Farmaci oncologici. Report Ocse: da 100 giorni a 3 anni in Europa per arrivare ai pazienti. In Italia filtro Regioni crea disparità di accesso

Il numero di nuovi farmaci antitumorali approvati in Europa è costantemente aumentato nel tempo. Tra il 2004 e il 2011, la media annua di nuove autorizzazioni era di circa 4 nell’Unione europea e nello Spazio economico europeo (UE/SEE), mentre nel 2021 e nel 2022 sono state approvate rispettivamente 17 e 15 nuove molecole antitumorali. E il numero di estensioni per nuove indicazioni di farmaci esistenti ha superato il numero di approvazioni di nuovi medicinali. La sfida rimane però quella di garantire l’accesso a queste terapie in modo capillare ed equo nei vari Paesi, rileva l’Ocse in un’analisi sulle prestazioni di assistenza farmaceutica oncologica (Access to oncology medicines in EU and OECD countries). Il report segnala che il tempo dall’autorizzazione all’immissione in commercio a livello europeo fino al rimborso/copertura nazionale varia da circa 100 giorni o meno in Germania e Svezia a oltre 3 anni a Cipro, Lettonia e Lituania.

La pipeline di ricerca in oncologia segnala che questo incredibile sviluppo continuerà nel prossimo futuro. Gli studi clinici e i programmi di accesso anticipato offrono ai pazienti l’opportunità di ricevere nuovi medicinali antitumorali prima dell’approvazione normativa e/o dell’approvazione del rimborso. Tuttavia, il numero di studi clinici in oncologia varia da meno di 2 studi a più di 10 studi ogni 100.000 abitanti in tutta l’UE, con un accesso inferiore nei paesi dell’Europa orientale e centrale. In termini assoluti, la maggior parte degli studi nel 2023 è stata condotta in Francia (con 2.344 studi), seguita da Spagna, Germania, Regno Unito e Italia (tutti tra 1.745 e 1.994 studi).

L’Ocse segnala poi che molti paesi utilizzano sistemi di accesso anticipato per migliorare l’accesso a nuovi medicinali antitumorali, nonostante prove limitate o preliminari sulla loro efficacia. Questi programmi garantiscono però l’accesso su base personale, che in genere avvantaggia solo una piccola quota di pazienti clinicamente idonei.

Anche gli accordi sui prezzi e sui rimborsi hanno un impatto significativo sull’accesso ai farmaci oncologici. Negli ultimi anni, l’aumento dei prezzi dei farmaci antitumorali ha portato a un aumento della spesa per le cure oncologiche, ponendo sfide di accessibilità economica anche per i paesi ricchi con sistemi sanitari finanziati con fondi pubblici, Italia in primis. L’impatto sul bilancio dei nuovi farmaci è diventato un fattore significativo nelle decisioni di copertura pubblica e rimborso, con la maggior parte dei paesi che ne indica la crescente importanza a causa dei prezzi più elevati dei farmaci e del numero crescente di nuovi prodotti. Ciò rende difficile per alcuni Paesi fornire un rapido accesso ai farmaci oncologici. Inoltre, molti prodotti arrivano sul mercato con prove limitate sull’efficacia e sul rapporto costo-efficacia.

Nella maggior parte dei paesi UE/SEE, le decisioni in materia di rimborso vengono prese a livello nazionale. Tuttavia, alcuni paesi adottano approcci più decentrati, che possono creare disuguaglianze nell’accesso all’interno di un paese. Nei paesi nordici e in Italia, il finanziamento per i farmaci antitumorali per pazienti ricoverati o ambulatoriali è responsabilità regionale, con decisioni in materia di rimborso prese a questo livello. Le amministrazioni regionali possono avere capacità variabili, sia amministrative, che tecniche e finanziarie, per rispondere alle pressioni che i farmaci antitumorali pongono ai loro sistemi. E ciò può creare significative disparità nell’accesso tra le popolazioni.

Secondo l’Ocse, per migliorare i processi dovrebbe essere condotta una valutazione formale delle tecnologie sanitarie (HTA), che valuti sia l’efficacia che i costi, per tutti i nuovi farmaci e le estensioni di nuove indicazioni. Inoltre, la valutazione di nuovi farmaci con un potenziale beneficio clinico relativo elevato dovrebbe essere accelerata. Non tutti i nuovi farmaci sono ugualmente efficaci: sono stati sviluppati scale di valore, come la ESMO-Magnitude of Clinical Benefit, per supportare il processo di HTA e aiutare a razionalizzare le decisioni di rimborso. Gli accordi di accesso gestiti (MEA) possono aiutare i pazienti ad accedere più rapidamente a nuovi farmaci antitumorali nonostante le prove limitate o immature sull’efficacia. Tuttavia, la loro implementazione di routine per una vasta gamma di medicinali/indicazioni è ostacolata dall’ulteriore onere amministrativo e/o dalla mancanza di sistemi IT e personale adeguati. Sarebbero necessari sistemi funzionali in cui i dati rilevanti possano essere facilmente estratti dalle cartelle cliniche ed elaborati dai pagatori dell’assistenza sanitaria.