Sperimentazioni cliniche, l’Italia tiene ma cambia volto: cresce la ricerca internazionale, rallenta il no profit. Oncologia sempre al primo posto

L’Italia supera il primo anno di piena applicazione del Regolamento europeo sulle sperimentazioni cliniche senza perdere terreno, ma il sistema cambia profondamente pelle. È quanto emerge dal 22° Rapporto Nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei Medicinali, pubblicato dall’Aifa, che fotografa il 2024 come il primo anno in cui tutte le procedure sono state gestite esclusivamente attraverso il portale europeo CTIS (Clinical Trial Information System).

Il dato più significativo è che il numero complessivo delle sperimentazioni autorizzate resta sostanzialmente stabile: nel 2024 sono stati autorizzati 669 studi, contro i 626 del 2023. Un risultato che, secondo Aifa, assume particolare valore in un contesto europeo che continua a registrare un andamento meno favorevole rispetto ad altre aree del mondo. Tuttavia, dietro questa apparente stabilità si nasconde una trasformazione profonda della ricerca clinica italiana, con vincitori e vinti.

Più ricerca internazionale, meno studi italiani

Nel corso del 2024 sono state valutate 751 richieste di sperimentazione clinica. Di queste, 669 (89,1%) hanno ottenuto l’autorizzazione, mentre soltanto 21 (2,8%) sono state respinte.

L’elemento che emerge con maggiore evidenza è il crescente peso delle sperimentazioni internazionali. Ben 608 studi autorizzati, pari al 90,9% del totale, sono infatti internazionali, mentre quelli nazionali si fermano a 61, cioè appena il 9,1%. Solo un anno prima il rapporto era rispettivamente dell’85,8% e del 14,2%.

Una tendenza che conferma come l’Italia sia sempre più inserita nei grandi network internazionali della ricerca, ma che, allo stesso tempo, evidenzia il progressivo ridimensionamento della capacità di promuovere studi interamente nazionali.

Oncologia sempre leader. Crollano gli studi sul sistema nervoso

Dal punto di vista delle aree terapeutiche, il dominio dell’oncologia non conosce battute d’arresto.

Le neoplasie rappresentano ancora il principale settore di ricerca con 248 sperimentazioni autorizzate, pari a circa un terzo del totale, registrando anche il maggiore incremento rispetto al 2023 con 36 studi in più.

Al secondo posto si collocano le malattie del sistema immunitario con 67 sperimentazioni, seguite dalle patologie cardiovascolari (48), respiratorie (47) e dell’apparato digerente (44).

Tra i dati più rilevanti emerge invece la brusca frenata delle sperimentazioni dedicate alle malattie del sistema nervoso, che perdono 25 studi rispetto all’anno precedente e scendono a quota 43. Al contrario, fanno segnare una delle crescite più consistenti le malattie della pelle e del tessuto connettivo, anch’esse con 43 sperimentazioni, grazie a un incremento di oltre trenta studi rispetto al 2023.

Malattie rare: quasi tre studi su dieci, ma la quota diminuisce

Continua a rappresentare una parte importante della ricerca italiana il settore delle malattie rare, che nel 2024 raccoglie 188 sperimentazioni, pari al 28,1% del totale.

Il dato, tuttavia, evidenzia un arretramento rispetto all’anno precedente, con una riduzione di 2,5 punti percentuali.

Secondo l’Aifa, questa flessione è strettamente collegata alla contrazione della ricerca accademica, storicamente molto attiva proprio nell’ambito delle malattie rare, dove la scarsità di pazienti e di risorse rende ancora più complesso adattarsi alle nuove procedure previste dal Regolamento europeo.

La ricerca resta nelle mani dell’industria

Anche il profilo dei promotori conferma una tendenza ormai consolidata.

Nel quadriennio 2021-2024 sono state autorizzate in Italia 2.777 sperimentazioni cliniche, con una netta prevalenza della ricerca promossa dall’industria farmaceutica.

Nel solo 2024, infatti, 569 studi, pari all’85,1%, sono stati promossi da aziende farmaceutiche, mentre soltanto 100 (14,9%) hanno avuto come promotori ospedali, università, Irccs, Asl, fondazioni e società scientifiche.

Un dato che fotografa il crescente peso della ricerca profit e, parallelamente, le difficoltà incontrate dal settore no profit nell’adeguarsi al nuovo quadro regolatorio europeo.

Aifa: il nodo resta la ricerca accademica

Nella prefazione del Rapporto l’Aifa sottolinea come il Regolamento europeo abbia avuto effetti diversi sulle varie tipologie di ricerca.

Se da un lato la ricerca profit mostra segnali positivi, tanto da collocare l’Italia tra i pochi Paesi europei che hanno registrato un incremento delle sperimentazioni registrative, dall’altro la ricerca accademica e no profit attraversa una fase di evidente difficoltà.

Secondo l’Agenzia, il problema non riguarda soltanto promotori e ricercatori, ma soprattutto i centri sperimentali, chiamati a gestire procedure amministrative sempre più complesse con risorse spesso insufficienti. Da qui la necessità di rafforzare il sostegno istituzionale, favorire reti collaborative tra i centri e proseguire nel percorso di semplificazione regolatoria già avviato attraverso nuove linee guida e bandi dedicati, compreso uno specifico finanziamento destinato alle sperimentazioni sulle malattie rare. Accanto ai trial clinici, nel 2024 sono stati inoltre autorizzati 18 programmi di uso compassionevole, oltre la metà dei quali (10) destinati a pazienti oncologici