Malattie “orfane” e medicinali rari: un problema per molte famiglie alle prese con una particolare patologia che richiede farmaci di difficile reperibilità. O, magari, di medicinali con dosaggi particolari, come nel caso di alcuni farmaci pediatrici. Per loro ora c’è un’opportunità in più, offerta dall’accordo tra la Federazione italiana malattie rare "Uniamo" e l'Unione professionale farmacisti per i medicinali orfani "Upfarm". Le due organizzazioni hanno infatti siglato un protocollo d'intesa che mira a sviluppare in modo ancora più efficace e capillare il “Progetto farmaci orfani” per i malati rari e i loro familiari. Molti dei medicinali necessari in questi casi, infatti, una volta assicurata la reperibilità della materia prima, possono essere preparati nei laboratori galenici delle farmacie in modo personalizzato. Insomma un farmaco su misura per il paziente con esigenze terapeutiche specifiche.
Grazie a questo accordo non solo sarà possibile avere un’opzione in più per la disponibilità del farmaco “vicino a casa”: la rete di farmacie galeniche, fa inoltre sì che determinate cure fondamentali possano proseguire anche in seguito alle dimissioni dai centri specialistici ospedalieri, garantendo, oltre alla continuità delle cure, l'allestimento secondo linee guida concordate e un prezzo controllato.
Con l'accordo raggiunto tra Uniamo e Upfarm, sarà realizzato un database, consultabile sul sito di Uniamo (www.uniamo.org) e sul sito delle farmacie galeniche (www.upfarm.it): qui potranno essere individuate le farmacie aderenti al progetto più vicine al domicilio del paziente. L’accordo, inoltre, si propone di favorire occasioni di formazione con seminari, eventi e con il coinvolgimento di Università ed enti regolatori, oltre che un'apertura verso istituzioni nazionali ed europee.
“Una risposta di cura per i pazienti affetti da malattie rare – dichiara la presidente di Uniamo Renza Barbon Galluppi – può essere data dai farmaci di rete: quei farmaci che grazie alle loro interazioni e alle specifiche funzionalità della cellula producono efficaci risposte alle anomalie di funzionamento. Spesso queste capacità vengono scoperte in prodotti sviluppati per indicazioni del tutto diverse. Sempre più spesso tali farmaci, una volta finito il loro ciclo commerciale, vengono tolti dal mercato, ma grazie all’osservazione clinica ad hoc per le malattie rare, emerge la necessità di una loro produzione. L’intesa tra Uniamo e Upfarm – conclude la Barbon Galluppi – vuole essere un passo avanti per tutti i malati rari italiani per l’accesso a importanti prospettive di cura, ma anche un segnale forte verso la politica e l’economia perché venga affrontato il problema ad un alto livello.”
Come si ricorda nella nota che annuncia la sigla del protocollo, il progetto potrebbe anche offrire la possibilità di unire conoscenze scientifiche e organizzative per creare un elenco galenico di farmaci orfani erogabili a carico del Ssn. La produzione magistrale di principi attivi di scarso interesse commerciale potrebbe portare ad una riduzione delle spese a carico dei Servizi sanitari regionali e consentire un recupero di risorse economiche da riversare nella ricerca di nuove cure delle malattie rare.
