Farmaci. Ema ha accettato tre organizzazioni accademiche in uno schema pilota per lo sviluppo di medicinali per terapie avanzate

L’obiettivo è guidare gli sviluppatori non commerciali di promettenti medicinali per terapie avanzate (Atmp) che affrontano esigenze mediche insoddisfatte attraverso i requisiti normativi e scientifici dell’Unione Europea (UE) e comprendere meglio le loro esigenze per consentire loro di far avanzare lo sviluppo dei loro medicinali e infine ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio fase di applicazione. L’Ema sta cercando di aggiungere altri due sviluppatori entro la fine del 2024.

Il primo partecipante selezionato per unirsi all’inizio del progetto pilota è l’Hospital Clínic de Barcelona che sta sviluppando ARI-0001, un prodotto per il recettore dell’antigene chimerico (CAR) basato sulle cellule T dei pazienti. Il medicinale è destinato al trattamento di pazienti di età superiore a 25 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta recidivante/refrattaria, un tipo di tumore del sangue. Nel dicembre 2021 le è stata concessa l’idoneità a Prime, il programma dell’Ema per sostenere lo sviluppo di medicinali mirati a un bisogno medico insoddisfatto.

In un secondo turno terminato nel dicembre 2023, un totale di 11 candidati hanno espresso il loro interesse a partecipare al progetto pilota. L’Ema ha selezionato due nuovi partecipanti, entrambi impegnati nello sviluppo di medicinali per la terapia genica. TregTacRes, un medicinale a base di cellule T modificate, destinato all’uso come terapia aggiuntiva dopo il trapianto, è stato sviluppato dal Berlin Center for Advanced Therapies (BeCAT) – Charité. Telethon 003 (Etuvetidigene autotemcel) è sviluppato dalla Fondazione Telethon e destinato al trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, un’immunodeficienza rara e pericolosa per la vita.

Gli sviluppatori accademici senza scopo di lucro contribuiscono in modo determinante allo sviluppo degli Atmp, ma l’esperienza ha dimostrato che il rispetto dei requisiti normativi può essere impegnativo. Sebbene il progetto pilota non introduca nuovi strumenti normativi, l’Ema si impegna a supportare i partecipanti nello sfruttare l’uso degli strumenti normativi esistenti e delle misure di sostegno allo sviluppo. I partecipanti al progetto pilota selezionati beneficeranno di riduzioni ed esenzioni tariffarie come stabilito nella decisione del direttore esecutivo dell’Agenzia sugli incentivi tariffari per consulenza scientifica, domande di autorizzazione all’immissione in commercio e ispezioni pre-autorizzazione.

I primi risultati del progetto pilota sono attesi nel 2025. Al termine, sarà pubblicato un rapporto sugli insegnamenti tratti da questa iniziativa e sulle aree di miglioramento nel sostegno agli sviluppatori accademici. I potenziali candidati sviluppatori possono presentare domanda compilando il modulo di domanda disponibile sul sito web dell’Ema o contattare l’Agenzia tramite [email protected] per esprimere il proprio interesse a partecipare al progetto pilota o per ricevere maggiori informazioni.