Nanofarmaci. Negli Stati Uniti il primo trial sugli esseri umani

Che il rapporto tra nanotecnologie e medicina si fosse stretto molto ne avevamo avuto già qualche indizio: negli ultimi mesi si sono moltiplicati studi che applicavano questo tipo di scienze di ultima generazione, applicate dalla cura di tumori, a quella delle patologie cerebrali, passando per i farmaci contro il diabete. Ma fino ad oggi nessuno di questi risultati era ancora stato testato sugli esseri umani: i primi al mondo a iniziare un trial clinico basato su nanofarmaci sono infatti stati dei ricercatori di un team composto da scienziati dei migliori centri di ricerca statunitensi, come il Brigham and Women's Hospital (BWH), il Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), la Harvard Medical School (HMS) e il Massachusetts Institute of Technology (MIT). L’esperienza, descritta sulle pagine di Science Translational Medicine, riguarda un farmaco sperimentale chiamato BIND-014 che su modello murino aveva già mostrato di produrre risultati promettenti sui tumori solidi: non a caso la ricerca si è guadagnata la copertina della prestigiosa rivista.
 
In particolare, i ricercatori vogliono dimostrare anche su modello umano la capacità del nuovo farmaco di riconoscere come bersaglio i recettori espressi nei tumori, riuscendo a colpirli con una concentrazione più alta di principio attivo rispetto ai medicinali normali. BIND-014 aveva infatti mostrato di essere più efficace e sicuro e di avere migliori proprietà farmacologiche rispetto alle molecole chemioterapiche precedenti, e nello specifico rispetto al docetaxel. “Per la prima volta abbiamo dimostrato come si possano sviluppare farmaci sia specifici che programmabili e che dunque riescono a concentrare la loro azione direttamente sui tessuti malati”, ha spiegato Omid Farokhzad, ricercatore della Harvard Medical School e co-autore dello studio.
Dai dati prodotti sui topi dal team, che includono quelli sulle caratteristiche farmacocinetiche della molecola sperimentale, si può osservare che il farmaco rimane in circolo nel sangue per lungo tempo e che il principio attivo viene rilasciato in maniera controllata come sperato. In particolare, la concentrazione del medicinale nel plasma rimane di 100 volte più alta rispetto a quella del classico docetaxel per oltre 24 ore e quella intratumorale è comunque 10 volte aumentata rispetto ad esso: questo porta ad un aumentato e prolungato effetto di soppressione del tumore in molti tipi di cancro diversi. Inoltre, i risultati dimostrano che anche su scimmie fortemente pretrattate che presentano neoplasie di stadio avanzato o metastatiche, il farmaco mostra caratteristiche migliori di quelli usati in precedenza: gli stessi risultati che si ottenevano con le dosi standard di docetaxel si possono ottenere con quantità 20 volte minori di BIND-014, e il nanomedicinale risulta efficace anche su tumori che sono attaccati solo in maniera minima dall’altro farmaco (come ad esempio il cancro alla cervice uterina).
 
Questo successo è frutto di un lavoro durato più di dieci anni,e rappresenta il culmine di un progetto di ricerca iniziato dal Brigham and Women’s Hospital e dal Mit, supportato dal National Cancer Institute, dai National Istitutes of Health e da numerosi altri centri istituzionali statunitensi. Tutti i tentativi precedenti di testare nanofarmaci sugli esseri umani erano infatti falliti. “Il motivo è che è molto difficile sintetizzare e poi produrre un farmaco capace di colpire il target specifico, non essere cancellato dalla risposta immunitaria e rilasciare il principio in maniera controllata. Soprattutto se bisogna farlo a dimensioni minuscole”, ha spiegato Robert Langer, co-autore dello studio e docente al MIT.
Ad oggi i ricercatori hanno osservato che una dose di farmaco pari a 75mg/m2 è ben tollerata e non hanno riscontrato tossicità. Il prossimo obiettivo è quello di provare ad aumentare la dose ancora, in modo da testare se l’efficacia del metodo può essere ulteriormente aumentata.
 
Laura Berardi