Mantenere separati i due fondi per i farmaci innovativi, rimodulare il tempo di permanenza degli innovativi oncologici nel fondo, accelerare la rimborsabilità per le combinazioni terapeutiche. Sono questi i 4 punti di un position paper rivolto alle istituzioni interessate per mutare la situazione italiana, ancora per certi aspetti arretrata rispetto agli altri paesi europei, sui farmaci innovativi oncologici, molecole costose ma in alcuni casi imprescindibili.
A stilare il documento di posizione sono stati gli esperti del Workshop di Economia e Farmaci dell’Università Cattolica insieme a tutti gli attori di sistema, dagli economisti agli oncologi, dai farmacologi ai clinici alle associazioni pazienti. Obiettivo, rendere accessibili a tutti e in tempi rapidi i farmaci innovativi, neutralizzando ritardi burocratici che mettono a rischio la vita dei pazienti. Infatti, sebbene sia recente la notizia del via libera alla riconferma ed al rifinanziamento del fondo per i farmaci innovativi per il triennio 2020-2023, secondo gli esperti presenti al convegno ancora c’è molto da fare per garantire i migliori percorsi di gestione e di accesso.
Cosa prevede il position paper. Il documento è stato presentato in occasione del "I Workshop di economia e farmaci in immuno-oncologia – Wef Io 2019" tenutosi oggi a Roma e propone alcune azioni nell’ambito della gestione degli innovativi oncologici: in primis è necessario, specie quando questa terapia rappresenta la migliore cura disponibile per un dato tumore (come ad esempio nei pazienti con melanoma avanzato senza mutazioni di BRAF), garantire le risorse necessarie all’erogazione e, nello stesso tempo, la sostenibilità di sistema. Per tutto questo (e per i nuovi farmaci in arrivo) è necessario mantenere separati i due fondi ad hoc: quello riservato ai farmaci innovativi e quello riservato agli innovativi oncologici.
Inoltre è necessario garantire l’accesso dei pazienti alle combinazioni terapeutiche che si sono dimostrate efficaci, valutando modelli di rimborso basati sul valore specifico della terapia (es. l’immuno-combinazione dimostrata molto attiva nel melanoma: 16 paesi europei a partire dal 2016 già rimborsano questa combinazione, mentre solo una regione italiana ha istituito un fondo ad hoc).
Ecco i 4 punti:
1) mantenere separati i due fondi: gli innovativi (in cui includere le terapie geniche) e gli innovativi oncologici.
2) rimodulare il tempo di permanenza degli innovativi oncologici nel fondo: al momento permangono all’interno del fondo solo tre farmaci per tumori solidi e 3 per l’onco-ematologia. Ci sono farmaci che non sono più considerati innovativi perché hanno già più di 36 mesi dall’inserimento nel fondo, ma questi farmaci (come nel caso citato del melanoma) usciti dal fondo sono ancora in uso non essendoci ulteriori farmaci innovativi introdotti nello stesso setting di patologia. Si chiede quindi che, un farmaco inserito nel fondo, se non sostituito da uno più innovativo, dopo rivalutazione, permanga per un massimo di 60 mesi nel fondo (contro i 36 di oggi).
3) accelerare la rimborsabilità per le combinazioni terapeutiche (come l’immuno-combinazione dimostrata molto attiva nel melanoma: 16 paesi europei a partire dal 2016 già rimborsano questa combinazione, mentre solo una regione italiana ha istituito un fondo ad hoc).
4) È necessario, infine, istituire procedure di valutazione accelerate per i medicinali di maggiore interesse terapeutico e procedure per ottenere autorizzazioni temporanee soggette a condizioni annualmente verificabili. L’EMA ha adottato diversi strumenti per accelerare le procedure di autorizzazione dei nuovi farmaci, che potrebbero essere adottati anche a livello nazionale nel nostro paese e comunque sempre nel pieno rispetto dell'appropriatezza e della sostenibilità. Che in soldoni significa accelerare il processo decisionale sui prezzi stabilendo in prezzo provvisorio e poi farsi rimborsare o dare la differenza alle case farmaceutiche in caso di modifiche del prezzo .
