È stato approvato dalla Ue il nuovo farmaco più costoso al mondo. E fa risparmiare

“Un milione di milioni” …, “un milione di milioni di milioni” …, “un milione di milioni di milioni di milioni…”, e così via. Scena cult di “Miracolo a Milano”, quando i “barbùn” fanno a gara a chi chiede più soldi alla colomba magica scesa dal cielo. Zavattini la riscriverebbe per le nuove terapie geniche.

L’ultima appena approvata ieri dalla Commissione Ue dopo l’ok di Ema (a dicembre da FDA), Hemgenix, per l’Emofilia B, è oggi il più costoso farmaco di sempre, in USA $3,5 milioni per paziente (vedremo qui da noi). Ha scavalcato Upstaza (€3 M), che aveva superato Skysona ($3 M), che aveva sopravanzato Libmeldy (€2,8 M), che aveva battuto Zynteglo ($2,8 M) che aveva sorpassato Zolgensma (€2,1 M) Una “Fiera dell’Est” con inflazione da bolletta del gas.

Qualche indignato novello Caifa si straccerà la Brooks Brothers per i prezzi così alti dei farmaci. Ma prima dell’insano gesto consideri due aspetti: primo che la stragrande maggioranza dei medicinali più consumati (statine, PPi, antipertensivi, ecc.) costa al Ssn meno di dieci cent al giorno, un decimo di un caffè.

Secondo, che a guardarli bene, questi prezzi stellari delle terapie geniche rivelano un ingannevole “trompe l’oeil” degno di Masaccio o Escher. Sembrano costare come il PIL del Guatemala ma in realtà essendo una sola somministrazione sono più economiche delle rispettive terapie standard continuative negli anni.

Ad esempio, i $3.5 mln USA della neoprimatista Hemgenix equivalgono a 14 anni di Fattore IX, la terapia standard. I € 2 mln di di Zolgensma, terapia genica per la SMA, sono sette anni di Spinraza, la cura standard da 300mila euro l’anno a paziente: dall’ottavo anno in poi dalla somministrazione Zolgensma farà risparmiare al Ssn 300mila euro l’anno a paziente. E per tanti anni, essendo pazienti pediatrici. Chi più spende meno spende. E prima lo si fa, più si risparmia.

Non solo. Queste terapie geniche “one shot” sono spesso pagate dai Ssn a rate, per un tot di anni, come un mutuo, e con ogni rata liquidata solo se il paziente resta responsivo (payment-at-result). E in caso di ricaduta, le rate già pagate sono restituite: soddisfatti o rimborsati. Una tutela sull’incertezza della durata dell’efficacia long term.

Terapie che se alla lunga fanno sì risparmiare comunque intanto, seppure a rate, vanno pagate. Per il solo Hemgenix, ipotizzando di trattare solo un terzo degli 890 emofilici B italiani, e pure ad un prezzo dimezzato rispetto agli USA, servirebbe mezzo miliardo di euro. E di terapie così, in varie patologie, ne sono in arrivo oltre 100.

Per rimborsarli tutti, in aggiunta ai nuovi farmaci in arrivo, e all’uso in combinazione di alcuni di essi, coi 20 miliardi totali all’anno del budget per i farmaci che passa il convento del Ssn, serviranno strumenti speciali: contratti “payment by/at result”, “stopping rules”, sottoscrizioni (Netflix), di portafoglio (antibiotici in UK), con indicizzazione su RWE (Francia), “outcome-based” di popolazione (Olanda, Svezia), con garanzia (Cablivi in US), e così via

E per i più innovativi anche un simil AMNOG tedesco, il rimborso appena EMA autorizza, magari non a prezzo libero come a Berlino ma calcolato su un algoritmo per volumi, prezzo delle terapie standard o analoghi, ecc., e con payback sul prezzo poi negoziato più avanti.

Insomma, un assortito menù di strumenti negoziali da cui pescare quello più idoneo al caso specifico secondo necessità e opportunità, “il vestito tagliato con la gobba per il gobbo” dal bravo sarto di De Gasperi.
Che è l’Aifa (il sarto) magari ristrutturata non rivoluzionata, per offrire ai pazienti le terapie più avanzate appena approvate affinché la nostra innovazione di oggi non sia quella di ieri degli altri.

Non servono miracoli ma competenze, capacità e organizzazione. Niente colomba magica del capolavoro di De Sica. Che tra l’altro, pure nel film, capita l’antifona, se n’era ritornata di corsa in cielo.

Prof. Fabrizio Gianfrate
Economia Sanitaria