Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha approvato nella seduta di luglio il medicinale Glybera, il primo prodotto di terapia genica che verrà commercializzato in Europa. Si tratta della prima terapia al mondo per la sindrome del deficit di lipoprotein lipasi.
Ne abbiamo parlato con il Direttore Generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco Luca Pani che ha avuto un ruolo centrale nell'iter di approvazione del farmaco.
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Il percorso di approvazione del farmaco è stato difficile e lungo. Quali sono stati i principali passaggi?
Il processo di approvazione è stato estremamente complesso, a causa della rarità della malattia e della diversità delle manifestazioni cliniche nei singoli pazienti. Il farmaco è stato valutato in collaborazione dal Comitato per le terapie avanzate (CAT) e dal CHMP dell’EMA, ed entrambi hanno dato parere negativo sulla base di una non sufficiente dimostrazione di efficacia nei pazienti trattati.
L’Italia però, rappresentata dalla professoressa Daniela Melchiorri e da lei all’interno del CHMP, ha mostrato da subito un orientamento differente…
Abbiamo espresso una posizione divergente rispetto all’opinione negativa dei due Comitati, e abbiamo redatto un parere di minoranza di segno completamente opposto, nella convinzione che fosse importante non privare i pazienti di una possibilità di cura per assenza dei requisiti di popolazione cioè di un numero superiore di pazienti, previsti dallo studio ma che, trattandosi di una malattia rara, e di un meccanismo d’azione complesso della terapia, difficilmente sarebbero stati raggiunti. Quando è stato aperto il processo di riesame del farmaco, l’Italia ha partecipato in maniera cruciale anche in sede scientifica attraverso una nuova analisi dei dati elaborata dall’Ufficio di Assessment Europeo dell’AIFA. E’ stata per me una grande soddisfazione constatare che, al termine del processo di revisione, che è durato quasi un anno, sia il CAT che il CHMP hanno adottato la nostra linea, concedendo l’autorizzazione all’immissione in commercio, in “circostanze eccezionali”, avendo determinato che in una popolazione di pazienti ristretta, quelli con gravi o ricorrenti episodi di pancreatite, i benefici erano superiori ai rischi.
Prof. Pani, perché l’approvazione della prima terapia genica in Europa è un traguardo così importante?
Si tratta di un risultato fondamentale per lo sviluppo futuro di terapie veramente innovative, perché rappresenta la prima applicazione commerciale per i farmaci basati sulla terapia genica, che sono concepiti per curare malattie genetiche sostituendo il gene difettoso con una copia funzionante. Per anni si era parlato dello sviluppo di questi prodotti, ma è la prima volta che uno di questi riceve un ok regolatorio in Europa.
La notizia di questa approvazione ha fatto rapidamente il giro del mondo, siamo di fronte a un precedente unico?
Si tratta potenzialmente di una pietra miliare per la Scienza Regolatoria. I colleghi del CAT dopo il primo riesame ci hanno detto che l’Italia aveva scritto una pagina della Storia delle terapie geniche in Europa. Abbiamo voluto stabilire un principio importante, ossia che in presenza di una patologia molto rara e di un numero di pazienti molto ristretto, si può concedere un’autorizzazione condizionata restringendo le indicazioni terapeutiche e chiedendo all’azienda di sottoporre all’EMA, non appena disponibili, i dati di follow up sui risultati clinici. In questo modo è stata trovata una sintesi tra il diritto dei pazienti di accedere ai farmaci innovativi e il dovere delle agenzie regolatorie di effettuare valutazioni scientificamente rigorose dell’efficacia e della sicurezza del farmaco nel singolo paziente.
Ci può parlare della patologia e delle indicazioni terapeutiche di questo medicinale?
Il farmaco, Glybera (alipogene tiparvovec), è indicato per il trattamento del deficit di lipoprotein lipasi (LPL), un enzima coinvolto nella rimozione dei trigliceridi dal sangue. Si tratta di una malattia ereditaria estremamente rara, che colpisce non più di una o due persone ogni milione, circa 4.000 in totale nel mondo. Il trattamento ha lo scopo di correggere il deficit genetico introducendo una copia funzionante del gene nell’organismo. Fino ad ora il trattamento dei pazienti si limitava ad una severa riduzione dell’apporto di grassi, che non possono superare il 20% dell’apporto calorico totale del proprio regime alimentare, una condizione difficile da rispettare. I pazienti vanno frequentemente incontro ad episodi di dolore addominale e ad attacchi ricorrenti di pancreatite che portano spesso a ricovero in ospedale. AIFA ha estremo interesse che le terapie realmente avanzate che si sottopongono ad un attento processo di valutazione regolatorio e che vengono prodotte secondo i criteri di massima sicurezza per i pazienti siano rese disponibili prima possibile.
