Fibrosi cistica. Forbes Breaktrough Drug Award di New York: primo posto al farmaco Ivacaftor

In occasione del Forbes Healthcare Summit (2-3 dicembre 2015, New York), il farmaco Kalydeco (ivacaftor), progettato da Vertex Pharmaceuticals per il trattamento della fibrosi cistica (FC), è stato dichiarato vincitore della prima edizione del "Forbes Breakthrough Drug Award". Il farmaco in grado di ottenere un drastico miglioramento della qualità di vita dei pazienti affetti da questa rara malattia di origine genetica. Il premio è stato consegnato a Jeffrey Leiden, Amministratore Delegato di Vertex, e Fred Van Goor, uno scienziato che ha avuto un ruolo chiave nello sviluppo di Kalydeco.

Ad un apposito comitato di esperti, selezionati dalla prestigiosa rivista Forbes, è stato assegnato il compito di prendere in esame un gruppo di farmaci approvati nel corso degli ultimi anni e di procedere ad una valutazione completa di ognuno di questi prodotti. I singoli giudici hanno espresso i propri pareri che sono stati poi analizzati e discussi per stabilire il vincitore della prima edizione del Forbes Breakthrough Drug Award.
Kalydeco si è aggiudicato il premio all'unanimità, posizionandosi al primo posto nella classifica stabilita dai membri del comitato e ottenendo una valutazione complessiva di 4 stelle. Nonostante rappresenti il farmaco con il costo più elevato tra quelli presi in considerazione (305.000 dollari di spesa annuale per paziente), Kalydeco è risultato il vincitore in virtù degli impressionanti risultati ottenuti nel trattamento di una complessa patologia come la fibrosi cistica, in grado di provocare una serie di effetti devastanti, e spesso fatali, nei pazienti che ne sono affetti.

Gli altri farmaci che si sono piazzati alle spalle di Kalydeco sono: Eliquis (3 stelle), un anticoagulante prodotto da Bristol-Myers Squibb e Pfizer, Xalkori (2 stelle), commercializzato da Pfizer per il trattamento del tumore del polmone non a piccole cellule, Yervoy (2 stelle), di Bristol-Myers Squibb, approvato per la terapia del melanoma metastatico, Perjeta (1 stella), trattamento per il cancro al seno sviluppato da Roche.