Farmaci orfani. Nel 2014 record di autorizzazioni da parte dell’Ema: 17 su un totale di 82

Nel corso del 2014 l’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha autorizzato l’immissione in commercio di un numero record di farmaci orfani per le malattie rare, pari a 17 su un totale di 82 per uso umano. Tra i prodotti approvati, il primo trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne e il primo per la protoporfina eritropoietica: Translarna (ataluren) di PTC Therapeutics International e Scenesse (afamelanotide) di Clinuvel UK.

Nel complesso, sugli 82 approvati, la metà è costituita da farmaci contenenti una nuova sostanza attiva. Autorizzati, inoltre, otto nuovi antitumorali, di cui quattro per il trattamento di tumori rari: Lynparza (olaparib), Imbruvica (ibrutinib), Gazyvaro (obinutuzumab) e Cyramza (ramucirumab). Ok anche all’uso pediatrico dell’Hemangiol (propranolol hydrochloride) nel trattamento degli emangiomi infantili proliferanti.

Assegnati, inoltre, sette pareri positivi, in seguito a procedura di revisione, per Daklinza (daclatasvir), Harvoni (sofosbuvir / ledipasvir), Exviera (dasabuvir), Viekirax (ombitasvir / paritaprevir / ritonavir), Ofev (nibtedanib), Sylvant (siltuximab), Ketoconazole HRA (ketoconazole). Quattro di essi sono destinati al trattamento dell’Epatite C. Parere positivo anche per una terapia (Atmp) a base di cellule staminali Holoclar, che ha ottenuto un’autorizzazione di tipo condizionato. Si tratta di un trattamento a base di cellule staminali limbali indicato, negli adulti, per la terapia del deficit di cellule staminali limbali, Lscd (limbal stem cell deficiency).