Sono addirittura 11 gli studi presentati nel corso del 28° Congresso del Comitato Europeo per la Ricerca e il Trattamento della Sclerosi Multipla (ECTRIMS) relativi a natalizumab co-sponsorizzati dalle due aziende. I dati presentati a Lione rafforzano ulteriormente l’evidenza dell’efficacia di natalizumab nel ridurre il tasso annuale di recidive (ARR), in particolare in pazienti trattati con natalizumab nelle fasi precoci della malattia, come anche i suoi effetti sulla libertà dall’attività di malattia e la capacità di apportare ulteriori benefici alla qualità della vita correlata alla salute dei pazienti.
“Questi dati confermano ulteriormente i benefici a lungo termine di natalizumab relativi alla capacità di ridurre il tasso annuale di recidive e rallentare la progressione della malattia”, ha affermato Alfred Sandrock, M.D., Ph.D., Senior Vice President, Development Science e Chief Medical Officer di Biogen Idec, che produce il farmaco. “I numerosi dati disponibili su natalizumab sono la continua conferma del valore di questo farmaco nel trattamento della sclerosi multipla. Alcuni dei dati che saranno presentati all’ECTRIMS suggeriscono che i pazienti che iniziano il trattamento con natalizumab precocemente potrebbero ottenere un impatto maggiormente positivo sulla progressione della patologia”.
I principali dati presentati all’ECTRIMS comprendono: sicurezza ed efficacia a lungo termine di natalizumab e valutazione della libertà dall’attività clinica di malattia a 2 anni in pazienti affetti da sclerosi multipla (SM) all’interno dello studio TOP (TYSABRI Observational Program; riduzione dell’affaticamento (fatigue) associato alla SM migliora significativamente anche la qualità della vita dei pazienti trattati con natalizumab: risultati dello studio TYNERGY; associazione tra lo stato di libertà dall’attività di malattia e funzioni visive nello studio AFFIRM; utilizzo del test per la valutazione degli anticorpi anti-virus JC nella pratica clinica.
Ma in particolare, cosa dicono i principali studi presentati? L’obiettivo del primo studio, TOP (TYSABRI Observational Program), era di valutare nel lungo periodo la sicurezza, l’efficacia e la correlazione esistente tra la storia clinica precedente al trattamento con natalizumab e il tasso annuale di recidive (ARR) durante il trattamento, nonché la libertà dall’attività clinica di malattia ai due anni di terapia, in pazienti affetti da SMRR trattati con natalizumab. Al 1 giugno 2012 erano stati inseriti nello studio 4.434 pazienti. I risultati: natalizumab indurrebbe un effetto consistente e marcato sul tasso annualizzato di recidive, associato allastabilizzazione del punteggio EDSS (scala di disabilità) in un periodo di quattro anni. Il beneficio del trattamento potenzialmente maggiore nelle fasi precoci della patologia (il tasso annuale di recidive, infatti, è stato inferiore nei pazienti che non avevano ricevuto altre terapie prima di natalizumab rispetto ai pazienti già sottoposti ad altri trattamenti in precedenza e inferiore nei pazienti con EDSS pari a <3,0 prima del trattamento).
Il secondo studio, TYNERGY, era un trial osservazionale multicentrico, a singolo braccio, non randomizzato, in aperto e prospettico su pazienti affetti da SMRR e mai trattati con natalizumab in precedenza. Esso ha valutato la possibile relazione tra miglioramento della fatigue nella SM durante il trattamento con natalizumab e incremento significativo della qualità della vita (QoL). Dopo 12 mesi di trattamento con natalizumab nello studio TYNERGY è stata riscontrata una riduzione significativa dellafatigue, misurata sulla scala FSMC (Fatigue Scale for Motor and Cognitive Functions), con conseguente miglioramento della qualità di vita (QoL), sia dal punto di vista mentale che fisico: la riduzione della fatigue cognitiva era associata a un miglioramento delle componenti mentali della QoL, mentre una ridotta fatigue motoria era associata ad un miglioramento delle componenti fisiche della QoL. La fatigue si dimostra quindi essere una componente fondamentale della QoL percepita dal paziente.
Il terzo studio, AFFIRM aveva come obiettivo quello di determinare la correlazione esistente tra le variazioni delle funzioni visive e lo stato di libertà dall’attività di malattia in pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente. Il trattamento con natalizumab è stato associato a una maggiore probabilità di miglioramento delle funzioni visive e una minore probabilità di perdita delle stesse. Lo studio ha inoltre evidenziato un’associazione tra le funzioni visive e l’attività clinica o radiologica di malattia. Nello studio AFFIRM (che in totale ha arruolato 942 pazienti) il 37% dei pazienti trattati con natalizumab era libero dall’attività clinica e radiologica della malattia nei due anni di studio: in questi pazienti un peggioramento delle funzioni visive (valutato con ilVisual Function Tes, VFT) si è rivelato meno probabile che nei pazienti con attività di malattia; allo stesso modo, la variazione media nel test VFT è risultata tendente a un maggior punteggio rispetto alla valutazione precedente al trattamento.
Infine l’ultimo studio, sull’utilizzo del test per la valutazione degli anticorpi anti-virus JC nella pratica clinica. Obiettivo della ricerca era appunto valutare come il test è utilizzato e in particolare se i risultati dei test influiscono sulle decisioni terapeutiche. Nel gennaio 2012, 18 centri che si occupano di sclerosi multipla in Europa centrale hanno ricevuto un questionario mirato a valutare il livello di utilizzo dell’analisi degli anticorpi anti-virus JC nella pratica clinica quotidiana e analizzare quindi il suo impatto nelle decisioni terapeutiche abituali. Ad oggi 17 Centri su 18 hanno fornito i questionari compilati, per un totale di 7.757 pazienti affetti da SMRR. Complessivamente 828 pazienti affetti da SMRR sono stati sottoposti all’analisi degli anticorpi anti-virus JC e 443 sono risultati positivi. Il 76% di questi ultimi ha iniziato o proseguito (> = 2 anni) il trattamento con natalizumab. Lo status nei confronti degli anticorpi anti-virus JC è stato valutato come “importante” nella decisione di avviare (punteggio medio 2,1) o di proseguire a due anni il trattamento con natalizumab (punteggio medio 1,8). Lo studio dimostra che i neurologi che si occupano di SM ritengono l’analisi degli anticorpi anti-virus JC rilevante nella scelta di adottare o meno la terapia con natalizumab. In linea con le raccomandazioni correnti, tale test risultaampiamente utilizzato nella pratica clinica quotidiana. Tuttavia, dal momento che i 3/4 dei pazienti positivi agli anticorpi anti-virus JC hanno iniziato o proseguito il trattamento con natalizumab, lo studio ha rivelato anche che le decisioni relative alla scelta della terapia si fondano principalmente sulla valutazione del profilo benefici-rischi individuale.
