Al Policlinico Gemelli di Roma sono appena partite le sperimentazioni cliniche sul nuovo farmaco contro il tumore al pancreas. “E questo sia in prima linea, che in terapia adiuvante. Ma attenzione, il messaggio deve essere chiaro: ci sono sperimentazioni in corso con un farmaco innovativo che, per la prima volta, va a bloccare la primula rossa di tutti gli oncogeni. I risultati arrivati dal primo trial clinico sono importantissimi, ma ci sono ancora molte cose che non sappiamo”.
A dirlo a LaPresse è Giampaolo Tortora, ordinario di Oncologia Medica all’Università Cattolica del Sacro Cuore, direttore del Comprehensive Cancer Center di Fondazione Policlinico Gemelli Irccs e fra i massimi esperti di tumore al pancreas. Per Tortora “in questo momento occorre cautela nell’alimentare le speranze dei pazienti: purtroppo non è vero che con questa terapia cambia tutto e che sarà la soluzione salvavita per tutti”.
A che punto sono gli studi
Cosa sappiamo? “Le sperimentazioni sono internazionali e, da parte nostra, contiamo di arruolare molti più pazienti di quelli che ci siamo dati come obiettivo. Ma devo anche dire che tutti i giorni riceviamo chiamate dei pazienti”, sottolinea Tortora, preoccupato dalla pressione e dalle aspettative su questa terapia. “Voglio essere chiaro: ci occorrono più dati per capire a quali pazienti somministrare daraxonrasib. Per ora abbiamo solo i risultati di uno studio sperimentale di seconda linea”.
L’uso compassionevole
Mentre la procedura per l’uso compassionevole richiesta dagli oncologi – e ‘promossa’ dal ministero della Salute – non decolla, per accedere alla terapia non resta che entrare in una sperimentazione, o acquistare da soli un medicinale che negli Usa costa oltre 30mila dollari al mese? “Se un paziente con tumore al pancreas in prima linea mi dicesse che vuole acquistarlo per usarlo subito, dovrei anche dirgli che non sappiamo ancora se funziona. Dobbiamo capire molte cose inoltre sul fronte della tossicità”, risponde Tortora.
Di che si tratta e cosa sappiamo
Al centro di tutto c’è daraxonrasib, prodotto dalla biotech americana Revolution Medicines. “Un farmaco che, colpendo in maniera molto specifica un importantissimo oncogene presente in oltre il 90% dei pazienti con tumore del pancreas e responsabile della proliferazione tumorale, ha prodotto in uno studio di seconda linea risultati particolarmente significativi, anche se usato da solo. Motivo per cui sono partite delle sperimentazioni cliniche in prima linea, in combinazione con la chemio”, ricorda Tortora.
Questo farmaco orale ha permesso ai pazienti del trial di vivere quasi il doppio rispetto a quanti hanno ricevuto la chemioterapia standard.
Le sperimentazioni al Gemelli
Al Gemelli è appena partita la sperimentazione: come funzionerà? “Nel caso del trial in prima linea ci saranno tre bracci: i pazienti riceveranno solo il farmaco, daraxonrasib in combinazione con la chemio o solo la chemio. Con tutte le aspettative che ci sono, quest’ultimo gruppo sarà un problema. Inoltre è appena partita anche una sperimentazione clinica in terapia adiuvante, per chi è stato operato per tumore al pancreas. Ma dobbiamo chiarire che il farmaco è disponibile solo per chi rientra nei criteri rigorosi di arruolamento delle sperimentazioni cliniche”.
Una terapia da 648mila euro l’anno
Il farmaco ‘gioiello’ in Europa non c’è. E in Italia? “È stata autorizzata l’importazione: la terapia costa 648mila euro l’anno”, risponde Tortora. E i pazienti al di fuori dei trial dovrebbero pagarlo da sé.
La ricerca va avanti
La buona notizia è che questo “è solo il primo dei nuovi farmaci contro il tumore al pancreas in arrivo: presto ce ne sarà un altro, per il quale stiamo iniziando la sperimentazione. Dire che adesso con daraxonrasib cambia tutto è una cosa scorretta, anche perché le aspettative dei pazienti sono altissime, ma dobbiamo ancora fare le sperimentazioni per capire come funziona la terapia al di fuori dello studio clinico. In più è appena uscito un lavoro su Nature Medicine in cui gli stessi ricercatori del trial applaudito all’Asco descrivono i meccanismi di resistenza acquisita a questo farmaco. Insomma, in che modo la cellula tumorale impara a difendersi da questa terapia”, conclude Tortora.
