Approvati prezzo e condizioni di rimborsabilità a carico del SSN per pirfenidone, primo farmaco autorizzato in Italia per il trattamento di pazienti con Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF) da lieve a moderata. L’ok arriva dall'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ed è stato pubblicato venerdì 14 giugno nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana. Il farmaco sviluppato dall’azienda biotecnologica americana InterMune, sarà dunque disponibile per i circa 6.000-9.000 pazienti italiani stimati con IPF da lieve a moderata. Alla rimborsabilità di pirfenidone verrà applicato un nuovo modello di risk-sharing, simile al "Payment for Performance", sistema già in vigore per molti farmaci specialistici in Italia.
La Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF) è una malattia irreversibile, imprevedibile e con esito fatale caratterizzata prevalentemente da fibrosi (cicatrizzazione) del tessuto polmonare che ostacola il processo di ossigenazione dei polmoni: conduce inevitabilmente a un peggioramento delle funzionalità polmonari, della resistenza all’esercizio fisico e alla “mancanza di respiro”. Pirfenidone è un agente anti-fibrotico, che si è dimostrato capace di rallentare la progressione della malattia in pazienti con Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF). Efficacia e sicurezza del farmaco sono particolarmente ben caratterizzati, grazie a tre grandi studi di Fase 3 con risultati sull’efficacia a 1,5 anni e due estensioni di studi tuttora in corso che forniscono dati sulla sicurezza fino a 8 anni. Negli studi clinici, pirfenidone riduce la progressione della malattia di circa il 30%, percentuale comparabile o più efficace delle terapie utilizzate per condizioni letali simili, quali il cancro ai polmoni. Pirfenidone è un farmaco attivo per uso orale che inibisce la sintesi di TGF-beta, un mediatore chimico che controlla molte funzioni cellulari, compresi proliferazione e differenziamento, e che gioca un ruolo chiave nello sviluppo della fibrosi. Inibisce inoltre la sintesi di TNF-alfa, una citochina dalla nota azione pro-infiammatoria. “La Fibrosi Polmonare Idiopatica è una patologia molto grave, con tasso di mortalità simile a quello di molte forme tumorali e per la quale, fino ad ora, non c’erano trattamenti disponibili”, ha detto Alberto Pesci, Direttore della Clinica Pneumologica dell’ospedale San Gerardo di Monza e Coordinatore del Gruppo di Lavoro Malattie Interstiziali Polmonari della SIMeR (Società Italiana di Medicina Respiratoria). “Si tratta, dunque, di un significativo passo in avanti nella gestione della patologia ed esprimo apprezzamento, a nome di tutti i pazienti e della comunità scientifica italiana, per la disponibilità del farmaco nel nostro paese."
La Determinazione relativa al prezzo di vendita e rimborsabilità entrerà in vigore dal quindicesimo giorno successivo alla data di pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana, ovvero dal 29 giugno.
Questo consentirà l’accesso alla cura per un certo numero di pazienti in Italia: l’accesso totale potrà richiedere tuttavia fino a un massimo di nove mesi, ovvero il tempo attualmente necessario in Italia per completare le procedure di accesso e rimborso a livello regionale successivamente al lancio. L'accordo con AIFA prevede che pirfenidone possa essere prescritto da medici specialisti pneumologi. Il farmaco sarà rimborsato dal SSN, classificato in classe H (classe ospedaliera) e dispensato dalle farmacie dei centri individuati dalle Regioni e dalle Province autonome. I pazienti in cura con pirfenidone saranno inseriti in un apposito Registro istituito a cura dell'AIFA, al fine di raccogliere i dati relativi ai pazienti e assicurarsi l’uso appropriato del farmaco. Registri analoghi sono in vigore in Italia per la maggior parte dei farmaci specialistici. Come precedentemente annunciato, il rimborso di pirfenidone sarà concesso sulla base di un accordo di risk-sharing. La Capacità Vitale Forzata (Forced Vital Capacity – FVC) sarà monitorata al termine di un ciclo di terapia di sei mesi. Se la FVC diminuisce in termini assoluti di oltre il 10 per cento nel corso dei sei mesi di trattamento, la terapia non sarà rimborsata e il costo sarà addebitato all'azienda. InterMune stima che circa il 15% dei pazienti in terapia potrà avere un simile declino della FVC.
