Stati Uniti. Dalla Fda via libera al primo plasma liofilizzato: a temperatura ambiente e pronto in pochi minuti

La Food and Drug Administration (Fda) degli Stati Uniti ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di Ezplaz Freeze Dried Plasma (Fdp), il primo prodotto a base di plasma liofilizzato approvato negli Stati Uniti. Ezplaz è destinato alla trasfusione in pazienti adulti che necessitano di plasma e per i quali altri prodotti plasmatici non sono disponibili.

“Pazienti che si trovano ad affrontare emorragie potenzialmente letali in zone di guerra, in contesti di disastri, in aree rurali o in ambienti difficili potrebbero ora avere un accesso più rapido al plasma quando il plasma congelato convenzionale non è disponibile – ha dichiarato Karim Mikhail, B. Pharm., M.S., direttore facente funzione del Center for Biologics Evaluation and Research (Cber) -. Questo traguardo risponde a un’importante esigenza medica non soddisfatta – in particolare per il personale militare e per coloro che si trovano lontani dalle infrastrutture ospedaliere tradizionali”.

Ezplaz è un prodotto plasmatico liofilizzato derivato da una singola unità di plasma fresco congelato raccolto da stabilimenti autorizzati dalla Fda. È disponibile nei gruppi sanguigni AB e A con basso titolo di anti-B, scelti per ridurre il rischio di somministrazione a pazienti in emergenza prima che il loro gruppo sanguigno venga determinato.

A differenza dei prodotti plasmatici convenzionali che devono essere conservati congelati e scongelati prima dell’uso, Ezplaz può essere conservato a temperatura ambiente, è stabile dopo esposizione a fluttuazioni termiche e viene ricostituito rapidamente. È confezionato in un sacchetto di plastica anziché in una bottiglia di vetro, riducendo il rischio di rottura durante la manipolazione e il trasporto. La FDA prevede che queste caratteristiche renderanno l’uso di Ezplaz compatibile con ambienti difficili, inclusi potenzialmente zone di combattimento, aree remote e contesti di risposta alle catastrofi.

Ezplaz è indicato per la trasfusione in adulti quando il plasma è necessario e altri prodotti plasmatici non sono disponibili, inclusi pazienti con emorragie, pazienti che necessitano di trasfusione massiva o alcuni pazienti in terapia con warfarin che presentano sanguinamenti.

Ogni kit Ezplaz è un pacchetto completo e autonomo contenente: un’unità di plasma liofilizzato sigillata in un involucro esterno in foglio di alluminio, una sacca da 250 ml di acqua sterile per preparazioni iniettabili, un set sterile per il trasferimento di fluidi e un set sterile per trasfusioni di sangue.

“Questa autorizzazione dimostra che l’innovazione e la revisione scientifica rigorosa possono procedere insieme, ampliando le opzioni terapeutiche e i nuovi componenti del sangue, mantenendo al contempo gli standard della FDA in materia di sicurezza, purezza e potenza”, ha dichiarato Anne Eder, M.D, Ph.D., direttrice dell’Office of Blood Research and Review (Cber).

Il plasma liofilizzato è stato tra i primi prodotti identificati ai sensi della Public Law 115-92, emanata nel dicembre 2017, che ha autorizzato la collaborazione tra il Dipartimento della Difesa e la Fda per accelerare lo sviluppo e la revisione di prodotti per condizioni gravi o letali che colpiscono il personale militare americano. La Fda ha pubblicato nel 2019 una guida per assistere i produttori nello sviluppo di prodotti plasmatici essiccati per trasfusione.

Per gli usi di Ezplaz approvati nell’ambito dell’autorizzazione, la Fda ha stabilito che i benefici della trasfusione di Ezplaz superano i rischi. Il profilo di sicurezza di Ezplaz è coerente con quello di altri prodotti plasmatici utilizzati per trasfusione.