Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), dell’Agenzia Europea per i medicinali (EMA), ha appena approvato nella seduta di luglio il medicinale Glybera, il primo prodotto di terapia genica che sarà commercializzato in Europa. Glybera è indicato per il trattamento dei pazienti con deficit ereditario di lipoprotein lipasi, un enzima coinvolto nella rimozione dei trigliceridi dal sangue.
Si tratta di una malattia molto rara e fino ad oggi priva di cure. I pazienti devono attenersi ad un severissimo regime dietetico che limita moltissimo il contenuto di grassi e che, nella maggior parte dei casi, è quasi impossibile da rispettare. I pazienti vanno frequentemente incontro ad episodi di dolore addominale e ad attacchi ricorrenti di pancreatite che portano spesso ad ospedalizzazione. Tra i pazienti arruolati negli studi sul Glybera i più gravi erano stati in precedenza ospedalizzati da trenta a settanta volte. Il trattamento con Glybera ha lo scopo di correggere il deficit genetico introducendo una copia del gene difettoso nell’organismo.
Il percorso che ha portato all’approvazione di Glybera è stato lungo e complesso a causa della rarità della malattia e della diversità delle manifestazioni cliniche nei singoli pazienti. Glybera è un medicinale di terapia avanzata e come tale è stato valutato in collaborazione dal Comitato per le terapie avanzate (CAT) e dal CHMP dell’EMA.
L’iniziale procedura di autorizzazione all’immissione in commercio era stata avviata nel 2010 si è conclusa nel Giugno 2011, con un parere negativo di entrambi i Comitati sulla base di una non sufficiente dimostrazione di efficacia di Glybera nei 27 pazienti trattati.
L’Italia, come previsto dalla normativa Europea, in quella occasione ha redatto un parere divergente rispetto all’opinione espressa dai due Comitati, esprimendosi con forti motivazioni tecnico-scientifiche in opposizione al parere negativo. Il nostro Paese ha quindi partecipato in maniera importante al processo di riesame fornendo un’ulteriore analisi elaborata dall’Ufficio di Assessment Europeo dell’AIFA dei dati presentati nel dossier iniziale che ha contribuito a rafforzare le evidenze in favore dell’efficacia del Glybera.
Il complesso processo di rivalutazione dell’efficacia e della sicurezza del Glybera si è concluso con l’individuazione di un positivo rapporto beneficio rischio del farmaco in una ristretta popolazione di pazienti con gravi o ricorrenti episodi di pancreatite. Il CHMP ha quindi raccomandato un’autorizzazione all’immissione in commercio subordinata ad uno stretto monitoraggio di tutti i pazienti trattati con Glybera allo scopo di permettere l’accesso alla terapia genica e di assicurare allo stesso tempo stringenti misure di valutazione dell’efficacia e della sicurezza del farmaco nel singolo paziente.
Glybera non è dunque solo il primo prodotto di terapia genica approvato in Europa ma anche l’esempio di un progressive licensing come auspicato da molti pazienti, agenzie regolatorie e industrie del farmaco. AIFA conferma il suo interesse al fatto che le terapie realmente avanzate che si sottopongono ad un attento processo di valutazione regolatorio e che vengono prodotte secondo i criteri di massima sicurezza per i pazienti siano rese disponibili prima possibile.
Fonte: Aifa
