Terapia genica. Potrebbe essere usata anche contro l’Hiv. E non solo

La terapia genica potrebbe essere utile per il trattamento dei pazienti affetti da Hiv. Ecco cosa prova uno studio pubblicato su Science Translational Medicine da alcuni ricercatori dell’Università della Pennsylvania. Gli scienziati hanno dimostrato come le persone sieropositive cui vengono iniettati linfociti T geneticamente modificati non sviluppano effetti collaterali almeno fino a 11 anni dall’inizio della terapia: questo tipo di approccio è dunque assolutamente sicuro e potrebbe essere utilizzato in combinazione con altri trattamenti capaci di curare la malattia. Il metodo promette dunque di essere un’arma efficace non solo nel trattamento del cancro o altre patologie, ma anche in quello della terribile malattia del sistema immunitario.
 
All’inizio, gli studi sulle terapie geniche suscitavano forti preoccupazioni.A seguito dell’inserto di porzioni in più di Dna, che dovevano aiutare a sconfiggere le patologie, si aveva infatti paura che si potessero sviluppare forme di leucemia, come effetto collaterale. Il team statunitense ha però dimostrato che questo tipo di gravi effetti collaterali si sviluppano solo quando si cerca di agire sulle cellule staminali del sangue, e non quando si lavora con linfociti T già differenziati.
Seppure gli scienziati usino ancora cautela nella terapia, oggi studi a lungo termine sembrerebbero infatti dimostrare una certa sicurezza nel trattamento. “Finora abbiamo studiato la terapia su 43 pazienti, che sono oggi tutti in perfetta salute. 41 di questi dimostrano di avere effetti positivi a lungo termine, dati dai linfociti T modificati che abbiamo iniettato nel loro organismo”, ha spiegato Carl June, docente di patologia e medicina sperimentale alla Penn. “Oggi questo risultato ci fa ben sperare: se si riesce a sviluppare una maniera sicura di modificare le cellule nei pazienti sieropositivi, potenzialmente si è trovato un modo di somministrarla ai pazienti efficacemente e in sicurezza. Dunque così potrebbe essere possibile curare l’infezione, invece che semplicemente di tenerla sotto controllo”. Il che vorrebbe dire anche eliminare i fastidiosi effetti collaterali che hanno le terapie anti-Hiv oggi diffuse, nonché diminuire i costi personali e del sistema sanitario.
Per dimostrare la sicurezza di questo approccio, il team dell’ateneo statunitense ha seguito per un decennio tutti i pazienti che sono stati sottoposti a tre diversi trial dal 1998 al 2002. Ognuno di questi riceveva una o più iniezioni dei suoi stessi linfociti T modificati per presentare un particolare recettore capace di riconoscere la proteina che circonda e nasconde il virus Hiv e dunque, possibilmente, di agire su di esso. La terapia non aveva effetti collaterali né a breve termine, subito dopo l’infusione, né a lungo termine, dato che questi pazienti sono stati seguiti fino ad oggi senza che nessuno di loro sviluppasse cancro o altri problemi. Inoltre, più della metà della popolazione di linfociti T modificati e iniettati nell’organismo sembra persistere nel sangue dei pazienti per oltre un decennio. Ciò vuol dire, che le cellule modificate potrebbero essere un ottimo veicolo capace di rilasciare per moltissimo tempo terapie proteiche all’organismo malato.
 
I ricercatori ora sperano di poter usare questo tipo di nozioni anche in altre patologie. “Finora ci siamo concentrati prima sulla terapia genica applicata al cancro ed ora a quella per combattere l’Hiv”, ha concluso June. “Ma con questo studio dimostriamo come queste cellule modificate possano essere usate per ottenere diversi risultati: vediamo il nuovo approccio come una piattaforma personalizzabile, per ogni paziente e per un gran numero di patologie”.
 
Laura Berardi