Presentati i risultati dello studio di Fase III EMILIA su trastuzumab emtansine (T-DM1) nelle pazienti affette da tumore al seno metastatico HER2-positivo. Lo studio ha mostrato che il rischio di peggioramento della malattia, o di morte, si è ridotto del 35% in coloro che hanno ricevuto trastuzumab emtansine, rispetto a chi è stato trattato con chemioterapia a base di lapatinib in aggiunta a capecitabina. Lo studio ha dunque l'endpoint co-primario, con un miglioramento significativo del periodo di sopravvivenza senza peggioramento della malattia (progression free survival, PFS)
Trastuzumab emtansine è un medicinale sperimentale,noto come farmaco anticorpo coniugato (ADC). È composto dall'anticorpo trastuzumab e dall'agente chemioterapico DM1, uniti attraverso un linker stabile. Trastuzumab emtansine è stato studiato per colpire in maniera mirata e inibire la segnalazione mediata da HER2 e per somministrare la chemioterapia direttamente all'interno delle cellule cancerogene HER2-positive. EMILIA (TDM4370g/BO21977) è invece uno studio internazionale randomizzato, in aperto, di Fase III, di confronto tra trastuzumab emtansine da solo e lapatinib in aggiunta a capecitabina, in 991 pazienti con carcinoma mammario HER2-positivo, localmente avanzato o metastatico, la cui malattia è progredita dopo un trattamento iniziale con trastuzumab e chemioterapia a base di taxani. Gli endpoint co-primari di efficacia dello studio sono la sopravvivenza senza progressione di malattia (PFS), valutata da un comitato di revisione indipendente, e la sopravvivenza complessiva (OS). La sicurezza è inoltre, un endpoint primario dello studio. Altri endpoint primari dello studio comprendono le percentuali di sopravvivenza ad un anno e a due anni, il profilo di sicurezza, la PFS valutata dal medico sperimentatore , il tasso di risposte obiettive, la durata della risposta e la qualità della vita.
Dal trial si è osservato un significativo prolungamento del periodo in cui le pazienti trattate con trastuzumab emtansine (n=495) hanno vissuto senza che la loro malattia peggiorasse, rispetto a quelle che hanno ricevuto lapatinib in aggiunta a capecitabina (n=496), come valutato da un comitato di revisione indipendente: la PFS mediana era di 9.6 mesi, in confronto a 6.4 mesi, rispettivamente. Inoltrem, si osserva una tendenza a vivere più a lungo nelle pazienti che hanno ricevuto trastuzumab emtansine (sopravvivenza globale, overall survival o OS, l'altro endpoint co-primario dello studio), rispetto alle altre: la OS mediana era di 23.3 mesi per le pazienti in trattamento con lapatinib in aggiunta a capecitabina, ma non è stata raggiunta nelle pazienti che hanno ricevuto trastuzumab emtansine e richiede quindi un follow-up più lungo. Anche il tempo alla progressione dei sintomi, una misura della qualità di vita riferita dalla paziente, è migliorata nelle pazienti: 7.1 mesi nelle pazienti che hanno ricevuto l’anticorpo, rispetto a 4.6 mesi nelle pazienti che hanno ricevuto l’altra terapia.
Infine, il profilo di sicurezza del farmaco è risultato coerente con quello osservato in precedenti studi e il numero di pazienti trattate con trastuzumab emtansine che ha sperimentato effetti indesiderati di Grado 3, o superiore (severo), è risultato minore rispetto a quello delle pazienti che hanno ricevuto lapatinib in aggiunta a capecitabina (40.8 % rispetto a 57%).
“I dati incoraggianti sull'efficacia, sul profilo di sicurezza e sulla qualità della vitache emergono dallo studio EMILIA vanno a sostegno della nostra convinzione che trastuzumab emtansine può avere un ruolo importante per le pazienti affette da tumore al seno metastatico HER2-positivo", ha dichiarato Hal Barron della Roche, che produce il farmaco.“Stiamo lavorando con le autorità regolatorie mondiali per sottoporre questi dati al più presto e speriamo che trastuzumab emtansine sia disponibile a breve per le pazienti affette da questo tipo aggressivo di tumore". In base ai risultati dello studio EMILIA, Roche e Genentech hanno infatti in programma di presentare quest'anno la domanda di autorizzazione per trastuzumab emtansine per il trattamento del tumore al seno metastatico HER2-positivo, all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
