Tempo autorizzazione farmaci: ad oggi non risulta un miglioramento effettivo

Gentile Direttore,
apprezziamo la tempestività e l’attenzione dell’Agenzia nel precisare e chiarire quanto segnalato. Ci spiace però percepire una risposta “difensiva”, molto “procedurale”, che non sembra cogliere la questione dal punto di vista dei clinici e dei pazienti, ai quali interessa verificare la disponibilità reale delle nuove terapie con numeri e dati.

Intendiamo precisare che questi dati “fatti a mano” sono estratti dagli stessi sistemi AIFA e riportano per ogni nuovo farmaco (e solo per questi, escludendo nuove formulazioni e nuove confezioni) le date dell’approvazione EMA, presentazione della domanda dell’Azienda ad AIFA, arrivo a CSE e ogni seduta nella quale è stato discusso e/o rinviato, la data dell’approvazione da parte del CDA nonché la data della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale.

Per sempre maggiore precisione e chiarezza nel dibattito in corso, condividiamo quanto segue:

• Il metodo definito “fatto a mano” (a volerne sminuirne la portata ed il lavoro svolto) è un metodo pragmatico che guarda ai tempi reali che ogni nuovo farmaco impiega per essere disponibile ai pazienti italiani, che è la cosa più importante.
• L’auspicio del “metodo fatto a mano” è di carattere costruttivo ma ha ricevuto una risposta difensiva, senza numeri ma con “di tutto un po’”.
• Nella precisazione dell’Agenzia non vengono smentiti i risultati del “metodo fatto a mano” (che vengono “giustificati” sempre con riferimento alle pratiche avviate dalle precedenti gestioni che in altre comunicazioni erano citate come già “smaltite”) né forniti numeri alternativi basati sui database (sicuramente più completi) dell’Agenzia.
• Si fa riferimento ad un criterio di calcolo diverso (quello utilizzato dalle Agenzie regolatorie internazionali e utilizzato anche da Efpia), che calcola i tempi già a partire dall’autorizzazione EMA (e non dalla domanda delle aziende), senza chiarire che i dati evidenziati da quest’ultimo metodo portano ad un ulteriore allungamento dei tempi per effetto della variabilità dei tempi di presentazione della domanda delle Aziende.
• Si continua a citare che “è possibile evidenziare un trend di miglioramento dei tempi di approvazione dei farmaci” ma non si riporta alcun dato/confronto a supporto, optando per citazione di singoli farmaci (sì assolutamente importanti, ma che non rappresentano un trend complessivo ma soltanto evenienze sporadiche) e rimandando ad un futuro non determinato la pubblicazione di dati più precisi (e favorevoli) che già oggi sarebbero stati utili. Oggi, ad esempio, sarebbe stato interessante conoscere:
• i tempi di conclusione delle 40% delle procedure portate a termine dalla nuova CSE che avevano iniziato l’iter nel triennio 2021-23, e quante di queste riguardavano nuovi farmaci.

Ai pazienti interessa soltanto l’effettiva disponibilità dei nuovi farmaci; ad oggi, con i dati “fatti a mano”, non risulta un miglioramento effettivo, che rimane comunque un buon auspicio da parte di tutti, ma purtroppo per il momento il contrario.

Sappiamo tutti che AIFA deve operare con vincoli di spesa impossibili da rispettare visto il sottofinanziamento del budget farmaceutico, ma non vorremmo che questioni economiche (o economicistiche) prendessero il sopravvento e rallentassero o rinviassero le valutazioni dei dossier di farmaci attesi dai clinici e pazienti italiani.

Francesco Cognetti
Coordinatore del Forum delle Società Scientifiche dei Clinici Ospedalieri ed Universitari Italiani