I nuovi criteri Aifa per la valutazione dell’innovatività: si abbassa il rigore e aumenta la discrezionalità 

Gentile Direttore,
con circa 3 mesi e mezzo di ritardo rispetto alla scadenza del 31 marzo indicata nella legge di bilancio 2025, è stato pubblicato in Gazzetta ufficiale il testo del nuovo Regolamento che illustra i criteri per attribuire l’innovatività dei farmaci.

Come Associazione Alessandro Liberati erano stati inviati dei commenti sulla bozza di Regolamento sottoposto alla consultazione pubblica nel mese di marzo, ma sono pochi e marginali i cambiamenti presenti nel testo definitivo. Di seguito, quindi, si analizzano le principali differenze fra il regolamento appena approvato e quello in vigore in precedenza, dal 2017.

Il quadro che emerge può essere così riassunto: viene mantenuta l’impalcatura del Regolamento del 2017 ma se ne svuota il rigore e aumenta la discrezionalità. Come in precedenza, infatti, la valutazione si basa su tre criteri: Bisogno terapeutico (giudizio su 5 livelli); Vantaggio terapeutico aggiunto (giudizio su 5 livelli, oltre all’opzione “non valutabile”); Qualità delle prove (giudizio su 4 livelli). Si riduce però la soglia per accedere al riconoscimento dell’innovatività (Figura); si restringono i potenziali comparatori ammessi; si introducono discriminazioni in base al tipo di farmaco, alla prevalenza della popolazione potenzialmente eleggibile e al Paese che ha contribuito alla ricerca e sviluppo del farmaco. Più in dettaglio:

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In precedenza, il risultato della valutazione portava a riconoscere l’innovatività piena, come categoria distinta rispetto all’innovatività condizionata (o potenziale) e all’assenza di innovatività. Oggi, si abbassa la soglia per il riconoscimento di innovatività, e scompare la distinzione fra innovatività piena e condizionata, e si penalizza così la vera innovazione. A ciò si aggiungono i potenziali contenziosi legati alla gerarchia delle norme in ballo, in quanto attraverso una semplice determina Aifa vengono modificati aspetti relativi ai diversi tipi di innovazione (piena o condizionata), e alle modalità di calcolo della spesa farmaceutica ai fini del payback, che sono regolati da leggi primarie.

– In precedenza, il confronto avveniva con le alternative terapeutiche disponibili, indipendentemente dal fatto che queste ultime avessero o meno un’indicazione autorizzata. Oggi, i potenziali comparatori sono limitati alle “opzioni terapeutiche disponibili nella medesima indicazione terapeutica autorizzata e rimborsata”, escludendo così i farmaci presenti nell’elenco della legge 648/1996, che sono utilizzati al di fuori delle indicazioni autorizzate. Questa esclusione, se realmente adottata dalla CSE, potrebbe far valutare come innovativo un nuovo farmaco anche se la sua efficacia è addirittura inferiore allo standard di cura adottato nella pratica clinica.

– In precedenza, le regole erano uniformi per tutti i farmaci. Oggi, per alcuni antibiotici è previsto il riconoscimento automatico di innovatività, senza la necessità di una valutazione positiva del valore terapeutico aggiunto sulla base di studi adeguati. È importante riconoscere i rischi dell’antibioticoresistenza, ma in questo modo si rinuncia a distinguere gli antibiotici che apportano un reale valore terapeutico aggiunto da quelli che non rappresentano un passo avanti nel trattamento delle infezioni resistenti.

– In precedenza, tutti i farmaci realmente innovativi, indipendentemente dalla prevalenza della condizione da trattare, potevano ambire al riconoscimento di innovatività. Oggi, la valutazione è ristretta alle patologie che hanno un cosiddetto “medio-basso impatto epidemiologico”, cioè meno frequenti. Ma la prevalenza della condizione clinica da trattare non dovrebbe avere alcuna attinenza nella valutazione di quanto sia innovativo un nuovo farmaco.

– In precedenza, tutti i farmaci realmente innovativi, indipendentemente dal Paese nel quale era avvenuta l’attività di ricerca e sviluppo, concorrevano paritariamente nel riconoscimento di innovatività. Oggi (peraltro sulla base di criteri non precisati), è previsto che possa essere “premiata la ricerca nazionale in campo farmaceutico”, e le condizioni di partenza non sono più uniformi. Come per il criterio precedente (relativo alla prevalenza), anche in questo caso si inseriscono nelle valutazioni dell’innovatività considerazioni che nulla hanno a che vedere con l’entità del miglioramento clinico per i pazienti.

Un’ultima riflessione riguarda le modalità di consultazione, nelle quali era stato previsto che “Nel rispetto dei principi di partecipazione e trasparenza, tutti i documenti pervenuti saranno resi pubblici in un’apposita pagina del sito istituzionale dell’Agenzia, in conformità alla normativa vigente in materia di trattamento dei dati personali”. Non è noto quante altre associazioni abbiano inviato commenti. Finora, i documenti ricevuti dall’Aifa non sono stati resi pubblici, e la speranza è che lo siano almeno ora che si è concluso l’iter del provvedimento. Solo rendendo pubblici i documenti sarà possibile confrontare la vicinanza/distanza fra i commenti ricevuti dall’Aifa e il Regolamento adottato.

Associazione Alessandro Liberati – Cochrane Affiliate Centre