Mieloma multiplo recidivante e refrattario. Commissione Ue approva idecabtagene vicleucel, la prima terapia Car T anti-Bcma

La Commissione Europea (EC) ha concesso l’autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di idecabtagene vicleucel (ide-cel), la prima immunoterapia a base di cellule T con recettore antigenico chimerico (CAR T) diretto contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti, inclusi un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che hanno dimostrato progressione di malattia all’ultima terapia.
 
Idecabtagene vicleucel è la prima e unica terapia CAR T approvata diretta a riconoscere e a legarsi a BCMA, una proteina quasi universalmente espressa sulle cellule tumorali del mieloma multiplo, portando alla morte delle cellule che esprimono BCMA.1 Idecabtagene vicleucel viene somministrato con una infusione singola alla dose target di 420 x 106 cellule T vitali CAR-positive entro un intervallo che va da 260 a 500 x 106 cellule T vitali CAR-positive. Idecabtagene vicleucel è approvato per l’utilizzo in tutti gli Stati membri dell’Unione Europea (EU). 
 
“L’approvazione di idecabtagene vicleucel costituisce un’importante pietra miliare nel trattamento del mieloma multiplo e ci avvicina ad offrire una terapia personalizzata, prima nella sua classe, ai pazienti europei che combattono contro questa malattia incurabile, dopo aver esaurito le precedenti opzioni di terapia con i tre standard di cura,” ha affermato Samit Hirawat, M.D., chief medical officer, Bristol Myers Squibb. “Con la terza approvazione regolatoria di idecabtagene vicleucel a livello mondiale, siamo orgogliosi di contribuire al progresso della scienza delle terapie cellulari e di continuare ad offrire questa prima terapia CAR T anti-BCMA ai pazienti che ne hanno bisogno.”
 
In Europa, ogni anno, circa 50.000 persone ricevono la diagnosi di mieloma multiplo.2 Nonostante i progressi terapeutici, il mieloma multiplo rimane una malattia incurabile e molti pazienti affrontano periodi di remissione e di recidiva. I pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che sono stati trattati con tutte e tre le maggiori classi di farmaci spesso presentano risultati clinici sfavorevoli e dispongono di poche opzioni di trattamento rimanenti.
 
“Nel mieloma multiplo, quando il tumore non risponde al trattamento in corso oppure quando si presenta una recidiva, la malattia diventa sempre più difficile da trattare,” ha dichiarato Jesus San Miguel, M.D., Ph.D., Direttore Medico della Clinica Universidad de Navarra (Navarra, Spagna) e sperimentatore dello studio clinico KarMMa. “Nello studio KarMMa, il trattamento con ide-cel ha mostrato di produrre risposte profonde e durature in una percentuale significativa di pazienti con mieloma multiplo triplo refrattario, compresi quelli pesantemente pretrattati e con malattia ad alto rischio. Questa approvazione è importante per i pazienti europei poiché rappresenta un’altra potenziale opzione terapeutica per ottenere risultati clinicamente significativi e il controllo della malattia a lungo termine.”

Bristol Myers Squibb è impegnata a rendere idecabtagene vicleucel disponibile per i pazienti dell’Unione Europea. L’azienda è al momento concentrata sui numerosi requisiti necessari per l’effettuazione della terapia, tra cui l’onboarding dei centri di trattamento, sul completamento delle procedure di rimborso e sull’aumento della capacità produttiva per far fronte alla crescente domanda globale. Bristol Myers Squibb sta perseguendo attivamente tutte le opzioni per espandere la sua rete produttiva per la fornitura globale così da rendere idecabtagene vicleucel disponibile per un numero maggiore di pazienti in tutto il mondo, inclusa l’aggiunta di una struttura produttiva situata in Europa a Leiden, nei Paesi Bassi. Nel frattempo Bristol Myers Squibb continuerà a produrre idecabtagene vicleucel per i pazienti dell’Unione Europea e degli Stati Uniti presso lo stabilimento aziendale di produzione di immunoterapia cellulare all'avanguardia a Summit, nel New Jersey.

“I pazienti affetti da mieloma multiplo che hanno tentato ed esaurito numerose opzioni terapeutiche sperano in nuove opportunità di cura in grado di cambiare la storia naturale della malattia,” ha affermato Brian G.M. Durie, Chairman, International Myeloma Foundation. “L’approvazione di idecabtagene vicleucel, una innovativa terapia CAR T anti-BCMA, è un traguardo importante per i pazienti europei.”

Idecabtagene vicleucel ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata secondo lo schema PRIME (farmaci prioritari) dell’Agenzia Europea dei Medicinali. L’autorizzazione condizionata è concessa nell’interesse della salute pubblica nel caso in cui il beneficio della disponibilità immediata risponda ad un bisogno critico non soddisfatto. L’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata nell’Unione Europea ha una validità iniziale di un anno, che può essere estesa o convertita nell’autorizzazione all'immissione in commercio completa, dietro presentazione e valutazione di ulteriori dati di conferma.