Malattie del sangue. Passi avanti nella ricerca, l’80% dei pazienti raggiunge la guarigione

Cresce di anno in anno la speranza per le persone colpite da tumori del sangue: per alcune forme di leucemia o linfoma, il 70-80% dei pazienti raggiunge la guarigione completa e oggi questo risultato sembra possibile anche per la Leucemia Mieloide Cronica. Secondo i dati dello studio internazionale ENESTnd, il 32% dei pazienti in terapia con nilotinib, farmaco di ultima generazione, dopo 36 mesi raggiunge la Risposta Molecolare Completa. Ciò è considerato il requisito essenziale per poter valutare l’interruzione della terapia nell’ambito di specifici protocolli clinici. L’occasione per ribadire i successi ottenuti dalla ricerca scientifica è stata la settima “Giornata Nazionale per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma”, promossa dall’Ail, e celebrata nel corso di un incontro al Senato.

“Oggi per la maggioranza dei malati c’è quasi sempre una speranza e del tutto eccezionali sono i casi nei quali, purtroppo, il medico può fare poco o nulla – ha dichiarato Franco Mandelli, ematologo  e Presidente Nazionale Ail – anche quando non riusciamo a ottenere la guarigione, possiamo assicurare e migliorare la durata della sopravvivenza: abbiamo pazienti con forme croniche di leucemia o linfoma che sono in cura da quindici, venti o trenta anni, stanno bene e mantengono una buona qualità di vita”.

La Leucemia Mieloide Cronica è uno degli esempi più significativi che ha contribuito a questo cambiamento di scenario. Questa malattia, che fino a pochi anni fa poteva essere curata solo con il trapianto di cellule staminali, dopo l’avvento delle terapie mirate, il cui capostipite è imatinib, presenta altissime percentuali di sopravvivenza e gli ultimi risultati sulla Risposta Molecolare Completa fanno pensare ad un futuro in cui sarà possibile interrompere la terapia senza recidive della malattia.

“Risposta Molecolare Completa significa che si è raggiunto un livello di malattia minima residua tale che con i comuni metodi molecolari, anche i più sofisticati, non è possibile riuscire a vedere la trascrizione del marcatore specifico della Leucemia Mieloide Cronica – ha spiegato Giuseppe Saglio, ordinario di Ematologia dell’Università di Torino, Direttore del Dipartimento di Medicina Interna dell’Ospedale Universitario San Luigi di Orbassano a Torino – alcuni pazienti in trattamento con nilotinib arrivati alla Risposta Molecolare Completa, dopo aver smesso la terapia, non hanno più avuto recidive, sono cioè funzionalmente guariti dalla loro malattia, a tal punto da non avere più necessità di sottoporsi ai trattamenti”.

Nilotinib è un farmaco che offre un’alternativa terapeutica più selettiva e potente ai pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica. È approvato dall’Ema come trattamento di prima linea per i pazienti adulti affetti da Leucemia mieloide cronica (Lmc) Ph+.
“Nilotinib è in grado di inibire con maggiore potenza, selettività e rapidità la proteina Bcr-Abl che è alla base del processo di trasformazione leucemica – ha affermato Massimo Breccia, Dirigente Medico del Policlinico Umberto I di Roma – lo studio ‘Gimema’ ha testato nilotinib in 73 pazienti di nuova diagnosi: a 4 anni, più dell’80% dei pazienti ha ottenuto una Risposta Molecolare Completa e un solo caso di progressione è stato fino ad ora riportato”.

In che modo gli ematologi riescono a determinare il livello di malattia? Attraverso le indagini molecolari, attualmente sono le analisi più accurate e sensibili per monitorare la risposta ai trattamenti per la Leucemia Mieloide Cronica e l’eventuale persistenza di malattia minima residua dopo la terapia: sono infatti in grado di rilevare un singolo gene Bcr-Abl difettoso anche tra 100.000/1.000.000 di cellule normali.
Verso il raggiungimento della Risposta molecolare completa è indirizzato anche l’impegno di Labnet, un sistema che collega in rete ben 36 laboratori italiani specializzati in Biologia Molecolare in grado di fornire una valutazione della risposta molecolare standardizzata, una delle punte di diamante del programma Path to Cure sviluppato da Novartis.

“L’obiettivo di Labnet è monitorare la risposta molecolare: se dobbiamo regolare o modificare il trattamento in base ad essa, dobbiamo essere sicuri di poter disporre per tutti i pazienti italiani con Leucemia Mieloide Cronica di tecnologie che siano sufficientemente standardizzate e che possano essere utilizzate routinariamente – ha spiegato Fabrizio Pane, Presidente della Società Italiana di Ematologia e Direttore dell’Uo di Ematologia e Trapianti al Federico II di Napoli – questo sistema è un esempio di buona collaborazione, che da un lato offre la possibilità di aumentare l’appropriatezza terapeutica e migliorare l’efficacia dei farmaci, dall’altro permette un elevato risparmio di costi”.

Come ogni anno, infine, alcuni tra i più illustri ematologi italiani saranno a disposizione di chi ne ha bisogno per fornire risposte e consigli al numero verde Ail – problemi ematologici: 800.226.524 dalle ore 8.00 alle ore 20.00 di giovedì 21 giugno.
Tutte le informazioni sulle iniziative e gli incontri promossi dalle sezioni AIL in occasione della Giornata sono disponibili sul sito dell'Ail.