Colangite Biliare Primitiva, da AIFA ok a rimborsabilità di seladelpar

Via libera dell’AIFA alla rimborsabilità di seladelpar, farmaco di Gilead Sciences, per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (PBC), in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata al solo UDCA o in monoterapia nei pazienti che non lo tollerano.

Seladelpar è un agonista orale del recettore PPARd (Peroxisome Proliferator-Activated Receptor delta), una molecola che regola importanti percorsi metabolici ed epatici.

La Colangite Biliare Primitiva è una malattia epatica cronica autoimmune e colestatica che colpisce principalmente le donne fra i 45 e i 65 anni. In Italia la prevalenza di questa patologia è stimata in 27,9 casi per 100mila abitanti, con un’incidenza annuale di 5,31 casi ogni 100mila abitanti.

Può evolvere in fibrosi avanzata e cirrosi, fino a rendere necessario il trapianto di fegato. I sintomi più comuni sono affaticamento e prurito cronico, che incidono fortemente sulla qualità della vita. Attualmente non esiste una cura per la Colangite Biliare Primitiva e i trattamenti hanno come obiettivo il rallentamento della progressione della malattia e la riduzione dei sintomi correlati alla colestasi.

Nonostante nella pratica clinica sia consolidato l’impiego dell’acido ursodesossicolico come terapia di prima linea, diversi pazienti non raggiungono la risposta biochimica desiderata, con un conseguente aumento del rischio di progressione della malattia.

L’efficacia di seladelpar
I risultati dello studio di Fase III RESPONSE hanno evidenziato come il 62% dei partecipanti che assumevano seladelpar abbia raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo. Il trattamento con questo farmaco ha portato alla normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina (ALP) nel 25% dei partecipanti allo studio al mese 12. Questa variazione non è stata osservata in nessuno dei partecipanti allo studio che assumevano placebo. I livelli di fosfatasi alcalina costituiscono un parametro altamente predittivo degli outcome a lungo termine nella Colangite Biliare Primitiva.

Inoltre, i pazienti trattati con seladelpar hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del prurito rispetto al placebo. Dopo sei mesi di trattamento con il farmaco, i partecipanti che hanno iniziato lo studio con prurito da “moderato” a “grave” hanno riscontrato un miglioramento di 3,2 punti su una scala di valutazione numerica da 0 a 10, rispetto alla diminuzione di 1,7 punti osservata nel gruppo placebo. Seladelpar, infine, ha mostrato un profilo favorevole e una buona tollerabilità, con un’incidenza contenuta di eventi avversi.

“Questo importante risultato rappresenta un ulteriore passo avanti verso un cambio di paradigma nella gestione della Colangite Biliare Primitiva”, afferma Carmen Piccolo, Executive Country Medical Director di Gilead Sciences, “Non si tratta infatti di agire solo sui parametri biochimici, ma di avere un’attenzione concreta alla qualità di vita dei pazienti. Con questo traguardo si conferma il nostro impegno nell’area delle malattie del fegato, dove siamo in prima linea da anni: un impegno che ha contribuito a cambiare la storia nella gestione delle epatiti virali e che ci auguriamo possa fare la differenza anche nella Colangite Biliare Primitiva. Oggi, con l’arrivo di seladelpar, confermiamo ancora una volta lo spirito con cui Gilead affronta le sfide: sviluppare soluzioni che trasformino la vita delle persone”.