Farmaci. Semplificazione e prevedibilità del processo di approvazione, Ema lancia iniziative per migliorarne l’efficienza

L’EMA e la rete europea di regolamentazione dei medicinali stanno lavorando per migliorare ulteriormente l’efficienza nei processi di valutazione e approvazione dei nuovi medicinali nell’Unione Europea. A renderlo noto è la stessa Agenzia europea del farmaco. L’obiettivo è gestire meglio l’uso delle risorse esperte della rete, semplificare i processi di valutazione e incoraggiare la messa a punto di dossier più completi da parte dei richiedenti al momento della presentazione iniziale. Goal finale è accelerare la disponibilità di trattamenti sicuri ed efficaci per i pazienti.

Una delle aree identificate come bisognose di miglioramento è l’affidabilità della pianificazione a lungo termine per le domande iniziali di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA). Questo è stato un problema ricorrente per la rete per molti anni, segnala l’Ema, impegnando preziose risorse di valutazione e rallentando i tempi di approvazione dei medicinali. Secondo un recente rapporto pubblicato dall’EMA, nel 2023 la percentuale di MAA presentate in tempo (vale a dire secondo la data indicata sulla lettera di intenti del richiedente) era solo del 35%. Ciò è in linea con i dati del 2018-2022, che indicano che ogni anno solo il 30-40% delle MAA previste viene presentato nella data indicata nella lettera di intenti. Il 42% delle aziende che hanno richiesto l’autorizzazione all’immissione in commercio nel 2023 ha richiesto più tempo per rispondere alle domande dei comitati scientifici dell’EMA durante la valutazione (nota anche come “tempo di sospensione esteso”) perché i loro dati non erano sufficientemente maturi al momento della presentazione all’EMA. Nel 2023, la durata media dei tempi di sospensione per le MAA iniziali (198 giorni) è stata paragonabile al tempo medio di valutazione (204 giorni). Nel 2022, il tempo di sospensione medio è stato più lungo (205 giorni) rispetto al tempo di valutazione (196 giorni).

Queste sfide verranno affrontate dall’EMA e dai responsabili delle agenzie per i medicinali (HMA) attraverso una serie di misure. Mercoledì 25 settembre si è svolto un workshop multi-stakeholder per discutere della prevedibilità della presentazione dei dossier e di come può essere migliorata. I rappresentanti delle autorità nazionali competenti, dell’industria e dell’EMA hanno discusso alcune delle possibili ragioni della scarsa prevedibilità della presentazione tramite una serie di casi di studio. È in fase di preparazione un rapporto con ulteriori raccomandazioni all’industria e saranno pubblicate le presentazioni del workshop. Altre misure in corso che mirano a garantire la sostenibilità della rete di regolamentazione dell’UE sono in primis il rafforzamento delle best practice per le richieste di estensione del termine di prescrizione: ad aprile 2024, il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA e il comitato per le terapie avanzate (CAT) hanno introdotto un modello standard per la richiesta di estensione del termine di prescrizione. Inoltre, da luglio 2024, entrambi i comitati hanno iniziato ad applicare le disposizioni della linea guida del 2009 in modo più rigoroso. Tutte le richieste di estensione del termine di prescrizione devono essere ben giustificate e il CHMP e il CAT non concederanno più estensione del termine di prescrizione per risolvere problemi causati da fascicoli di domanda prematuri o problemi prevedibili prima della presentazione della domanda.

Inoltre, nel 2023 l’EMA ha rinnovato i suoi due principali modelli di report di valutazione: il “Day 80 non-clinical assessment report” e il “Day 80 clinical assessment report”. Sono in corso lavori sul report di valutazione della qualità e su un “Day 80 clinical assessment report” dedicato per i biosimilari. Inoltre, è previsto per gennaio 2025 il lancio di un “Overview template” rinnovato, che si evolve dal Day 80 fino alla relazione finale di valutazione pubblica europea (EPAR). Con i nuovi modelli, si mira a una più chiara differenziazione tra le prove presentate dal richiedente e la valutazione dell’EMA. Le informazioni sono state meglio strutturate e le duplicazioni eliminate.

Ancora, sono in corso numerose iniziative volte a fornire una migliore guida ai valutatori nelle autorità nazionali competenti, sia tramite i modelli di report di valutazione, linee guida e/o checklist e formazione, con l’obiettivo generale di creare efficienza e coerenza nel processo di valutazione. In più, a maggio 2023, l’EMA ha avviato una notifica automatica via e-mail a tutti i titolari di autorizzazione all’immissione in commercio, chiedendo loro di inviare un elenco delle estensioni di linea pianificate e delle principali variazioni per i prossimi 6 mesi. Questa richiesta automatica verrà inviata a ciascun punto di contatto aziendale il 1° maggio e il 1° novembre. Ciò consentirà ai relatori di avere una migliore visibilità del volume di lavoro post-approvazione che possono aspettarsi in relazione a un prodotto. Infine, nel 2025 l’EMA prevede di avviare un progetto dedicato al miglioramento delle interazioni pre-invio con i richiedenti. Un progetto congiunto con le NCA e le associazioni di settore mirerà a trovare soluzioni pratiche per affrontare il crescente numero di dossier inviati con dati prematuri e a migliorare la prevedibilità dell’invio attraverso una comunicazione più stretta tra il richiedente, l’EMA e i team dei relatori ben prima della data di presentazione MAA pianificata.