Il Workshop di Economia e Farmaci (WEF) nell’ambito delle varie aree terapeutiche affrontate, costituisce una occasione di confronto per sollecitare posizioni politiche basate sulle evidenze scientifiche, spiegano i responsabili scientifici professor Americo Cicchetti, Direttore Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (ALTEMS), Ordinario di Organizzazione Aziendale, Università Cattolica del Sacro Cuore, e il professor Antonio Gasbarrini, Ordinario di Gastroenterologia all’Università Cattolica del Sacro Cuore, e direttore dell’Area di Medicina Interna e Gastroenterologia della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Roma.
“I Workshop di Economia e Farmaci (WEF) hanno lo scopo di fare proposte concrete di miglioramento per la sostenibilità del nostro Sistema Sanitario Nazionale – sottolinea il Professor Gasbarrini – e quest’anno abbiamo ritenuto fosse fondamentale riunire tutti gli stakeholder coinvolti in un’area terapeutica cruciale quale l’oncologia. Le proposte che sono emerse dalla discussione tra gli esperti sollecitano pochi ma fondamentali interventi urgenti da parte delle Istituzioni. È indispensabile che il fondo per i farmaci innovativi venga rifinanziato per un altro triennio ma deve essere garantito ai pazienti l’accesso alle migliori terapie oncologiche indipendentemente dal termine dei 3 anni canonici attribuiti in sede di registrazione. In un’ottica di sostenibilità e di equità di accesso è quindi fondamentale che, in caso non ci siano valide alternative terapeutiche, i farmaci oncologici possano beneficiare del fondo per un periodo più lungo, se necessario estendibile fino a 5 anni. Un altro punto su cui è indispensabile prendere provvedimenti immediati è l’accesso a terapie immuno-terapiche approvate dall’EMA che risultano disponibili in Italia spesso con grande ritardo o, peggio, vengono bloccate nel nostro Paese, quali ad esempio le immuno-combinazioni. La mission del WEF è farsi portavoce di queste proposte come già fatto con successo in altri ambiti, primo tra tutti l’HCV”.
“In una condizione di scarsità di risorse come quella attuale – aggiunge il professor Cicchetti – è necessario adottare una logica “value based” anche per i farmaci oncologici innovativi come le immunoterapie, alzando l’asticella per garantire rimborsabilità ed accesso solo a ciò che effettivamente genera un vantaggio per i pazienti e per il sistema. L’AIFA dovrebbe quindi puntare a un sistema di definizione del prezzo strettamente legato al valore del farmaco. Cruciale, quindi, promuovere un approccio in cui l’analisi del valore clinico ed economico procedano di pari passo”. In altri termini, per dare valore al farmaco non ci si può limitare al riconoscimento dell’unmet need e del valore clinico aggiuntivo: è cruciale considerare ulteriori parametri determinanti quali il valore aggiunto del farmaco alla Quality of Life del paziente di riferimento (es. i farmaci per via orale rispetto a quelli per via endovenosa) e i fattori organizzativi, l’impatto sul servizio sanitario nazionale (superando la logica dei silos di spesa) ed i costi indiretti (es. giornate lavorative perse dal paziente e dai caregiver per seguire le terapie etc). Tutti aspetti da valutare quando si decide sulla rimborsabilità e il prezzo di un farmaco.
“Abbiamo evidenziato più volte il problema dei lunghi tempi che attende un malato per avere accesso a farmaci innovativi – sottolinea Francesco De Lorenzo, presidente della Federazione italiana delle Associazioni di Volontariato in Oncologia (FAVO); in questo senso giocano un ruolo notevole la mancata osservanza da parte della AIFA del DL n.69/2013 che prevede l'obbligo di valutare ai fini della classificazione e rimborsabilità le domande dei farmaci innovativi in un periodo massimo di 100 giorni, nonché la presenza dei prontuari regionali che ritardano l’accesso ai farmaci innovativi e salvavita creando disparità tra i pazienti delle diverse regioni, con tempi talvolta incompatibili con la stessa aspettativa di vita del paziente”.
