Dal Gaslini una nuova terapia contro le malattie renali nei bambini

Dopo 3 anni di studio, è arrivato oggi l’annuncio dei ricercatori dell’Unità Operativa Nefrologia, Dialisi, Trapianto dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova, che hanno dimostrato come l’uso di un farmaco biologico (utilizzato in precedenza per le malattie del sangue) possa fermare, stabilizzandola, la sindrome nefrosica, malattia renale che fino ad oggi produceva effetti devastanti sulla vita di tanti piccoli pazienti. Lo studio realizzato al Gaslini, che si è avvalso della partecipazione di centri di eccellenza nazionali ed internazionali – Università di Calgary (CN), e Università di Milano, Padova e Brescia – apparirà sulla prestigiosa rivista “Clinical Journal american Society Nephrology”.

La ricerca – basata sul principio scientifico della randomizzazione – dimostra per la prima volta l’utilità della terapia biologica nella sindrome nefrosica, che di fatto sostituirà le altre terapie in uso. “Un’importante novità – spiega Gian Marco Ghiggeri, direttore dell’Uo Nefrologia, Dialisi, Trapianto del Gaslini – è la somministrazione degli anticorpi monoclonali, che avviene una volta ogni 6-12 mesi, con enormi vantaggi nella vita dei piccoli pazienti sia dal punto di vista delle complicanze fisiche, che vengono notevolmente ridotte, sia dal punto di vista psicologico: eliminare la necessità della cura quotidiana, permette a molti pazienti una nuova vita senza l’incubo giornaliero della dipendenza dalle “pillole” e l’ansia dei genitori sul loro effetto”. Nel 10 % dei casi è stata ottenuta la stabile remissione della malattia.

La terapia si basa su una nuova interpretazione della genesi della malattia renale che – in soggetti predisposti – può essere determinata da un eccesso di risposta ad infezioni, causate da agenti esogeni (batteri, virus).  Osservazioni casuali avevano recentemente suggerito che l’eliminazione di cellule del sangue, note come linfociti B, potesse contribuire a mantenere una stabile normalità in piccoli pazienti affetti da sindrome nefrosica.
La ricerca ha dimostrato per la prima volta che la terapia biologica con un anticorpo monoclonale, prodotto in laboratorio da cellule murine e rivolto verso i linfociti B umani (anticorpo anti CD20, Rituximab),produce una stabile remissione della sindrome nefrosica e permette la sospensione delle altre terapie a base di cortisone ed immunodepressori.

“La sindrome nefrosica è una delle più frequenti malattie renali in età pediatrica – spiega Ghiggeri – colpisce 1 paziente su 50.000 e può presentare problemi di terapia. Nella grande maggioranza dei casi richiede lunghi cicli terapeutici (che in genere durano anni) con farmaci steroidei ed immunodepressori, che creano effetti collaterali devastanti per i bambini: cataratta, osteoporosi, arresto della crescita, ipertensione arteriosa. Questa scoperta nasce a 50 anni dalla validazione delle prime terapie per la sindrome nefrosica, che allora all’avanguardia, presentano oggi limiti inaccettabili a causa degli effetti collaterali”.