Farmaci. Il Chmp raccomanda 7 nuovi medicinali, fra cui la prima terapia che utilizza CRISPR/Cas9

Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha raccomandato l’approvazione di sette medicinali nella riunione di dicembre 2023. Fra gli altri prodotti, il panel di esperti ha dato il suo via libera a rilascio di un’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per Casgevy (exagamglogene autotemcel), una terapia avanzata per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme grave, due malattie rare ereditarie causate da mutazioni genetiche che colpiscono il sistema immunitario. Si tratta del primo farmaco che utilizza CRISPR/Cas9, la nuova tecnologia di editing genetico.

Casgevy è stato sostenuto attraverso il programma PRIME (Farmaci prioritari) dell’EMA, che fornisce un supporto scientifico e normativo tempestivo e potenziato per i farmaci che hanno il particolare potenziale di rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti. Anche Skyclarys (omaveloxolone) ha ricevuto parere positivo dal CHMP per il trattamento dell’atassia di Friedreich, una malattia ereditaria che causa una serie di sintomi che peggiorano nel tempo, tra cui difficoltà a camminare, incapacità di coordinare i movimenti, debolezza muscolare, problemi del linguaggio, lesioni al muscolo cardiaco e al diabete. Il comitato ha inoltre adottato parere positivo per Velsipity (etrasimod), per il trattamento di pazienti affetti da colite ulcerosa da moderata a grave, un’infiammazione dell’intestino crasso che causa ulcerazione e sanguinamento. Quattro medicinali generici hanno ricevuto parere positivo dal comitato: Dabigatran etexilate Leon Farma (dabigatran etexilato), per la prevenzione e il trattamento di eventi tromboembolici venosi, la prevenzione dell’ictus e dell’embolia sistemica (ostruzione dei vasi sanguigni) e la prevenzione e il trattamento della trombosi venosa profonda e embolia polmonare; Ibuprofen Gen.Orph (ibuprofene), per il trattamento del dotto arterioso pervio emodinamicamente significativo nei neonati pretermine di età gestazionale inferiore a 34 settimane; Mevlyq (eribulina), per il trattamento del cancro al seno e del liposarcoma, un tumore raro che si sviluppa nel tessuto adiposo; Pomalidomide Viatris (pomalidomide), indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e refrattario, un tumore del midollo osseo.

A seguito di un riesame, il CHMP ha confermato la sua raccomandazione iniziale di non rinnovare l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per Blenrep (belantamab mafodotin), un medicinale usato per trattare il mieloma multiplo. Sancita anche la raccomandazione sulle estensioni dell’indicazione terapeutica per quattro medicinali già autorizzati nell’UE: HyQvia, Metalyse, VeraSeal e Zinplava. Il Chmp ha adottato pareri positivi per due medicinali: Arpraziquantel (arpraziquantel), una nuova opzione terapeutica per circa 50 milioni di bambini affetti da schistosomiasi, una malattia tropicale trascurata causata da trematodi (vermi trematodi) che a lungo termine può causare danni a organi quali vescica, reni e il fegato. Fexinidazolo Winthrop (fexinidazolo), un medicinale usato per trattare la tripanosomiasi africana umana, nota anche come malattia del sonno. Nel 2018 il medicinale aveva ricevuto parere positivo per la malattia del sonno causata dal parassita trypanosoma brucei gambiense. Il parere del CHMP estende l’indicazione di questo medicinale includendo anche il trattamento della malattia causata dal tripanosoma rhodesiense. Entrambi questi parassiti sono trasmessi dalla mosca tse-tse. Questi due medicinali sono stati presentati nell’ambito di una procedura regolatoria nota come EU-Medicines for all (EU-M4All) che consente all’EMA di sostenere lo sviluppo di capacità regolatorie globali e di contribuire alla protezione e alla promozione della salute pubblica al di fuori dell’UE. Infine, raccomandata la sospensione delle autorizzazioni all’immissione in commercio di una serie di medicinali generici testati da Synapse Labs Pvt. Ltd, un’organizzazione di ricerca a contratto (CRO) con sede a Pune, in India. La raccomandazione fa seguito a un’ispezione di buona pratica clinica (GCP) che ha evidenziato irregolarità nei dati dello studio e inadeguatezze nella documentazione dello studio e nei sistemi informatici e nelle procedure per gestire in modo appropriato i dati dello studio. L’elenco dei medicinali interessati è disponibile sul sito web dell’EMA.