adulti e bambini di età superiore ai sei anni.

Il Chmp ha adottato un parere positivo per Opzelura (ruxolitinib) per il trattamento della vitiligine non segmentale, una malattia della pelle caratterizzata da chiazze depigmentate. Opzelura è indicato per il trattamento di adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età.

Il comitato ha adottato un parere positivo per Tibsovo (ivosidenib) per il trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, un cancro del sangue e del midollo osseo, e per il trattamento del colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico, un tipo di cancro che si forma nei dotti biliari.

Il comitato ha inoltre adottato un parere positivo per il duplicato di Tidhesco (ivosidenib) per il trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi.

Il Chmp ha dato parere positivo a Vafseo (vadadustat) per il trattamento dell’anemia sintomatica negli adulti con malattia renale cronica in dialisi di mantenimento.

Il farmaco biosimilare Bekemv (eculizumab) ha ricevuto un parere positivo per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna negli adulti e nei bambini. L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia genetica pericolosa per la vita che causa la rottura dei globuli rossi con conseguenti varie complicazioni mediche. Bekemv è il primo biosimilare approvato per questo principio attivo. A differenza del prodotto di riferimento, Bekemv è controindicato nei pazienti con intolleranza ereditaria al fruttosio e nei bambini di età inferiore ai due anni.

Raccomandazioni sull’estensione dell’indicazione terapeutica per quattro farmaci
La commissione ha raccomandato quattro estensioni di indicazione per farmaci già autorizzati nell’Unione Europea (UE): Esbriet, Libtayo, Rinvoq e TachoSil.

Ritiro delle domande
È stata ritirata la domanda di estensione dell’indicazione terapeutica di Buvidal per il trattamento del dolore cronico (a lungo termine) in persone con dipendenza da oppioidi.

Riesame della raccomandazione
Il richiedente di Sohonos ha richiesto un riesame del parere dell’Ema del gennaio 2023. Una volta ricevute le motivazioni della richiesta, l’Agenzia riesaminerà il proprio parere ed emetterà una raccomandazione finale.

Aggiornamenti sul Covid
Il comitato ha raccomandato di autorizzare l’uso del vaccino Covid Valneva come dose di richiamo per gli adulti di età compresa tra 18 e 50 anni.

Il comitato ha raccomandato il rifiuto dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Lagevrio (molnupiravir) per il trattamento del Covid negli adulti.

La revisione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di Lagevrio era iniziata il 23 novembre 2021, a seguito di un parere volto a supportare le decisioni a livello di Stati membri per consentire un eventuale uso precoce del farmaco prima dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Dopo aver valutato i dati provvisori disponibili al momento del parere e tutti i dati aggiuntivi forniti dall’azienda da allora, il Chmp ha concluso che non è stato possibile dimostrare il beneficio clinico di Lagevrio nel trattamento di adulti con Covid che non ricevono ossigeno supplementare e che sono ad aumentato rischio di sviluppare una Covid grave.

Sulla base dell’insieme dei dati, non è stato possibile concludere che Lagevrio possa ridurre il rischio di ospedalizzazione o di morte o abbreviare la durata della malattia o il tempo di guarigione negli adulti a rischio di malattia grave. Inoltre, non è stato possibile identificare un gruppo specifico di pazienti in cui sia possibile dimostrare un beneficio clinicamente rilevante di Lagevrio.