"Per favorire un dibattito pubblico informato", l'Aifa rende disponibile un report focalizzato sui farmaci orfani, a pochi giorni dalla polemica innescata dalla soppressione, nella nuova legge di Bilancio, degli incentivi finora previsti per i medicinali dedicati alle malattie rare, esonerandoli dal pagamento del payback.
"La nuova Legge di bilancio – scrive Aifa – non incide in alcun modo sulle garanzie di cura assicurate a tutti i pazienti, inclusi quelli affetti da malattie rare. Infatti, le persone affette da malattie rare continueranno a ricevere tutte le terapie di cui hanno bisogno e queste, si chiarisce, resteranno a totale carico del Ssn”.
"Nel modificare le modalità di ripiano dello sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per gli acquisti diretti da parte delle strutture del Ssn (c.d. payback) – si legge nel report -, la legge si è posta l’obiettivo di riprogrammare il calcolo del payback rafforzando i criteri di equità, semplificazione e trasparenza".
Il rapporto dell'Agenzia del farmaco si focalizza sulle normative italiana ed europea, sugli strumenti di accesso precoce ai farmaci orfani, sulla ricerca, la spesa e la negoziazione del loro prezzo, esaminando quindi le varie implicazioni della legge di bilancio su questa specifica categoria di farmaci:
Pazienti
"La Legge di bilancio per il 2019 non incide in alcun modo sulle garanzie di cura assicurate a tutti i pazienti, inclusi quelli affetti da malattie rare. Infatti, le persone affette da malattie rare continueranno a ricevere tutte le terapie di cui hanno bisogno e queste, si chiarisce, resteranno a totale carico del Ssn".
Ricerca
"L'AIFA mantiene fra i suoi obiettivi istituzionali la promozione della ricerca scientifica indipendente, incentivando lo sviluppo di farmaci orfani attraverso il finanziamento di studi clinici no profit. Inoltre, i Regolamenti comunitari definiscono criteri e procedure per beneficiare degli incentivi volti a promuoverne la ricerca, lo sviluppo e l'immissione in commercio dei farmaci orfani".
Autorizzazione in commercio
"I farmaci orfani continuano a essere valutati in via prioritaria, anche attraverso sedute straordinarie delle Commissioni, entro il termine di cento giorni. Resta confermata l’ulteriore agevolazione per le aziende di presentare domanda di classificazione e prezzo prima del rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio".
Accesso al farmaco
"A beneficio dei pazienti vengono mantenute tutte le procedure, ordinarie e straordinarie, di accesso al medicinale orfano".
Aziende
"Le simulazioni di applicazione della Legge di bilancio 2019 sui dati 2017 rilevano che:
– Le aziende/gruppo che generano un valore di spesa nel canale acquisti diretti fino a 50 milioni di euro avranno una riduzione complessiva dell’onere di ripiano di circa 57 milioni di euro, pari a -37,97%;
– Le aziende/gruppo che generano un valore di spesa nel canale acquisti diretti fino a 100 milioni di euro avranno una riduzione complessiva dell’onere di ripiano di circa 8 milioni di euro, pari a -20,39%;
– Le aziende/gruppo che generano un valore di spesa nel canale acquisti diretti superiore ai 100 milioni di euro avranno un aumento dell’onere di ripiano di circa 65 milioni di euro, pari a +10,12%".
P.P
