Sclerosi multipla. Natalizumab efficace contro la spossatezza dei pazienti

Dopo le notizie arrivate appena qualche giorno fa, che hanno fatto ben sperare i pazienti malati di sclerosi multipla, ecco ulteriori buone nuove, riguardanti il farmaco natalizumab. Non solo l’anticorpo monoclonale ha dimostrato sicurezza ed efficacia a lungo termine nel trattamento della patologia, ma ha mostrato di avere buoni risultati su uno dei sintomi in particolare, quello della fatigue, il senso di stanchezza e spossatezza che i pazienti avvertono a prescindere dalle attività svolte. A renderlo noto sono state Biogen Idec e Elan Corporation, che producono il farmaco e che hanno annunciato i dati nel corso del 64° meeting annuale dell'American Academy of Neurology (AAN).
 
I risultati iniziali dello studio TOP (Tysabri Observational Program),studio osservazionale aperto e multicentrico, in corso su 4500 pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante remittente, indicano infatti che i pazienti hanno sperimentato una riduzione significativa del tasso annualizzato di ricadute (ARR-Annualized Relapse Rate) dopo quattro anni di trattamento con natalizumab (il tasso annualizzato di ricadute si è ridotto da 1,99 al basale a 0,28); la progressione della disabilità, misurata con la scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), è rimasta stabile nel tempo. “Oltre ai dati di efficacia e di sicurezza a lungo termine, il TOP fornisce anche un approfondimento sul potenziale impatto che trattamenti attuali potrebbero avere sull’efficacia e la sicurezza di natalizumab”, ha affermato Ludwig Kappos, direttore del Dipartimento di Neurologia e di Biomedicina della Clinica Universitaria di Basilea in Svizzera. “La riduzione delle ricadute e la stabilità nella progressione della disabilità osservate con natalizumab nello studio TOP su pazienti naïve e pazienti già trattati precedentemente sono state confermate dopo quattro anni di terapia.”
Il tipo di trattamento che i pazienti seguivano prima di iniziare natalizumab non ha influito né sulla diminuzione del tasso annualizzato di ricadute né sulla stabilizzazione dell’EDSS. Il tasso annualizzato di ricadute è, però, risultato minore nei pazienti naïve a terapie immunosoppressive (IS) e maggiore nei pazienti che avevano fatto uso di terapia con immunosopressori.
L’incidenza e il tipo di eventi avversi seri (SAEs – Serious Adverse Events) evidenziati nei pazienti trattati con il farmaco per un periodo prolungato sono risultati in linea con il profilo di sicurezza già conosciuto del farmaco. Non sono state riscontrate differenzesignificative nell’incidenza di eventi avversi seri, eventi avversi seri correlati ad infezioni, o di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) durante la terapia con il farmaco, sulla base delle terapie ricevute precedentemente, sebbene sia stata osservata la tendenza ad una maggiore incidenza di PML nei pazienti che avevano fatto precedentemente uso di immunosoppressori.
 
Ma i dati forse più interessanti sono quelli che riguardano la fatigue associata alla patologia.I primi risultati dello studio TYNERGY dimostrano infatti che il trattamento con natalizumab è stato associato a un miglioramento di questo specifico sintomo, considerato quello più comune della sclerosi multipla, manifestandosi nel 75-95% dei pazienti. Il 50-60% dei pazienti con SM considera la fatigue come uno dei sintomi più invalidanti, che può portare a difficoltà sia sul versante cognitivo che fisico. TYNERGY è uno studio multicentrico, che prevede 12 mesi di follow-up clinico, condotto per valutare l'effetto dell’anticorpo monoclonale sulla fatigue legata alla SM in pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante remittente.
Nello studio, i ricercatori hanno misurato il sintomo a 0 e 12 mesi attraverso la Fatigue Scale for Motor and Cognitive Functions (FSMC). I risultati indicano che il trattamento con natalizumab ha avuto un impatto non indifferente sui pazienti con SMRR, come evidenziato da una riduzione media del punteggio FSMC di 9,0 punti, che corrisponde a una diminuzione della fatigue da grave a moderata. Entrambe le componenti, motoria e cognitiva, del FSMC hanno mostrato un miglioramento simile. I ricercatori hanno osservato che questi primi risultati sono promettenti seppure richiedano ulteriore validazione.  “Continuiamo ad analizzare la grande mole di dati raccolti sul farmaco, impegnandoci nello studio del suo utilizzo a lungo termine e sul suo potenziale beneficio su sintomi quali la fatigue, con cui i pazienti lottano tutti i giorni”, ha dichiarato Doug Williams, vicepresidente responsabile del Dipartimento Ricerca e Sviluppo di Biogen Idec. “Scopo della nostra ricerca è trovare ulteriori modi in cui il farmaco può aiutare medici e pazienti a gestire al meglio i sintomi della sclerosi multipla e prendere decisioni informate e personalizzate sul trattamento”.
 
Ad oggi natalizumab è infatti stato approvato in più di 65 paesi, per lo più come monoterapia per le forme recidivanti di SM, in genere per quei pazienti in cui la risposta a terapie alternative per la SM è stata inadeguata o in cui tali terapie non sono state tollerate. Nell'Unione Europea è stato approvato per la sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS) ad elevata attività  in pazienti adulti che hanno mostrato una risposta inadeguata all'interferone beta o sono affetti da RRMS grave, ad evoluzione rapida. Questo suo effetto sulla fatigue non fa altro che confermare l'efficacia del farmaco.