Arriva in Italia il primo trattamento contro le Caps

Arriva in Italia Canakinumab, il primo anticorpo monoclonale approvato in Italia per il trattamento delle Caps, le febbri rare di origine genetica che fanno parte del più ampio gruppo delle malattie rare (complessivamente, include oltre 9.000 patologie), che colpiscono dal 6 all’8% della popolazione, corrispondente ad almeno trenta milioni di cittadini in Europa e venticinque milioni negli Stati Uniti.
Grazie a questo nuovo trattamento della Novartis e alla selettività della sua azione, è possibile di ottenere una remissione immediata e duratura dei sintomi.
“Le Caps – spiega Fabrizio De Benedetti, Responsabile U.O.C. Reumatologia, Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma – sono febbri periodiche rare, di origine genetica, fortemente invalidanti; il quadro clinico può essere via via più grave, con febbri ricorrenti o persistenti, ingrandimento della milza, deformità articolari, interessamento dell’orecchio con sordità, infiammazione delle meningi, cefalee persistenti e danni al sistema nervoso centrale”.
Come per molte malattie di origine genetica, l’esordio dei sintomi avviene tipicamente in età pediatrica; continua de Benedetti, “a causa della mutazione nel gene di una proteina, che si chiama criopirina, l’organismo del paziente è indotto ad attivare una risposta infiammatoria incontrollata; è come se fosse in un perenne stato d’infiammazione e dunque basta poi una banale esposizione a temperature un po’ più basse per fare scatenare i sintomi che, nelle forme lievi, includono quasi sempre febbre, rash cutanei, infiammazioni agli occhi e che si ripropongono ad intervalli variabili per tutta la vita”.
L’identificazione del ruolo giocato dall’interleuchina 1β nello stato di autoinfiammazione cronica di questi pazienti, ha portato alla definizione di una molecola che legandosi proprio a questa proteina ne regola la produzione. “Canakinumab interviene in modo mirato sull'interleuchina 1β e agisce, in sostanza, come una sorta di “inibitore” che blocca le manifestazioni della patologia in modo rapido e duraturo; oltre a neutralizzare la citochina il trattamento ne riduce anche la produzione, per cui la quantità di interleuchina 1β nell’organismo del paziente con Caps viene riportata entro i parametri di normalità”, afferma Alberto Martini, Ordinario di Pediatria e Direttore della Pediatria II e Reumatologia dell’ Istituto G. Gaslini di Genova.
Somministrato in ospedale per via cutanea ogni 2 mesi, canakinumab restituisce al paziente la sua qualità di vita, con dei tempi pressoché immediati.