Ema. Il bilancio 2017: autorizzati 92 farmaci, dei quali 35 con nuove molecole entrate nel mercato UE

92 – 35 – 6. Non si tratta di un terno da giocare al Lotto, ma dei numeri che sintetizzano la macro-attività di Ema nel 2017.L’ente regolatorio europeo ha dato infatti 92 opinioni positive alle domande di approvazione presentate, il via libera a 35 nuovi farmaci e ha respinto 6 richieste.Sempre nell’anno appena trascorso, l’Ema ha riconosciuto la condizione di “orfano” a 19 molecole e ha esteso le indicazioni terapeutiche di 51 farmaci. Ma vediamo l’attività 2017 nel dettaglio, riassunta nel documento Human medicines highlights 2017, disponibile sul sito dell’Agenzia.
 
Avvisi di sicurezza
Per quanto riguarda i farmaci presenti nel mercato europeo, l’Ema ha ritiene opportuno – in collaborazione con gli Stati membri dell’EE – tenere sotto particolare osservazione gli SLGT2 inibtori canaglifozin, dapaglifozin ed empaglifozin, tutti indicati nella terapia del diabete di tipo 2. Oggetto del monitoraggio è il rischio di amputazione degli arti inferiori.Sotto la lente di osservazione anche Zinbyrta (daclizumab), che può causare seri danni al fegato. Il provvedimento restrittivo che ha fatto più notizia nel 2017 è sicuramente la sospensione dei farmaci contenenti paracetamolo a rilascio modificato, che presentano difficoltà di gestione in caso di overdose.

Nel settore della diagnostica, l’Ema ha ritenuto opportuno restringere l’uso di mezzi di contrasto lineari a base di gadolinio, giacché la revisione condotta dal PRAC, il comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza, ha evidenziato depositi di gadolinio nel cervello dei pazienti che si erano sottoposti a scansioni di risonanza magnetica.
 
Farmaci pediatrici
Nel decennale del Regolamento Europeo per i medicinali a uso pediatrico, l’Ema ha autorizzato quattro nuovi farmaci per due aree terapeutiche: Neurologia ed Endocrinologia. Per quanto riguarda la prima area, l’’agenzia ha dato disco verde a Brineura e Spinraza, rispettivamente indicati nella lipofuscinosi ceroide neuronale di tipo 2 (malattia neurodegenerativa molto rara e fatale), e nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Nel campo dell’endocrinologia, sono entrati nel mercato europeo Alkindi – per il trattamento dell’insufficienza adrenale primaria – e Crysvita, destinata a trattare l’ipofosfatemia X-linked nei bambini e negli adolescenti.
 
Farmaci per terapie avanzate
Anche in questo campo, l’Ema ha arricchito l’armamentario terapeutico con le autorizzazioni a Spherox – per il trattamento dei pazienti adulti con difetti alla cartilagine del ginocchio – e Alofisel, indicato nel trattamento delle fistole anali dei pazienti con Malattia di Chron.

“Percorso accelerato” per sette farmaci
L’Ema ha raccomandato una procedura di autorizzazione accelerata per sette farmaci. Oltre a Brineura e Spinraza, fanno parte della lista Oxervate (cheratite neutrofica), Verkazia (cheratocongiuntivite Vernal nei bambini e negli adolescenti), Maviret e Vosevi (Epatite C), Jorveza (esofagite eosinofila). Questo percorso è riservato ai farmaci che possono rispondere agli unmet medical needs.
 
Farmaci con autorizzazione “condizionata”
Sono queste le molecole che arrivano sul mercato europeo con una limitazione di accesso e devono essere monitorate on going, con l’obbligo di fornire ulteriori informazioni scientifiche relative a rischi e benefici, associazioni con altri farmaci, dosaggi, ecc. L’Ema nel 2017 ne ha individuati tre: Natpar (ipoparatiroidismo cronico), Crysvita (ipofosfatemia X-linked nei bambini e negli adolescenti), Bavencio (trattamento delle metastasi del carcinoma a cellule di Merkel).
 
Marco Landucci