I pazienti: “Aspettavamo con ansia questo momento”

"Si stava aspettando con ansia questo momento da diverso tempo. Ora è realtà. Il farmaco Kaftrio, assieme ad altri farmaci altamente efficaci per il trattamento della fibrosi cistica, sarà presto disponibile a carico del SSN per tutti i pazienti con un definito genotipo. Dopo un’istruttoria condotta dalla commissione Tecnico Scientifica e dal comitato Prezzi e Rimborso, il CdA dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l'immissione del farmaco Kaftrio (una combinazione di tre principi attivi: ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Un risultato di portata storica che dimostra come le Istituzioni coinvolte abbiano recepito l'urgenza e la voce dei pazienti, giungendo alla conclusione dell’iter regolatorio nei tempi previsti, nonostante le priorità siano ancora dettate dalla pandemia", così in una nota la Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC), la Società Italiana per lo studio della Fibrosi Cistica (SIFC) e la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC).
 
Il farmaco Kaftrio è mirato a correggere le alterazioni della proteina CFTR prodotte dalla mutazione denominata F508del, la più comune tra le mutazioni che causano la fibrosi cistica. L’attuale indicazione di EMA si riferisce a coloro che, a partire dai 12 anni di età, hanno una doppia mutazione F508del e coloro che hanno una sola mutazione F508del e qualsiasi altra mutazione in accompagnamento. Il comunicato AIFA non chiarisce con quali tempi si arriverà attraverso step successivi a questa indicazione allargata del farmaco, che rimane il traguardo ottimale.

“La sfida non può dirsi ancora vinta finché tutti i malati non avranno la disponibilità ad una cura. E’ stato raggiunto un traguardo importante, che stimola il nostro impegno verso progetti di ricerca di farmacovigilanza, di farmaci alternativi per efficacia e competitività, di strategie terapeutiche rivolte a tutti coloro che non sono ancora suscettibili degli attuali trattamenti." concludono i tre presidenti degli enti, Gianna Puppo Fornaro (LIFC), Marco Cipolli (SIFC) e Matteo Marzotto (FFC).