Target therapy e accesso ai farmaci. Il binomio della nuova oncologia

È stato presentato oggi a Roma il documento “Tumori oncogene addicted & Target Therapies”, redatto da un team di esperti, con l’obiettivo di individuare soluzioni di accesso preferenziale per questi farmaci e metterli a disposizione immediatamente dopo l’approvazione EMA attraverso un percorso parallelo alle tempistiche prezzo-rimborso tra autorità regolatorie e Azienda produttrice.

Un esempio paradigmatico è quello relativo al tumore del polmone. “Il carcinoma polmonare si posiziona tra i principali big killer al mondo, per incidenza (in Italia le nuove diagnosi di carcinoma polmonare rappresentano l’11% di tutti i nuovi casi di tumore) e per mortalità (prima causa di morte negli uomini e terza nelle donne) – spiega Carmine Pinto, Presidente Nazionale dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM) e Direttore SC Oncologia, IRCCS Santa Maria Nuova, Reggio Emilia –. Più della metà dei casi di neoplasie al polmone non a piccole cellule è causato da alterazioni genetiche che spesso si manifestano durante la fase più attiva e produttiva della vita delle persone e che potrebbero trovare importanti risposte terapeutiche, se identificato il farmaco target. A causa della progressione spesso rapida della malattia, il lungo iter autorizzativo di rimborso rischia di ritardare l’inizio del trattamento e quindi incidere notevolmente sulla speranza di controllo di malattia e sull’aspettativa di vita di questi pazienti. Il documento ha lo scopo di sensibilizzare le istituzioni per la ricerca di soluzioni che permettano di garantire la disponibilità di queste terapie immediatamente dopo l’approvazione EMA”.

“Per questi tumori specifici, la popolazione di pazienti è ben caratterizzata, con un’incidenza di circa 5-6 pazienti su 100.000 persone sane, inferiore alla soglia definita dall’Unione Europea per le malattie rare – aggiunge Alessandro Morabito, Direttore U.O.C. di Oncologia Clinica Sperimentale, Dipartimento Toraco-Polmonare, Istituto Nazionale Tumori Fondazione “Giovanni Pascale” di Napoli –. Tuttavia, le soluzioni terapeutiche non hanno il riconoscimento di farmaci orfani e i pazienti che ne sono affetti non beneficiano di un accesso precoce alle terapie. L’Early Access potrebbe essere la soluzione di questo problema. Come oncologo medico posso testimoniare quale sia il beneficio e la speranza delle target therapies per i malati oncologici, riportando una serie di esperienze di pazienti trattati nel mio Dipartimento: storie diverse che, però, hanno tutte in comune un rapido e significativo miglioramento delle condizioni cliniche di coloro che sono stati trattati tempestivamente con i farmaci target based”.

All’incontro è intervenuta anche la senatrice Laura Bianconi, della 12a Commissione “Igiene e Sanità” del Senato.“Ho fortemente voluto essere qui oggi, perché come rappresentante delle Istituzioni, ho ritenuto fondamentale dimostrare come questa giornata possa essere l’inizio di un percorso di riflessione per tutti gli addetti ai lavori, e per sostenere in modo efficacie tutte quelle persone che soffrono di malattie oncologiche e per le quali agire in tempi rapidi diventa essenziale per la loro aspettativa di vita. Devo dire che in Parlamento, quando si parla di salute e sanità, crollano gli steccati ideologici e si lavora nella direzione del massimo beneficio del paziente. E questo è particolarmente importante in un momento in cui la scienza sta producendo molecole che permettono un nuovo approccio ai tumori, migliorando sia la qualità, sia l’aspettativa di vita del paziente. Il Governo, nel 2016, ha istituito il Fondo per i farmaci oncologici innovativi. È uno strumento importante che abbiamo a disposizione per ottimizzare l’offerta su tutto il territorio italiano”.