Retinite pigmentosa. Anche dagli USA arriva la designazione di rhNGF come farmaco orfano

L'Fda ha approvato la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) per rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), molecola che trae origine dalla ricerca del Premio Nobel Rita Levi Montalcini. Il farmaco, sviluppato dalla ricerca Dompé, rappresenta una nuova speranza per la terapia della retinite pigmentosa, patologia attualmente orfana di cura, ed è oggi in avanzata fase di sperimentazione clinica per la cura della cheratite neurotrofica, grave patologia della cornea.
 
Il riconoscimento, segue di pochi mesi l’attribuzione di farmaco orfano da parte della gemella europea dell'FDA, la European Medicine Agency (EMA). “Siamo particolarmente orgogliosi di questo risultato”, ha commentato Eugenio Aringhieri, CEO Dompé.
“Nei prossimi mesi prenderà il via uno studio clinico con l’obiettivo di valutare efficacia e sicurezza di rhNGF nel trattamento della retinite pigmentosa. Il farmaco viene prodotto attraverso la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano, con il batterio stesso che diventa in grado di produrre NGF”, ha poi precisato Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer Dompé. “Attualmente stiamo già conducendo con rhNGF lo studio REPARO (fase I-II di sviluppo clinico) nel trattamento della cheratite neurotrofica, patologia rara che nelle forme più gravi può interessare circa una persona su 10.000 nel mondo. Come nel caso della retinite pigmentosa, questa patologia ad oggi non dispone di alcuna terapia specifica ed è legata ad un danno progressivo della cornea che può condurre anche a cecità”.
 
Lo sviluppo di rhNGF è stato seguito da Dompé in tutti i suoi passaggi, dalla produzione alla clinica: l’azienda ha sviluppato uno specifico progetto presso il Centro di Ricerca & Sviluppo dell’Aquila, per assicurare la produzione di un farmaco a base di NGF ricombinante umano (rhNGF), sulla scorta dei primi risultati della somministrazione della proteina murina in un limitato numero di persone affette da cheratite neurotrofica.

Da quella prima indicazione si è poi passati alla sintesi della proteina ricombinante umana e quindi alla valutazione del possibile effetto terapeutico di questo farmaco, prodotto nel mondo solamente nella sede Dompé dell’Aquila, anche nel trattamento della retinite pigmentosa.