QS » Scienza e Farmaci » Distrofia di Duchenne. Aifa riceve genitori piccoli pazienti. “Verifiche e supporto a Regioni nel superare ritardi e ostacoli nell’accesso al farmaco Ataluren”

Distrofia di Duchenne. Aifa riceve genitori piccoli pazienti. “Verifiche e supporto a Regioni nel superare ritardi e ostacoli nell’accesso al farmaco Ataluren”

La delegazione di genitori di bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne è stata ricevuta dal Direttore tecnico-scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), Pierluigi Russo.

Oggi una delegazione di genitori di bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne è stata ricevuta dal Direttore tecnico-scientifico dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), Pierluigi Russo.

Il gruppo di genitori ha segnalato numerose criticità nell’accesso al farmaco a livello locale, dopo la Determina dell’Agenzia che autorizza l’importazione di Ataluren, su richiesta del medico, per garantire ai piccoli pazienti la continuità terapeutica.

L’Agenzia Italiana del Farmaco – si legge in un post sui social – verificherà e cercherà di supportare le Regioni nel superare i ritardi e gli ostacoli evidenziati dalla delegazione, assicurando così ai bambini la continuità terapeutica.

18 Luglio 2025

Potrebbe interessarti in Scienza e Farmaci

Linfoma diffuso a grandi cellule B: disponibile in Italia la combinazione glofitamab + GemOx a durata fissa

Da oggi è disponibile e rimborsata in Italia la prima combinazione dell'anticorpo bispecifico CD20xCD3 glofitamab con gemcitabina e oxaliplatino (GemOx), una nuova opzione terapeutica a durata fissa per i pazienti con...

Tumore al polmone non a piccole cellule con mutazione HER2: trastuzumab deruxtecan migliora la sopravvivenza libera da progressione come trattamento di prima linea

Trastuzumab deruxtecan ha prodotto un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto allo standard di cura (chemioterapia con doppietta platino-pemetrexed più pembrolizumab) come trattamento di...

Gravi intossicazioni nei migranti a Lampedusa, la causa è un additivo dei carburanti delle imbarcazioni. La scoperta del Centro Antiveleni Maugeri

È stato pubblicato sul New England Journal of Medicine lo studio con cui il Centro Antiveleni Maugeri Pavia - CNIT ha identificato la causa di una serie di gravi intossicazioni...

Mobilità attiva. Iss: “Migliora la salute”. In Italia 4 adulti su 10 si spostano a piedi e uno su 10 in bicicletta, ma l’abitudine è in calo

Quasi quattro adulti su dieci in Italia si spostano abitualmente a piedi e uno su dieci utilizza la bicicletta per andare al lavoro, a scuola o per gli spostamenti quotidiani....

Distrofia di Duchenne. Aifa riceve genitori piccoli pazienti. “Verifiche e supporto a Regioni nel superare ritardi e ostacoli nell’accesso al farmaco Ataluren”

Linfoma diffuso a grandi cellule B: disponibile in Italia la combinazione glofitamab + GemOx a durata fissa

Tumore al polmone non a piccole cellule con mutazione HER2: trastuzumab deruxtecan migliora la sopravvivenza libera da progressione come trattamento di prima linea

Gravi intossicazioni nei migranti a Lampedusa, la causa è un additivo dei carburanti delle imbarcazioni. La scoperta del Centro Antiveleni Maugeri

Mobilità attiva. Iss: “Migliora la salute”. In Italia 4 adulti su 10 si spostano a piedi e uno su 10 in bicicletta, ma l’abitudine è in calo

Ultime analisi e review da QS Pro Gold

Gli speciali

I più letti