Emofilia. Un esempio di innovazione farmaceutica e risparmio

L’innovazione farmaceutica e il risparmio in emofilia possono andare di pari passo. Studi recenti mostrano infatti che i nuovi prodotti a emivita prolungata consentono un minor consumo di farmaco con risparmi fino al 50%. Ciò si traduce in meno costi per il Servizio Sanitario Nazionale (Snn) e “meno buchi” per i pazienti che possono ridurre il numero delle infusioni rimanendo sempre protetti dai sanguinamenti.
 
Nel dettaglio l’emofilia
L’Emofilia è una malattia rara, genetica ed ereditaria. A causa di un difetto della coagulazione chi ne è affetto è esposto a sanguinamenti, fin dalla nascita: i più pericolosi sono quelli interni, che colpiscono con maggiore frequenza le articolazioni causando nel tempo gravi danni. Nei casi peggiori la patologia, se non controllata, può portare ad emorragie letali. A dover convivere con questa condizione in Italia sono quasi 5.000 persone di sesso maschile.
 
A cavallo tra gli anni ’80 e ’90 di emofilia si è molto parlato in relazione a quello che è ricordato come ‘scandalo del sangue infetto’, quando larga parte dei pazienti venne infettato da Epatite e Hiv usando le terapie basate su prodotti emoderivati. Da allora le cose sono cambiate, tanto e in meglio: per le persone emofiliche nate dopo quel periodo si sono aperte prospettive di vita decisamente migliori. Si è passati dalla terapia fatta ‘al bisogno’ alla terapia di profilassi, che prevede una somministrazione costante, per tutta la vita, dei fattori della coagulazione carenti nel sangue.
Alle terapie basate sugli emoderivati – oggi ancora in uso e più sicure rispetto al passato – si sono affiancati farmaci innovativi frutto della biotecnologia, un’ampia disponibilità di terapie che rende gli emofilici ‘fortunati’ rispetto a tanti altri malati rari privi di qualsiasi terapia.
 
Nuove prospettive
Non passa anno senza che si facciano passi avanti in queste terapie: una delle ultime conquiste è l’ingresso sul mercato di farmaci ‘ad emivita prolungata’ che garantiscono una protezione costante e permettono di ridurre il numero di somministrazioni. Visto che ancora oggi tutti i farmaci disponibili per l’emofilia si assumono con una infusione, ‘bucarsi’ solo una o due volte a settimana, invece di tre, non è cosa di poco conto.
Dati recenti di uno studio effettuato su due farmaci ad emivita prolungata (Elocta e Alprolix) mostrano che i pazienti hanno ridotto il numero di infusioni medie settimanali da 3 a 2 nell’Emofilia A e da 2,5 a 1 nell’emofilia b (clicca qui per approfondire lo studio ). Ma tutta questa innovazione è sostenibile in un momento di contrazione delle risorse? Può il sistema sanitario garantire l’accesso a queste terapie?
 
Secondo uno studio recente focalizzato sui farmaci ad emivita prolungata, pubblicato sulla prestigiosa rivista Haemophilia , grazie alle dosi minori di prodotto necessarie per ottenere la copertura ottimale si riesce ad ottenere un risparmio che va dal 19% nell’emofilia A, fino al 50% nell’emofilia B.
Considerato che secondo i dati del Rapporto OsMed 2016, i farmaci del sangue e degli organi emopoietici rappresentano la quinta categoria terapeutica a maggior spesa pubblica, pari a quasi 2 miliardi di euro (32,9 euro pro capite) e che nelle voci di spesa per i farmaci erogati dalle strutture pubbliche i fattori della coagulazione del sangue occupano la quinta posizione, il beneficio per il sistema sanitario potrebbe essere davvero rilevante. Stando a questo studio, che si sta cercando di replicare anche in Italia, saremmo di fronte ad un’innovazione che è al tempo stesso benefica per i pazienti e vantaggiosa per il servizio sanitario nazionale, a riprova che coniugare i progressi della medicina e il risparmio può essere possibile.