Duchenne. La Puglia prima Regione a rendere disponibile il Agamree (vamorolone)

La Puglia è la prima Regione italiana a rendere disponibile il vamorolone nel proprio Prontuario Terapeutico Regionale per tutti i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, dopo l’entrata in vigore della rimborsabilità nazionale del 21 maggio 2026, come previsto dall’articolo 5 della Legge 175/2021 sulle malattie rare.

Con una nota del 2 luglio 2026, firmata dal dirigente della Sezione Farmaci, Dispositivi Medici e Assistenza Integrativa Paolo Stella e dal responsabile del procedimento Francesco Brunetti, la Regione Puglia ha dato attuazione alla Determinazione AIFA n. 649/2026, che ha riclassificato Agamree (vamorolone) come farmaco rimborsabile in classe H per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti di età pari o superiore a 4 anni.

Con la stessa comunicazione, la Regione ha aggiornato l’elenco dei Centri autorizzati alla prescrizione del farmaco, individuando dodici le strutture della rete regionale per le malattie rare abilitate a prescrivere il vamorolone.

Il documento aggiorna inoltre l’elenco dei farmaci disponibili per la distrofia muscolare di Duchenne, includendo il vamorolone accanto ad ataluren e givinostat. Per il nuovo trattamento viene confermata la classificazione in classe H con prescrizione limitativa (H-RNRL) e il riconoscimento dell’innovatività, con accesso al relativo fondo dedicato.

La Regione ha inoltre disposto che tutte le prescrizioni siano effettuate attraverso il sistema informativo regionale Edotto, mentre la dispensazione sarà affidata ai Servizi Farmaceutici Territoriali delle ASL. Contestualmente è stato chiesto a Exprivia di inserire il medicinale nel Prontuario Terapeutico Regionale informatizzato e a InnovaPuglia e all’ASL Bari, quale azienda capofila, di avviare con urgenza le procedure di acquisto centralizzato del farmaco.