Ema. Via libera a 5 nuovi farmaci. Tra questi una terapia genica per l’atrofia muscolare spinale e un trattamento per la sclerosi multipla

L’Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato, al termine della riunione del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) del 20-23 aprile 2026, l’approvazione di cinque nuovi farmaci, ampliando inoltre le indicazioni terapeutiche di altri nove medicinali già autorizzati nell’Unione europea. Due domande sono state invece ritirate.

Tra le novità principali spicca Cenrifki (tolebrutinib), raccomandato per il trattamento della sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante, una malattia del cervello e del midollo spinale in cui l’infiammazione distrugge la guaina protettiva che avvolge i nervi e gli stessi nervi.

Il comitato ha inoltre dato parere positivo alla terapia genica Itvisma (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, una rara e grave malattia ereditaria che causa debolezza e atrofia della muscolatura.

Parere positivo anche per Redemplo (plozasiran), destinato agli adulti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare, una rara malattia ereditaria che impedisce all’organismo di degradare i lipidi (grassi). Il farmaco rappresenta una nuova opzione terapeutica per pazienti con un elevato bisogno medico insoddisfatto.

Il CHMP ha raccomandato l’autorizzazione di Rexatilux (ranibizumab), un farmaco biosimilare per il trattamento di diverse malattie oculari che causano compromissione della vista, e di Palbociclib Viatris (palbociclib), un medicinale generico per il trattamento del cancro al seno.

Per quanto riguarda le estensioni di indicazione terapeutica, il comitato ha dato parere favorevole per nove medicinali già presenti sul mercato europeo: Agamree, Aquipta, Crysvita, Comirnaty (il vaccino anti-Covid), Inaqovi, Opdivo, Privigen, Skyrizi e Venclyxto.

Due domande sono state invece ritirate. La prima riguarda Viokat (diazoxide colina), sviluppato per il trattamento dell’iperfagia (fame estrema che non può essere saziata) nelle persone con sindrome di Prader-Willi, una condizione genetica che influisce sulla crescita, lo sviluppo e il comportamento. La seconda domanda ritirata riguarda un nuovo utilizzo di Pluvicto (lutetio (177Lu) vipivotide tetraxetan), un medicinale per il cancro alla prostata, proposto per il trattamento di adulti con mCRPC PSMA-positiva con sintomi assenti o lievi, dopo che il cancro era peggiorato nonostante il trattamento con un farmaco bloccante degli ormoni.

Infine, il CHMP ha concluso la valutazione della domanda di estensione d’uso di Opdualag (nivolumab/relatlimab) per includere il trattamento del melanoma avanzato (un tipo di cancro della pelle che si è diffuso o non può essere rimosso chirurgicamente) con livelli di PD-L1 pari o superiori all’1% (il PD-L1 è una proteina prodotta da alcune cellule tumorali). Sebbene l’Ema non abbia raccomandato questo utilizzo, ha concordato che i dati pertinenti presentati con la domanda siano inclusi nelle informazioni sul prodotto, in modo che gli operatori sanitari possano avere accesso a dati aggiornati sugli effetti di Opdualag nei pazienti con melanoma avanzato con livelli di PD-L1 inferiori all’1%.