“C’è anche una terribile sperequazione tra i malati di cancro che ci preoccupa – continua De Lorenzo: in alcune Regioni tra cui il Lazio le AO/IRCCS privati accreditati non possono erogare farmaci innovativi allo stesso modo di una struttura pubblica, perché il rimborso per questi farmaci avviene solo per l’80% dei costi sostenuti per erogarli. Questo provvedimento è inaccettabile perché interrompe il rispetto del principio dell’alleanza terapeutica tra medici e pazienti, questi ultimi costretti a migrare da una struttura ospedaliera a un’altra per avere accesso ai farmaci innovativi”.
Diseguaglianze nelle strategie di controllo e nell’assistenza dei pazienti oncologici, correlate a problematiche organizzative e amministrative sono ancora presenti nel nostro Paese, con le ben note ripercussioni sia sugli outcome clinici, sia di ordine sociale e economico, spiega il dottor Carmine Pinto, Direttore di Oncologia Medica, Clinical Cancer Centre, AUSL-IRCCS di Reggio Emilia. “Esistono differenze regionali su qualità e organizzazione dei percorsi assistenziali come nel rimborso dei farmaci” – spiega il dottor Pinto. La realizzazione e l’attivazione delle Reti Oncologiche Regionali, non più procrastinabile, insieme a modelli amministrativi univoci e rapidi sull’intero territorio nazionale, potrebbero ottimizzare in maniera sostanziale il percorso clinico-gestionale del paziente.
Dalla sua creazione, il fondo ha garantito le risorse per l’accesso dei pazienti alle nuove terapie rimediando ad alcune criticità. Innanzitutto, i farmaci ammessi nel Fondo non necessitano dell’inserimento nei prontuari regionali e diventano pertanto immediatamente disponibili per i pazienti, in ambito regionale, dopo che l'AIFA ne ha determinato rimborsabilità e prezzo, riducendo il lasso di tempo tra l'approvazione dei farmaci a livello europeo e in Italia e il concreto accesso al mercato in ambito locale. Il Fondo dal 2017 ha consentito di garantire le risorse per i farmaci innovativi in oncologia, in maniera uniforme, sull’intero territorio nazionale. Ricordiamo che solo nel 2018 la spesa per farmaci innovativi oncologici con accesso al Fondo è stata pari a 676.286.202 euro”.
E l’ottimizzazione delle cure ai pazienti non passa solo per l’accessibilità ai farmaci ma anche dalla gestione multidisciplinare delle cure in una logica di team, conclude il professor Cicchetti. È oramai ampiamente dimostrato che la prognosi per i pazienti oncologici migliora laddove le tecnologie innovative siano gestite secondo il migliore modello organizzativo possibile: la gestione integrata e multidisciplinare che purtroppo è ancora presente in modo variabile e differenziato tra regione e regione e nell’ambito della stessa regione tra ospedale e ospedale. È necessario uno sforzo comune che vede l’Agenzia de Farmaco, i clinici, il management aziendale i programmatori regionali con l’aiuto delle associazioni dei pazienti e dei cittadini per garantire reti oncologiche efficienti e snelle, team multidisciplinari formalmente costituiti e riconosciuti dotati di tutte le risorse necessarie. Il WEF-Immunoncologia, a questo proposito, si associa alla richiesta partita dall’ALTEMS di garantire una gestione integrata e multidisciplinare dei pazienti che potrebbe quindi confluire nei Livelli Essenziali di Assistenza a garanzia della tutela della salute di tutti i malati oncologici in tutte le regioni”.
