Due nuove terapie ottengono il via libera dal Chmp di Ema, tra cui il primo farmaco per la bronchiectasia non fibrocistica

Il Comitato per i Medicinali a Uso Umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha raccomandato l’approvazione di due nuovi farmaci durante l’incontro di ottobre 2025, segnando progressi significativi nel trattamento di patologie gravi e rare.

Le Nuove Approvazioni
Brinsupri (brensocatib) diventa il primo trattamento autorizzato per la bronchiectasia non fibrocistica, una grave malattia polmonare cronica che provoca danni alle vie aeree e disfunzione polmonare progressiva. Il farmaco, sviluppato attraverso il programma Prime dell’Ema che accelera l’accesso a terapie innovative, rappresenta una speranza concreta per pazienti che finora non disponevano di opzioni terapeutiche specifiche.

Wayrilz (rilzabrutinib) riceve il via libera per il trattamento della piastrinopenia immune negli adulti refrattari ad altre terapie. Questa condizione a lungo termine è caratterizzata dalla distruzione delle piastrine da parte del sistema immunitario, con conseguenti rischi emorragici.

Parere negativo e sospensioni
Il comitato ha espresso parere negativo per Rezurock (belumosudil), farmaco destinato al trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite cronica, dove le cellule del donatore attaccano gli organi del ricevente dopo un trapianto.

Prosegue invece la sospensione di Oxbryta, farmaco per l’anemia falciforme, avviata a settembre 2024 per la revisione di nuovi dati sulla sicurezza. L’anemia falciforme è una malattia genetica in cui i globuli rossi assumono forma falciforme, diventando rigidi e ostacolando la circolazione.

Ampliamenti e Ritiri
Sono state raccomandate estensioni d’indicazione per otto farmaci già autorizzati nell’UE: Breyanzi, Cejemly, Gazyvaro, Libtayo, Paxlovid, Pyrukynd, Tremfya e Scemblix.

È stato invece ritirato dalla valutazione Hydrocortisone Aguettant, farmaco sviluppato per prevenire la displasia broncopolmonare nei neonati pretermine. Il comitato ha inoltre confermato la non approvazione di Austedo (deutetrabenazine) come nuova sostanza attiva.

Innovazione nella somministrazione
Il Chmp ha approvato una nuova via di somministrazione sottocutanea per Saphnelo, farmaco utilizzato nel trattamento del lupus eritematoso sistemico negli adulti, offrendo ai pazienti una modalità di assunzione più pratica e meno invasiva.