Nelle sessioni presidenziali del Congresso ESMO 2026 sono stati presentati numerosi risultati destinati a modificare la pratica clinica in diverse neoplasie. È uno degli aspetti più interessanti di un grande congresso internazionale: studi positivi, nuove opportunità terapeutiche e prospettive migliori per i pazienti.
Spesso gli autori concludono la presentazione dello studio affermando che il trattamento sperimentale rappresenta il nuovo standard di cura per quella condizione clinica. È una dichiarazione che esprime il giudizio dell’autore sulla rilevanza clinica dei risultati, ma che rischia di tacere e trascurare un aspetto essenziale: quando lo studio riguarda un farmaco sperimentale o un’indicazione non ancora autorizzata, la presentazione dei risultati non coincide affatto con la disponibilità del trattamento nella pratica clinica. Dobbiamo infatti distinguere almeno tre momenti: la dimostrazione scientifica del beneficio, l’autorizzazione regolatoria e l’accesso effettivo per i pazienti. In alcuni Paesi il percorso che conduce dalla presentazione e dalla pubblicazione dei risultati all’autorizzazione e alla rimborsabilità sarà relativamente rapido; in altri sarà molto più lento. In numerosi Paesi, soprattutto quando si tratta di farmaci molto costosi, quel trattamento potrebbe non diventare mai concretamente disponibile.
Questa distanza tra evidenza scientifica e accesso reale emerge raramente nelle conclusioni delle presentazioni congressuali e, in alcuni casi, neppure nelle linee guida. Un esempio recente riguarda il daraxonrasib nel carcinoma pancreatico metastatico. ESMO ha pubblicato il 19 agosto 2026 un aggiornamento delle proprie linee guida, raccomandando il farmaco prima che fosse autorizzato da qualsiasi autorità regolatoria. La FDA statunitense lo ha approvato una settimana più tardi, il 26 agosto. In Europa, il Comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA ha espresso parere favorevole il 15 ottobre, ma al momento in cui scriviamo il percorso non è ancora completato: occorre la decisione formale della Commissione europea e dovranno poi essere affrontate, nei singoli Paesi, le procedure di definizione del prezzo e della rimborsabilità. Il farmaco, pertanto, non è ancora ordinariamente disponibile per i pazienti europei. La posizione di ESMO è chiara: le raccomandazioni delle linee guida devono riflettere la forza dell’evidenza scientifica indipendentemente dalla disponibilità contingente del trattamento nei diversi Paesi. In questa prospettiva, una raccomandazione autorevole può diventare anche uno strumento per orientare le decisioni regolatorie e sollecitare l’accesso a farmaci di valore, soprattutto nei sistemi sanitari nei quali essi rischierebbero altrimenti di non arrivare. Nel 2025, durante la Conferenza nazionale AIOM sulle linee guida, il presidente eletto di ESMO Giuseppe Curigliano aveva illustrato questa posizione, che si differenzia dall’approccio adottato dalle linee guida AIOM, le cui raccomandazioni tengono conto anche dell’effettiva utilizzabilità dei trattamenti nella pratica clinica italiana. Sono due prospettive comprensibili, ma rispondono a domande in parte diverse: qual è il trattamento migliore sulla base delle evidenze disponibili? E qual è il trattamento che il medico può realmente proporre oggi al proprio paziente?
Il tema dell’accesso sta diventando sempre più urgente. Non riguarda più soltanto i Paesi economicamente svantaggiati, nei quali la disponibilità dei nuovi farmaci ad alto costo è da tempo un problema strutturale, ma coinvolge in misura crescente anche i sistemi sanitari europei. L’Italia è stata finora in una posizione privilegiata rispetto a gran parte dello scenario mondiale, perché ha garantito l’accesso a una percentuale molto elevata dei nuovi farmaci oncologici, sebbene non sempre con tempi rapidi rispetto all’autorizzazione europea. Questo intervallo è legato anche alla necessità, propria di un servizio sanitario pubblico, di valutare il valore aggiunto del trattamento e di negoziarne prezzo e condizioni di rimborso. Oggi, tuttavia, siamo tutti più preoccupati che la disponibilità delle innovazioni non possa essere considerata scontata. Ci troviamo così a confrontarci con una preoccupazione che, per gran parte del mondo, rappresenta da molto tempo un’amara certezza.
