Nuovi farmaci allo studio: due su tre sono di origine naturale

Nei Centri che aderiscono alla rete per le malattie rare della retina ci sono allo studio nuovi farmaci. E su tre farmaci attualmente in sviluppo ben due sono di origine naturale. A illustrare gli studi preclinici sono stati gli esperti riuniti in occasione della conferenza stampa di presentazione dell’attività della Rete .
“Al San Paolo stiamo studiando un collirio che deriva da un fungo e sul quale l’università di Milano ha mantenuto il brevetto – ha spiegato ha spiegato Chiara Pierrottet della Clinica oculistica – al momento lo studio è a fermo al livello preclinico. Sono stati fatti studi sui topi con ottimi risultati. Questa molecola ha mostrato di saper bloccare il processo di apoptosi, cioè di ‘morte programmata’, delle cellule della retina nella retinite pigmentosa: se funzionasse sull’uomo usata in fase precoce potrebbe essere la svolta per questi pazienti. Per andare avanti però servono fondi”.
Ma anche a Roma al Policlinico Gemelli si stanno portando avanti due importanti sperimentazioni farmacologiche. La prima è dedicata ai pazienti con la malattia di Stargardt affetti da una specifica mutazione. “La terapia in questione – ha spiegato Benedetto Falsini dell'Uoc Oculistica del Gemelli – si basa sulla somministrazione orale di un derivato dal crocus sativus, cioè lo Zafferano, e mira a contrastare il danno. Siamo già alla fase due di sperimentazione sui pazienti, che prevede di validarne l’efficacia, grazie al finanziamento avuto da Telethon, e con risultati interessanti e stiamo ancora arruolando pazienti”.
 
C’è poi una seconda sperimentazione che utilizza il Nerve Grow Factor (NGF), la proteina scoperta negli anni 50 da Rita Levi-Montalcini e che le è valso il Nobel anche qui con risultati soddisfacenti. “La prima malattia per la quale abbiamo sperimentato il NGF – ha aggiunto Falsini – è il glioma delle vie alte, una malattia rara di origine genetica che causa un danno molto serio e che porta in genere alla cecità già nell’infanzia. Abbiamo già concluso la sperimentazione di fase uno sui pazienti e abbiamo anche osservato in alcuni casi un parziale recupero oltre al rallentamento della progressione. Ora attendiamo di poter partire con la seconda fase di studio e per questo abbiamo presentato un progetto di finanziamento a Telethon. Contestualmente stiamo anche valutando la possibilità di estendere questo tipo di sperimentazione anche a pazienti con determinati tipi di retinopatie di origine genetica”.