One shot, life time. Come rimborsare le rivoluzionarie terapie in arrivo

"Na botta e via", propone Rugantino alla bella Rosetta. Come per le nuove terapie geniche e di riprogrammazione cellulare (Car-T. e altre), la frontiera dei farmaci. Anche se la somministrazione auspicata dal trasteverino è, diciamo così, di diversa natura, il principio è lo stesso: una sola volta, beneficio per sempre. Approccio terapeutico rivoluzionario che impatterà in modo altrettanto rilevante anche sulle modalità di attribuzione del prezzo e della rimborsabilità.
 
Prezzo. Quanto e come pagare una simile terapia? Non esiste un prezzo alto o basso ma uno che si è disposti a pagare (Bain). Oggi per i farmaci più innovativi, es. in oncologia o ematologia o malattie rare, vedi gli ultimi MAB o TKIs, il prezzo per paziente è di qualche decina di migliaia di euro, a fronte di un beneficio clinico spesso limitato ad alcuni mesi di prolungata sopravvivenza (OS) o ritardata progressione della malattia (PFS).
 
Che prezzo ipotizzare allora per un farmaco che, benché in indicazioni e casi limitati, risolve la malattia per sempre? I pochissimi esempi già rimborsati al mondo, Italia inclusa, si aggirano intorno a diverse centinaia di migliaia di euro, fino al milione di euro. Qualcuno però ipotizza future “gene therapies” costose fino a due e più milioni per paziente.
 
Value for Money, Etica Ippocratica ed Etica dei Sistemi Pubblici. Il “value for money” è codificato solo in UK dal NICE col “Cost x QALY”, rimborsabile solo se un anno di vita guadagnato costa meno di una certa cifra. Sopra quella soglia niente rimborsabilità, con le dovute eccezioni, perché troppe risorse andrebbero per un solo paziente, così sottratte agli altri pazienti, un approccio lutero-anglicano difficilmente praticabile all’ombra del Cupolone.
 
È il sempiterno conflitto tra etica ippocratica (“tutto il possibile per il paziente”) ed etica dei sistemi pubblici (il meglio possibile a più pazienti possibile), dato che i soldi sono di tutti (fiscalità generale). Ma quella soglia di rimborsabilità induce le industrie ad abbassare il prezzo per rientrare sotto quella soglia.
 
Rateizzazione. A complicare la questione in oggetto c’è il carattere “one shot” della terapia, una sola somministrazione efficace per sempre. Ma con un budget impact oneroso dati i livelli di prezzo. Sarebbe allora ipotizzabile una rateizzazione del pagamento all’Industria farmaceutica, dilazionata in vari anni, non necessariamente con rate tutte uguali e con un piano di pagamento/ammortamento da parte del SSN modulato secondo accordi negoziali.
 
Outcome Based. Non solo: i pagamenti negli anni potrebbero essere legati al mantenimento della risposta. Rate successive solo se la terapia “one shot” somministrata “illo tempore” continua a funzionare negli anni. Si paga la rata (2^, 3^, 4^ ecc. anno) solo se l’efficacia del trattamento è confermata. Insomma Uno schema “outcome based” (“risk sharing”, “payment by result”, “fee for success”, ecc.) come quelli già largamente adottati e gestiti attraverso i registri web AIFA.
 
Ruolo delle banche. Un pagamento differito e dilazionato di consistente entità richiama l’attenzione al potenziale ruolo delle banche come intermediari finanziari capaci di acquisire il debito pluriennale del SSN anticipando subito l’intera cifra all’Industria farmaceutica, così venendo incontro alle loro esigenze di gestione contabile e finanziaria.
 
Rapporto di forza. Terapie rivoluzionarie, anche nel cambiare prezzo e rimborsabilità. Ripeto: non esiste un prezzo alto o basso ma uno che si è disposti a pagare, nel rapporto tra forze e debolezze di chi compra e chi vende. Qui il driver del processo è l’innovazione, il beneficio incrementale di salute apportato. Di cui, chi vende, il proprietario, chiede legittima remunerazione e che chi compra “non può non” mettere a disposizione delle collettività che rappresenta.
 
Di qui il rapporto di forza fisiologicamente a sfavore di chi compra. Riducendo la comprimibilità del prezzo richiesto si è obbligati a soluzioni alternative di compromesso, spesso risolutive, come in passato (MEAs, pay back, ecc.) o come quelle sopra ipotizzate per le terapie future. Perché, per restare in tema, dice il vecchio Mastro Titta a Rugantino condannato al patibolo non avendo accettato compromessi, “vedi, fijo, ar gobbo er sarto deve tajà er vestito co la gobba”
 
Prof. Fabrizio Gianfrate
Economia Sanitaria