Carcinoma a cellule squamose avanzato del canale anale. Incyte, la Commissione Europea approva diretifanlimab per il trattamento di prima linea

La Commissione Europea ha approvato retifanlimab in combinazione con carboplatino e paclitaxel (chemioterapia a base di platino) per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose del canale anale metastatico o localmente recidivato non operabile. L’approvazione segue il parere positivo ricevuto nel gennaio 2026 dal Comitato per i Prodotti Medicinali ad Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali e si basa sui dati dello studio clinico di Fase 3 POD1UM-303/InterAACT2 (NCT04472429), che valuta retifanlimab o placebo in combinazione con chemioterapia a base di platino (carboplatino e paclitaxel) in pazienti adulti con SCAC metastatico o localmente recidivato non operabile, non precedentemente trattato con chemioterapia sistemica.¹ 

La decisione della Commissione Europea arriva in prossimità dell’Anal Cancer Awareness Day che si celebra in tutto il mondo il prossimo 21 marzo e che richiama l’attenzione su una patologia ancora poco conosciuta, nonostante risulti in costante aumento, soprattutto nei Paesi in via di sviluppo. Si stimano infatti circa 27mila nuovi casi l’anno in tutto il mondo di cui 4.500 registrati solo in Europa².

“Il tumore anale rappresenta circa il 3% delle neoplasie del tratto digerente, con oltre 1.290 nuovi casi all’anno in Italia, riconducibili nel 90% dei casi all’infezione da HPV³ – spiega Filippo Pietrantonio, Responsabile dell’Oncologia Gastrointestinale della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano -. Nonostante la rarità della patologia, l’andamento epidemiologico mostra un incremento costante negli ultimi decenni, con una crescita del tasso annuo di incidenza intorno al 2–3%, dovuto in particolare alla diffusione del virus dell’HPV, come anche un incremento della mortalità⁴.  Tuttavia, se ne parla ancora troppo poco a causa di un forte stigma sociale, che unito a sintomi spesso riconducibili a patologie benigne come emorroidi o ragadi, determina frequenti ritardi diagnostici. Pertanto, anche in virtù della mancanza di programmi di screening strutturati, un’adeguata consapevolezza è importante per migliorare il percorso dei pazienti”.

“Per lungo tempo il trattamento del tumore anale è rimasto ancorato a standard terapeutici tradizionali – aggiunge Stefano Tamberi, Direttore dell’Unità Operativa Complessa dell’Oncologia dell’Ospedale di Ravenna -. Se negli ultimi decenni la combinazione di chemio-radioterapia ha permesso di migliorare la sopravvivenza e preservare la funzione sfinteriale, nelle fasi avanzate le opzioni rimanevano limitate⁴. Nelle forme metastatiche la sopravvivenza a cinque anni si riduce drasticamente, attestandosi tra il 18% e il 36%⁵_. L’arrivo della prima immunoterapia anti-PD-1 è una svolta nel trattamento del carcinoma squamocellulare del canale anale, che rappresenta l’85% di tutti i tumori anali. Si tratta di un importante traguardo della ricerca scientifica, che risponde ai bisogni ancora insoddisfatti di molti pazienti”.

Retifanlimab è frutto della ricerca Incyte, azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie innovative nel campo dell’oncologia, dell’ematologia e delle malattie infiammatorie e autoimmuni.

“Accogliamo con entusiasmo l’approvazione da parte della Comissione Europea della prima immunoterapia anti-PD1 nello SCAC, una forma di tumore rara per la quale da diversi decenni non si registrano progressi terapeutici significativi – ha commentato Nicola Bencini, Vicepresidente e General Manager di Incyte Italia -. Si tratta di un importante passo in avanti, che ribadisce l’impegno di Incyte sul fronte della ricerca scientifica e dello sviluppo di soluzioni innovative, capaci di avere un impatto positivo sulla vita dei pazienti”.

I risultati dello studio POD1UM-303 sono stati pubblicati su The Lancet. La nuova terapia ha dimostrato una riduzione statisticamente significativa del 37% del rischio di progressione o morte (P=0,0006).¹ I pazienti del gruppo combinato retifanlimab e chemioterapia hanno raggiunto una sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) di 9,3 mesi rispetto ai 7,4 mesi dei pazienti del gruppo placebo.¹ Non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza e il profilo di sicurezza era rappresentativo di altre combinazioni con inibitori di PD-1 e chemioterapia. Gravi reazioni avverse si sono verificate nel 47% dei pazienti che hanno ricevuto retifanlimab in combinazione con la chemioterapia.¹ Le reazioni avverse gravi più frequenti (= 2% dei pazienti) erano sepsi, embolia polmonare, diarrea e vomito.¹ 

Informazioni su POD1UM
Il programma di studi clinici POD1UM (PD1 Clinical Program in Multiple Malignities) per retifanlimab include POD1UM-303, POD1UM-202 e diversi altri studi di Fase 1, 2 e 3 che hanno arruolato pazienti con tumori solidi.

¹ Retifanlimab con carboplatino e paclitaxel per carcinoma squamoso locale ricorrente o metastatico del canale anale (POD1UM-303/InterAACT-2): uno studio controllato randomizzato globale di fase 3

² I numeri del cancro 2019 AIOM-AIRTUM- Fondazione AIOM-PASSI-PASSI d’Argento-SIAPEC-IAP

³ FAVO 16° Rapporto sulla condizione assistenziale dei malati oncologici Capitolo 17

⁴ I numeri del cancro 2025 AIOM-AIRTUM- Fondazione AIOM-ONS-PASSI-PASSI d’Argento-SIAPEC-IAP

⁵ Rao S, Guren M, Khan K, et al. Anal cancer: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up?. Annals of Oncology. 2021; 32(9):1087–100