È significativo che il tema sia emerso anche nelle discussioni delle sessioni presidenziali di ESMO. Benjamin Besse, commentando i risultati dello studio Krascendo 1, che ha dimostrato la superiorità di divarasib rispetto a sotorasib o adagrasib nel carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione di KRAS G12C, ha mostrato una cartina del mondo. Secondo la stima presentata, escludendo la Cina, l’87% della popolazione mondiale non ha accesso ai farmaci utilizzati come controllo nello studio randomizzato. L’Italia è tra i pochi Paesi nei quali entrambi sono disponibili e rimborsati. Besse ha posto una domanda precisa: i Paesi che non hanno approvato sotorasib e adagrasib considereranno adeguato quel braccio di controllo e approveranno divarasib anche in assenza di un confronto diretto con la chemioterapia con docetaxel, che in molti di quei contesti è rimasta lo standard effettivamente utilizzabile?
Il ragionamento richiede una precisazione. Il beneficio precedentemente dimostrato da sotorasib e adagrasib rispetto al docetaxel era modesto, a fronte di un costo nettamente superiore, e questo ha inevitabilmente pesato sulle decisioni di molti sistemi sanitari. La mappa mostrata da Besse, quindi, probabilmente non rappresenta l’esempio più clamoroso di mancato accesso a un trattamento di valore. Resta però molto significativo che nella sessione principale di un congresso come ESMO non si siano discussi soltanto i risultati scientifici e il loro impatto teorico sugli algoritmi terapeutici, ma anche la loro trasferibilità nei diversi contesti sanitari.
Anche Salah-Eddin Al-Batran, discutendo lo studio CLARITY-Gastric01, dedicato a sonesitatug vedotin nei pazienti con carcinoma gastroesofageo positivo per claudina 18.2, ha concluso il proprio intervento richiamando il problema del tempo. Ha ricordato quanti anni siano trascorsi dall’identificazione di questo bersaglio molecolare all’autorizzazione del primo trattamento capace di colpirlo. Tempi molto lunghi, soprattutto se confrontati con l’urgenza che caratterizza la vita dei pazienti con un tumore avanzato. Il suo appello (“We owe it to our patients to move faster. Cancer is a race against time”) era rivolto non soltanto agli sperimentatori e alle aziende farmaceutiche, ma anche alle autorità regolatorie. Perché le parole di Al-Batran non cadano nella retorica, è opportuno sottolineare che naturalmente il tempo della valutazione regolatoria non è un tempo inutile, anzi è cruciale: serve a verificare qualità, efficacia e sicurezza, così come la successiva negoziazione nazionale serve a valutare valore e sostenibilità. Ma tutti questi passaggi devono essere organizzati con la massima efficienza possibile, perché in oncologia il tempo costituisce esso stesso una variabile clinica.
Sia la presentazione oggetto del commento di Besse sia quella discussa da Al-Batran si sono chiuse richiamando il concetto di nuovo standard. “Divarasib represents a new standard of care for patients with previously treated advanced or metastatic KRAS G12C-mutated non-small cell lung cancer”, ha concluso Ferdinandos Skoulidis presentando Krascendo 1. Rui-Hua Xu, nelle conclusioni di CLARITY-Gastric01, ha utilizzato una formulazione leggermente più prudente, aggiungendo la parola “potenziale” al “nuovo standard”: “Sonesitatug vedotin is a potential new standard of care in the second- and further-line setting for patients with advanced or metastatic CLDN18.2-positive gastroesophageal carcinoma”. Nuovi standard, dunque. Ma per chi? E, soprattutto, quando?
Nella nostra era, i risultati presentati ai congressi internazionali vengono ripresi praticamente in tempo reale, sia mediante i mezzi di informazione tradizionali che mediante i social media, anche dagli stessi oncologi. È comprensibile commentare con soddisfazione gli studi positivi e sottolineare il progresso che rappresentano. Dovremmo però evitare che il paziente interpreti l’espressione “nuovo standard” come sinonimo di trattamento immediatamente prescrivibile. Forse sarebbe utile accompagnare sistematicamente questa espressione con alcune informazioni essenziali: il farmaco è già autorizzato? In quali Paesi? È rimborsato? Sono disponibili programmi di accesso precoce? Quali passaggi restano necessari prima che possa entrare nella pratica clinica? Non si tratterebbe di ridimensionare il valore del risultato, ma di restituire all’innovazione la sua corretta dimensione temporale e concreta.
Uno standard dal valore scientificamente dimostrato, uno standard raccomandato dalle linee guida e uno standard realmente accessibile non sono necessariamente la stessa cosa. L’obiettivo comune di ricercatori, aziende, autorità regolatorie, sistemi sanitari e società scientifiche dovrebbe essere quello di ridurre il più possibile la distanza tra queste tre condizioni, specialmente per i risultati di grande rilevanza clinica. Perché un risultato positivo diventa davvero innovazione soltanto quando raggiunge i pazienti che ne hanno bisogno.
Prof. Massimo Di Maio, Dipartimento di Oncologia, Università di Torino, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidente Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM)
